Takeda από του στόματος αναστολέας πρωτεασώματος Ninlaro (Ixazomib) φάση ΙΙΙ παρατείνει κλινικά την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου!

Η ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Takeda (Takeda) ανακοίνωσε πρόσφατα τα αποτελέσματα αξιολόγησης του αναστολέα του από του στόματος πρωτεασώματος Ninlaro (ixazomib, ixazomib) στη θεραπεία της μελέτης φάσης ΙΙΙ TOURMALINE- MM2 πολλαπλού μυελώματος (MM) (NCT01850524).

Πρόκειται για μια διεθνή, τυχαιοποιημένη, διπλή- τυφλή, πολυκεντρική, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή φάσης ΙΙΙ που διεξήχθη σε 705 νεοδιαγνωσθέντες ενήλικες ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα (MM) που δεν είναι επιλέξιμοι για μεταμόσχευση, συγκρίνοντας το Ninlaro Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του σχήματος τριών φαρμάκων σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη, και το σχήμα λεναλιδομίδης συν δεξαμεθαζόνης με εικονικό φάρμακο. Το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν η επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) και τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία περιελάμβαναν πλήρες ποσοστό ανταπόκρισης (CR), ανακούφιση από τον πόνο και συνολική επιβίωση (OS).

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι σε σύγκριση με την ομάδα θεραπείας με εικονικό φάρμακο + λεναλιδομίδη + δεξαμεθαζόνη, η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου Ninlaro + λεναλιδομίδη + δεξαμεθαζόνη παρατάθηκε κατά 13,5 μήνες (mPFS: 35,3 μήνες έναντι 21,8 μήνες. HR = 0,83· p = 0,073), αλλά δεν έφθασε το όριο στατιστικής σημασίας. Σε αυτή τη μελέτη, η ασφάλεια του Ninlaro είναι βασικά συνεπής με τις υπάρχουσες πληροφορίες συνταγή του φαρμάκου.

Τα αποτελέσματα της μελέτης TOURMALINE-MM2 θα ανακοινωθούν σε επερχόμενο ιατρικό συνέδριο. Ο Christopher Arendt, επικεφαλής της μονάδας ογκολογικής θεραπείας της Takeda, δήλωσε: «Οι νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα που δεν πληρούν τις προϋποθέσεις για μεταμόσχευση έχουν ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες για νέες θεραπευτικές επιλογές. Είμαστε ακόμα προσηλωμένοι στην προώθηση του πεδίου του πολλαπλού μυελώματος και μέσω της συνεχούς έρευνας και ανάπτυξης συνεχίζουμε να οδηγούμε την καινοτομία. Είμαστε βέβαιοι ότι θα μάθουμε πολλά διδάγματα από αυτή τη δίκη και ανυπομονούμε να μοιραστούμε αυτά τα δεδομένα με την κοινότητα. Θα θέλαμε να ευχαριστήσουμε τους ασθενείς και τους ερευνητές για τη συμμετοχή τους σε αυτό το σημαντικό έργο. "

Το Ninlaro είναι ο πρώτος αναστολέας πρωτεασώματος στον κόσμο που εγκρίθηκε για πρώτη φορά από το FDA των ΗΠΑ τον Νοέμβριο του 2015. Χορηγείται σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει στο παρελθόν τουλάχιστον μία θεραπεία . Μέχρι στιγμής, το Ninlaro έχει εγκριθεί σε περισσότερες από 60 χώρες, όπως οι Ηνωμένες Πολιτείες, η Ιαπωνία και η Ευρωπαϊκή Ένωση, και τα ρυθμιστικά έγγραφα αίτησης σε περισσότερες από 10 χώρες βρίσκονται υπό εξέταση. Επί του παρόντος, Ninlaro αναπτύσσει πολλαπλές περιβάλλοντα θεραπείας για το πολλαπλό μυέλωμα.

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια αιματολογική κακοήθεια που προέρχεται από τα κύτταρα του πλάσματος, τα οποία είναι λευκά αιμοσφαίρια που παράγονται στο μυελό των οστών. Τα φυσιολογικά κύτταρα του πλάσματος είναι υπεύθυνα για την παραγωγή αντισωμάτων κατά της λοίμωξης, ενώ τα καρκινικά κύτταρα του πλάσματος-μυέλωμα πολλαπλασιάζονται στο μυελό των οστών και απελευθερώνουν ένα αντίσωμα που ονομάζεται παραπρωτεΐνη (παραπρωτεΐνη), αυτό το αντίσωμα μπορεί να προκαλέσει συμπτώματα της νόσου, συμπεριλαμβανομένου του πόνου των οστών, συχνές ή επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις και κόπωση, συμπτώματα αναιμίας. Αυτά τα κακοήθη κύτταρα του πλάσματος μπορεί να επηρεάσει πολλά οστά στο σώμα και μπορεί να προκαλέσει σοβαρά προβλήματα υγείας που επηρεάζουν τα οστά, ανοσοποιητικό σύστημα, νεφρά, και τα ερυθρά αιμοσφαίρια. Η τυπική πορεία του πολλαπλού μυελώματος περιλαμβάνει τη συμπτωματική φάση του μυελώματος και την επακόλουθη φάση ύφεσης. Εκτιμάται ότι υπάρχουν περίπου 230.000 ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα σε όλο τον κόσμο, και 114.000 νέα κρούσματα διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο.