ΗΠΑ FDA εγκρίνει καινοτόμο φάρμακο όγκου της Merck Welireg: Θεραπεία των Όγκων που σχετίζονται με το σύνδρομο VHL!--1/2

Η Merck &Co ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τον αναστολέα Welireg (belzutifan, development code: MK-6482), ο οποίος είναι ένας αναστολέας υποξίας-επαγωγικού παράγοντα-2α (HIF-2α), για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με σύνδρομο Hippel-Lindau (νόσος Von Hippel-Lindau, σύνδρομο VHL, νόσος VHL), αυτοί οι ασθενείς δεν χρειάζονται άμεση χειρουργική επέμβαση, πρέπει να θεραπεύσουν το καρκίνωμα των νεφρικών κυττάρων (RCC) που σχετίζεται με το σύνδρομο VHL, Αιμαγγειοβλάστωμα κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ), παγκρεατικό νευροενδοκρινικό όγκο (pNET).

Welireg είναι η πρώτη θεραπεία αναστολέα HIF-2α εγκεκριμένη από τις ΗΠΑ FDA, και το φάρμακο έχει εγκριθεί μέσω της διαδικασίας αναθεώρησης προτεραιότητας. Προηγουμένως, ο FDA έχει χορηγήσει Welireg πρωτοποριακή ονομασία θεραπείας (BTD) και ορφανό χαρακτηρισμό φαρμάκων (ODD). Ως αναστολέας HIF-2α, Το Welireg μπορεί να μειώσει τη μεταγραφή και την έκφραση των γονιδίων-στόχων HIF-2α που σχετίζονται με τον πολλαπλασιασμό των κυττάρων, την αγγειογένεση και την ανάπτυξη όγκων. Αξίζει να σημειωθεί ότι η έρευνα βιολογίας VHL που οδήγησε στην ανακάλυψη του HIF-2α κέρδισε το Βραβείο Νόμπελ Φυσιολογίας ή Ιατρικής το 2019.

Το Welireg είναι ένα νέο φάρμακο στον ογκολογικό αγωγό της Merck. Ως η πρώτη και μοναδική συστηματική θεραπεία που εγκρίθηκε για τη θεραπεία ασθενών με σύνδρομο VHL, αυτό το φάρμακο έχει επεκτείνει το ογκολογικό χαρτοφυλάκιο της Merck. Το σύνδρομο VHL είναι μια σπάνια και σοβαρή γενετική ασθένεια που συνδέεται με υψηλό κίνδυνο καρκίνου σε πολλαπλά όργανα. Ο καρκίνος εξακολουθεί να είναι μία από τις κύριες αιτίες θανάτου σε ασθενείς με σύνδρομο VHL.

Πριν από το Welireg, δεν υπήρχε καμία συστηματική θεραπεία εγκεκριμένη για τη θεραπεία όγκων που σχετίζονται με το VHL. Στη μελέτη Φάσης 2 Της Μελέτης- 004, οι ασθενείς με όγκους που σχετίζονται με το VHL που έλαβαν θεραπεία με Welireg παρουσίασαν υψηλά ποσοστά ύφεσης και μόνιμες ύφεσης. Η έγκριση του Welireg από τον FDA σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός και θα εισαγάγει μια συστηματική θεραπεία που έχει τη δυνατότητα να αλλάξει το τρέχον μοντέλο θεραπείας για ασθενείς με ορισμένους τύπους όγκων που σχετίζονται με το VHL.

Όσον αφορά τη φαρμακευτική αγωγή, η συνιστώμενη δόση του Welireg (δισκία των 40 mg) είναι 120 mg μία φορά την ημέρα μέχρι να εξελιχθεί η νόσος ή να εμφανιστεί μη αποδεκτή τοξικότητα. Θα πρέπει να σημειωθεί ότι υπάρχει μια προειδοποίηση μαύρου κουτιού που επισυνάπτεται στην ετικέτα φαρμάκων welireg, δηλώνοντας ότι η φαρμακευτική αγωγή κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης μπορεί να προκαλέσει εμβρυϊκή ζημία, και η κατάσταση εγκυμοσύνης πρέπει να επαληθευτεί πρίν αρχίζει να παίρνει Welireg. Το Welireg μπορεί να προκαλέσει ορισμένα ορμονικά αντισυλληπτικά να είναι αναποτελεσματικά. Οι γιατροί θα πρέπει να ενημερώνουν τους ασθενείς σχετικά με αυτούς τους κινδύνους κατά τη συνταγογράφηση του Welireg και την ανάγκη για αποτελεσματική μη ορμονική αντισύλληψη.

Ο Δρ Scot Ebbinghaus, Αντιπρόεδρος Κλινικής Έρευνας στα Ερευνητικά Εργαστήρια Merck, δήλωσε: «Το Welireg είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη συστηματική θεραπεία για ασθενείς με συγκεκριμένους τύπους όγκων που σχετίζονται με το VHL και αντιπροσωπεύει μια σημαντική νέα θεραπεία για ασθενείς που πάσχουν από αυτή τη σπάνια ασθένεια. Επιλογή. Η σημερινή έγκριση του Welireg από τον FDA σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο και αντικατοπτρίζει τη δέσμευση της Merck να παρέχει καινοτόμες θεραπευτικές επιλογές για περισσότερους ασθενείς.»

Ερευνητικά δεδομένα μελέτης-004