Alkindi Sprinkle έχει ξεκινήσει στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με επινεφρίδια ανεπάρκεια!

Η Eton Pharmaceuticals είναι μια επαγγελματική φαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση καινοτόμων θεραπειών για σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι το φάρμακο Alkindi Sprinkle (υδροκορτιζόνη) από του στόματος κόκκους έχει πλήρως διατεθεί στην αγορά και διανέμεται στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το φάρμακο θα είναι αποκλειστικά διαθέσιμο μέσω του AnovoRx, ενός επαγγελματικού φαρμακείου που ειδικεύεται στην παροχή υπηρεσιών σε ασθενείς με σπάνιες και χρόνιες ασθένειες.

Τον Σεπτέμβριο του τρέχοντος έτους, Alkindi Sprinkle εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ ως εναλλακτική θεραπεία για τη θεραπεία των παιδιών κάτω των 17 ετών με αδρενοφλολική ανεπάρκεια (AI).

Αξίζει να σημειωθεί ότι το Alkindi Sprinkle είναι ο πρώτος και μοναδικός κόκκος υδροκορτιζόνης που έχει εγκριθεί από το FDA για τη θεραπεία παιδιών με τεχνητή νοημοσύνη. Το Alkindi Sprinkle είναι ένα από του στόματος παρασκεύασμα κόκκων υδροκορτιζόνης άμεσης αποδέσμευσης με διάρκεια ζωής 3 ετών σε θερμοκρασία δωματίου και δεν απαιτεί ψύξη.

Mitchell Geffner, MD, καθηγητής παιδιατρικής στο Keck Σχολή Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Νότιας Καλιφόρνιας και συν-διευθυντής της συγγενούς υπερπλασίας των επινεφριδίων (CAH) Ολοκληρωμένη Νοσηλευτική Κλινική, δήλωσε: "Για περισσότερα από 60 χρόνια, οι άνθρωποι που έχουν αναγκαστεί να βασίζονται σε ενήλικες δόση-δύναμη υδροκορτιζόνη για τη θεραπεία της ανεπάρκειας των επινεφριδίων Για παιδιατρικούς ασθενείς, Alkindi Sprinkle θα είναι μια πολύ δημοφιλής επιλογή θεραπείας. Οι επιλογές χαμηλής δόσης, τόσο χαμηλές όσο 0,5 mg, θα παρέχουν στους ασθενείς πιο ακριβείς και εξατομικευμένες δόσεις."

Η έγκριση των από του στόματος κόκκων Alkindi Sprinkle υποστηρίζεται από 6 κλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένης της πρώτης και μοναδικής επεμβατικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ που αξιολογεί την από του στόματος υδροκορτιζόνη για τη θεραπεία της τεχνητής νοημοσύνης σε παιδιά ηλικίας κάτω των 8 ετών.

Πριν από το Alkindi Sprinkle εγκρίθηκε, από του στόματος υδροκορτιζόνη εγκρίθηκε από το FDA για σκευάσματα δισκίων μόνο 5 mg και υψηλότερες δόσεις. Πολλοί παιδιατρικοί ασθενείς απαιτούν χαμηλές δόσεις και ευελιξία για ακριβή τιτλοδότηση. Ως εκ τούτου, οι φροντιστές πρέπει να κόβουν ή να διαιρούν τα δισκία υδροκορτιζόνης υψηλής ποιότητας για να επιτύχουν τη χαμηλή δόση που απαιτείται από τα μικρά παιδιά, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε ανακριβείς δόσεις.

Το Alkindi Sprinkle κατασκευάζεται χρησιμοποιώντας εμπορικά αποδεδειγμένη τεχνολογία και έχει 4 πλεονεκτήματα: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, το οποίο θα επιτρέψει στους κλινικούς ιατρούς να εκτελέσουν εξατομικευμένη χορήγηση σύμφωνα με τις ανάγκες του κάθε ασθενούς, σύμφωνα με τις οδηγίες δοσολογίας και χορήγησης.

Επινεφριδιακή ανεπάρκεια (AI) στα παιδιά είναι μια σπάνια ασθένεια που χαρακτηρίζεται από την αδυναμία σύνθεσης και απελευθέρωσης υδροκορτιζόνης (κορτιζόλη), και μερικές φορές ακόμη και αλδοστερόνη. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε υπερβολικές αρσενικές ορμόνες (ανώμαλη γυναικεία σεξουαλική ανάπτυξη, πρόωρη εφηβεία, τερματισμός της ανάπτυξης, και μικρό ανάστημα). Η πιο κοινή μορφή της τεχνητής νοημοσύνης στα παιδιά είναι η συγγενής υπερπλασία των επινεφριδίων (CAH), η οποία προκαλείται από γενετικές ανωμαλίες. Οι ασθενείς με πρωτοπαθή ή κεντρική (δεύτερη και τρίτη τάξη) AI έχουν ανεπαρκή επίπεδα κορτιζόλης. Η μείωση της κορτιζόλης στο σώμα μπορεί να οδηγήσει σε θανατηφόρες συνέπειες, όπως η κρίση των επινεφριδίων. Για να επιβιώσουν, ai ασθενείς πρέπει να συμπληρώνουν κορτιζόλης καθημερινά. Eton εκτιμά ότι η παιδιατρική AI επηρεάζει 5.000-11.000 παιδιά στις Ηνωμένες Πολιτείες.