Ο αγωνιστής υποδοχέα θρομβοποιητίνης δεύτερης γενιάς Doptelet (avatrombopag) σύντομα θα εγκριθεί στην ΕΕ!

Η σουηδική φαρμακευτική εταιρεία Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (EMM) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (CHMP) εξέδωσε θετική γνώμη αναθεώρησης, συνιστώντας την έγκριση για επέκταση του πεδίου εφαρμογής του Doptelet (avatrombopag) ) για θεραπεία Ενήλικες ασθενείς με πρωτογενή χρόνια ανοσοποιητική θρομβοπενία (ITP) που δεν έχουν ανταποκριθεί σε άλλες θεραπείες (όπως κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες). Τώρα, οι γνώμες της CHMP θα υποβληθούν στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) για αναθεώρηση, η οποία συνήθως λαμβάνει την τελική απόφαση επανεξέτασης εντός 2 μηνών.

Η ανοσοποιητική θρομβοκυτταροπενία (ITP) είναι μια αυτοάνοση νόσος που χαρακτηρίζεται από χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων, που οδηγεί σε αυξημένο κίνδυνο μώλωπας και αιμορραγίας. Υπολογίζεται ότι 100 στα εκατομμυρια άτομα έχουν ITP και όταν τα συμπτώματα επιμένουν για περισσότερο από 12 μήνες, η ασθένεια θεωρείται χρόνια. Η συχνότητα εμφάνισης πρωτοπαθούς ITP στον ενήλικο πληθυσμό είναι 3,3 ανά 100.000 άτομα ανά έτος. Προς το παρόν, δεν υπάρχει θεραπεία για το ITP. Αυτοί οι ασθενείς υποτροπιάζουν συνήθως μετά τη λήψη διαφόρων θεραπειών και χρειάζονται ακόμη φάρμακα για τη μείωση του κινδύνου μείζονος κλινικής αιμορραγίας.

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του Doptelet&# avatrombopag είναι ένας αγωνιστής υποδοχέα θρομβοποιητίνης δεύτερης γενιάς, μία φορά την ημέρα (TPO-RA) που μπορεί να μιμηθεί τις επιδράσεις του TPO, ο οποίος είναι ο κύριος ρυθμιστής της κανονικής παραγωγής αιμοπεταλίων.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Doptelet εγκρίθηκε από το FDA τον Μάιο του 2018 για τη θεραπεία της θρομβοπενίας σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο (CLD) που σκοπεύουν να υποβληθούν σε χειρουργική επέμβαση. Τον Ιούνιο του 2019, η FDA ενέκρινε την επέκταση του πεδίου εφαρμογής του Doptelet για τη θεραπεία της θρομβοπενίας σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ανοσοποιητική θρομβοπενία (ITP) που δεν έχουν ανταποκριθεί σε προηγούμενες θεραπείες. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το Doptelet εγκρίθηκε τον Ιούνιο του 2019 για τη θεραπεία της σοβαρής θρομβοπενίας σε ενήλικες ασθενείς με CLD που σχεδιάζουν να υποβληθούν σε επεμβατική χειρουργική επέμβαση.

Ο επικεφαλής ιατρικός διευθυντής της SOBI και επικεφαλής της έρευνας και ανάπτυξης Ravi Rao δήλωσε:&«Αυτά τα νέα είναι ένα σημαντικό βήμα στην παροχή θεραπευτικών επιλογών σε Ευρωπαίους ασθενείς με ITP Σήμερα, η θετική γνώμη της&# 39 από την CHMP είναι ένα σημαντικό ορόσημο για ασθενείς με ITP σε όλη την Ευρώπη. Εάν το αποκτήσετε Με την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, το Doptelet θα παρέχει στους ασθενείς και τους ιατρικούς εμπειρογνώμονες ένα νέο σχήμα στοματικής θεραπείας χωρίς περιορισμό στους τύπους τροφίμων."