Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει Palynziq Label Ενημέρωση: Η μέγιστη δόση αυξάνεται σε 60mg!

Η BioMarin είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοτεχνολογίας αφιερωμένη στην ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση καινοτόμων θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή σπάνιες και εξαιρετικά σπάνιες γενετικές ασθένειες. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε μια συμπληρωματική αίτηση άδειας βιολογικού προϊόντος (sBLA), η οποία θα επιτρέψει Palynziq (pegliase-pqpz) ένεση για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με φαινυλκετονουρία (PKU) Η δόση αυξήθηκε σε 60 mg. Προηγουμένως, η μέγιστη επιτρεπόμενη δόση του φαρμάκου ήταν 40 mg. Στη μελέτη φάσης ΙΙΙ PRISM, το 19% των ασθενών χρειάστηκαν δόση 60 mg για να ανταποκριθούν επαρκώς στη θεραπεία με Palynziq.

Η επέκταση της ετικέτας Palynziq περιλαμβάνει: (1) Έχουν προστεθεί μακροπρόθεσμα δεδομένα αποτελεσματικότητας, αποδεικνύοντας ότι η φαινυλαλανίνη (Phe) έχει μειωθεί συνεχώς για 3 χρόνια. (2) Τα στοιχεία πάνω από 6 έτη υποστηρίζουν περαιτέρω την καλή ασφάλεια. Η ετικέτα του φαρμάκου του Palynziq έχει ενημερωθεί: Λαμβάνοντας υπόψη την ανοχή του ασθενούς στο Palynziq και τη διαιτητική πρόσληψη πρωτεΐνης, οι ατομικές δόσεις συντήρησης επιτρέπεται να επιτύχουν έλεγχο της Phe στο αίμα (η συγκέντρωση ph στο αίμα είναι μικρότερη ή ίση με 600μmol/L).

Το Palynziq είναι μια πεγκυλιωμένη ανασυνδυασμένη φαινυλαλανίνη αλυζωνίας (PAL). Είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία αντικατάστασης ενζύμων PKU για να στοχεύσει την υποκείμενη αιτία του PKU βοηθώντας το σώμα να αποσυνθέσει Phe. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Palynziq εγκρίθηκε από το FDA τον Μάιο του 2018. Ενδείκνυται για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με PKU των οποίων η συγκέντρωση phe στο αίμα υπερβαίνει τα 600 μmol/L υπό τρέχουσα διαχείριση για τη μείωση της συγκέντρωσης phe στο αίμα.

Το Palynziq είναι το δεύτερο φάρμακο του BioMarin που εγκρίθηκε για τη θεραπεία του PKU. Η εταιρεία ανακοίνωσε επίσης πρόσφατα ότι η γονιδιακή θεραπεία PKU BMN307 παγκόσμια Phearless Φάση 1 / 2 μελέτη έχει δώσει στον πρώτο συμμετέχοντα τη θεραπεία των φαρμάκων, η οποία έχει τη δυνατότητα να γίνει η τρίτη θεραπεία PKU της εταιρείας. Το BMN307 έλαβε καθεστώς fast track (FTD) στις Ηνωμένες Πολιτείες και στο καθεστώς ορφανών φαρμάκων (ODD) στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση.

Αυτή η μακροπρόθεσμη ενημέρωση δεδομένων ετικέτα βασίζεται στα δεδομένα αποτελεσματικότητας μιας τριετούς ανοικτής μελέτης επέκτασης. Η μελέτη έδειξε ότι μεταξύ 86 ασθενών που είχαν λάβει θεραπεία με Palynziq για τουλάχιστον 2 χρόνια, στο χρονικό σημείο των 2 ετών: τα δύο τρίτα (66%) των ασθενών είχαν επίπεδα Phe στο αίμα ≤360μmol/L, σύμφωνα με την Αμερικανική Εταιρεία Ιατρικής Γενετικής και Γονιδιωματικής (ACMG) συνιστά το στόχο Phe στην κατευθυντήρια γραμμή, το 50% των ασθενών έχουν επίπεδα Phe στο αίμα ≤120μmol/L. Μεταξύ 77 ασθενών που έλαβαν θεραπεία για τουλάχιστον 3 χρόνια, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) τα επίπεδα φαιν στο αίμα ήταν μικρότερα ή ίσα με 600, 360, 120 μmol στο χρονικό σημείο των 3 ετών. /l. Άλλα δεδομένα ασφάλειας με παρακολούθηση για περισσότερα από 6 χρόνια είναι σύμφωνα με τα προηγούμενα δεδομένα ασφάλειας του Palynziq και δεν έχουν καμία σχέση με τη δόση.

Jean-Jacques Bienaimé, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Biomarin, δήλωσε: "BioMarin είναι ευτυχής που η FDA έχει αναγνωρίσει τη σημασία της παροχής πρόσθετων επιλογών δοσολογίας για τους ασθενείς PKU. Σύμφωνα με την ευρωπαϊκή ετικέτα, Palynziq χρησιμοποιεί σήμερα μέχρι 60mg στις Ηνωμένες Πολιτείες. Biomarin Έχουμε δεσμευτεί να παρέχουμε σημαντικές νέες επιλογές θεραπείας για την ομάδα PKU. Με βάση περισσότερα από 15 χρόνια έρευνας και ανάπτυξης, έχουμε ξεκινήσει τις δύο πρώτες θεραπείες PKU. Θα συνεχίσουμε να εργαζόμαστε για να κατανοήσουμε περαιτέρω την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της θεραπείας PKU μας για τους ασθενείς Σεξ."

PKU είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που εκδηλώνεται κατά τη γέννηση και έχει μια ποικιλία σωρευτικών τοξικών επιδράσεων στον εγκέφαλο. Χαρακτηρίζεται από την αδυναμία του να αποσυνθέσει φαινυλαλανίνη (Phe), η οποία είναι ένα αμινοξύ που βρίσκεται σε διάφορες πρωτεΐνες. . Αν αφεθεί χωρίς θεραπεία, υψηλά επίπεδα Phe θα είναι τοξικό για τον εγκέφαλο, και μπορεί να προκαλέσει σοβαρά νευρολογικά και νευροψυχιατρικά προβλήματα, επηρεάζουν τη σκέψη των ανθρώπων, συναίσθημα, και τη συμπεριφορά, και μπορεί να προκαλέσει κατάθλιψη, άγχος, και διαταραχές συμπεριφοράς που επηρεάζουν την ποιότητα ζωής . Λόγω της σοβαρότητας αυτών των συμπτωμάτων, σε πολλές χώρες, τα μωρά ελέγχονται κατά τη γέννηση για να εξασφαλιστεί ότι διαγιγνώσκονται και αντιμετωπίζονται νωρίς για να αποφευχθεί η διανοητική αναπηρία και άλλες επιπλοκές. PKU ασθενείς χρειάζονται δια βίου διαχείριση, συμπεριλαμβανομένης της τήρησης των προκλητικών και περιοριστικών καθημερινά ιατρικά τρόφιμα και τρόφιμα φόρμουλα για να αποφευχθεί η πρόσληψη phe παρόντες στα περισσότερα τρόφιμα.