Xalkori εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες: η πρώτη βιοδείκτη με γνώμονα τη θεραπεία για τη θεραπεία των νέων ασθενών με ALK-θετικό αναπλαστικό λέμφωμα μεγάλων κυττάρων (ALCL)!

Pfizer ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει εγκρίνει μια συμπληρωματική νέα αίτηση φαρμάκων (sNDA) για το στοχευμένο αντικαρκινικό φάρμακο Xalkori (crizotinib) για τη θεραπεία της αναπλαστικής κινάσης λεμφώματος (ALK) θετική, Παιδιά και νεαροί ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική συστηματική συστηματική αναπλαστική λέμφωμα μεγάλων κυττάρων (ALCL). Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Xalkori σε ηλικιωμένους ενήλικες ασθενείς δεν έχουν τεκμηριωθεί.

ALCL είναι ένα σπάνιο είδος λεμφώματος μη Hodgkin (NHL) που αντιπροσωπεύει περίπου το 30% των περιπτώσεων NHL σε νέους. Περίπου το 90% των περιπτώσεων ALCL στους νέους είναι θετικές για το ALK.

Αξίζει να σημειωθεί ότι το Xalkori είναι η πρώτη θεραπεία με γνώμονα τους βιοδείκτες για νέους με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ALCL. Η ένδειξη αυτή εγκρίθηκε μέσω διαδικασίας επανεξέτασης κατά προτεραιότητα. Τον Μάιο του 2018, η FDA χορήγησε την ονομασία φαρμάκων Xalkori Breakthrough (BTD) για τη θεραπεία του ALK-θετικού ALCL.

Ο Chris Boshoff, MD, Chief Development Officer της Pfizer Global Product Development, δήλωσε: «Είναι τιμή μας να παρέχουμε την πρώτη θεραπεία με γνώμονα τους βιοδείκτες για παιδιά και νεαρούς ενήλικες με ALCL. Το Xalkori θα παρέχει σε μια ομάδα νεαρών ασθενών υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ALK-θετική ALK. Σημαντικό νέο σχέδιο θεραπείας. Ως η πρώτη βιοδείκτη με γνώμονα τη θεραπεία για ALK-θετικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, Xalkori έχει φέρει επανάσταση στη θεραπεία αυτής της νόσου. Η έγκριση αυτής της νέας ένδειξης είναι ότι συνεχίζουμε να ακολουθούμε την επιστήμη για να λύσουμε σοβαρές ανεκπλήρωτες ανάγκες Ένα σημαντικό ορόσημο στο ταξίδι μας για τον καρκίνο».

Το Xalkori αποτελεί ένδειξη για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με ALK-θετικό ALCL, με βάση τα αποτελέσματα της μελέτης ADVL0912 (NCT00939770). Πρόκειται για μια πολυκεντρική, ενιαία, ανοιχτή μελέτη Φάσης 1/2, η οποία πραγματοποιήθηκε σε συνεργασία με την Ογκολογική Ομάδα Παίδων (COG), και η Pfizer παρείχε χρηματοδότηση και υποστήριξη. Η μελέτη διεξήχθη σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτικά στερεά όγκους και ALCL, και αξιολόγησε την ασφάλεια, τη μέγιστη ανεκτή δόση και την κλινική δραστηριότητα του Xalkori. Συνολικά 121 ασθενείς ηλικίας 1-21 ετών συμμετείχαν στη μελέτη, εκ των οποίων 26 ασθενείς ήταν νέοι ασθενείς με ALK-θετικό υποτροπιάζον ή ανθεκτικό ALCL που είχαν προηγουμένως λάβει τουλάχιστον μία συστηματική θεραπεία.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το Xalkori έχει σημαντική αντικαρκινική δράση σε παιδιά και νέους ALK-θετικούς ALCL: το ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης (ORR) είναι 88%. Μεταξύ των 23 ασθενών σε ύφεση, το 39% είχε διάρκεια ύφεσης ≥ 6 μήνες και το 22% είχε διάρκεια ύφεσης ≥ 12 μήνες. Η ασφάλεια του Xalkori σε alk-θετικά παιδιά ALCL και τους νέους είναι βασικά η ίδια με εκείνη σε ALK-θετικό και ROS1-θετικό μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα ασθενείς.

Το Xalkori είναι το πρώτο φάρμακο στον κόσμο που στοχεύει στην ALK και ξεκίνησε η Pfizer. Το φάρμακο είναι ο αναστολέας της κινάσης του αναπλαστικού λεμφώματος πρώτης γενιάς (ALK) τυροσίνης κινάσης (TKI) και έχει εγκριθεί από την ΑΜΕΡΙΚΑΝΙΚΉ FDA για τη θεραπεία ασθενών με ALK-θετικό ή θετικό σε ηλικία ΜΕΤΑστατικού μεταστατικού μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα (NSCLC). Μέχρι σήμερα, το Xalkori έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών με ALK-θετικό NSCLC σε περισσότερες από 90 χώρες (συμπεριλαμβανομένης της Κίνας), και έχει επίσης εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών με ROS1-θετικό NSCLC σε περισσότερες από 70 χώρες σε όλο τον κόσμο.