Astellas Prograf (Tacrolimus) Εγκρίθηκε για νέα ένδειξη στις ΗΠΑ

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε πρόσφατα το Astellas Prograf (tacrolimus) για νέα χρήση σε συνδυασμό με άλλους ανοσοκατασταλτικούς παράγοντες για την πρόληψη της απόρριψης οργάνων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση πνεύμονα. Αυτή η έγκριση βασίζεται σε μια μη επεμβατική (παρατηρητική) μελέτη που παρέχει πραγματικές αποδείξεις ισχύος (RWE).

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Prograf εγκρίθηκε αρχικά για την πρόληψη της απόρριψης οργάνων σε ασθενείς με μεταμόσχευση ήπατος και αργότερα εγκρίθηκε για την πρόληψη της απόρριψης οργάνων σε ασθενείς με μεταμόσχευση νεφρού και καρδιάς. Το Prograf χρησιμοποιείται επίσης συχνά στην κλινική πρακτική των ασθενών με μεταμόσχευση πνεύμονα.

Αυτή η έγκριση του FDA σηματοδοτεί την πρώτη έγκριση ανοσοκατασταλτικού φαρμάκου για την πρόληψη της απόρριψης σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση πνεύμονα. Το Prograf είναι το μόνο ανοσοκατασταλτικό φάρμακο που έχει εγκριθεί για χρήση σε αυτόν τον πληθυσμό.

Αυτή η έγκριση αντικατοπτρίζει: Σύμφωνα με τους κανονισμούς του FDA, μια καλά σχεδιασμένη, μη επεμβατική μελέτη που βασίζεται σε δεδομένα πραγματικού κόσμου κατάλληλα για χρήση (RWD), σε σύγκριση με έναν κατάλληλο έλεγχο, είναι το πώς θεωρείται επαρκές και καλά ελεγχόμενο.

Συγκεκριμένα, για την υποστήριξη της έγκρισης της μη επεμβατικής έρευνας για τη νέα αυτή ένδειξη, με την υποστήριξη του Υπουργείου Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών των ΗΠΑ (HHS), χρησιμοποιήθηκε το RWD από το Επιστημονικό Μητρώο Αποδεκτών Μεταμοσχεύσεων των ΗΠΑ (SRTR). Αυτά τα δεδομένα συλλέγονται από όλες τις περιπτώσεις μεταμόσχευσης πνεύμονα στις Ηνωμένες Πολιτείες και το κύριο αρχείο θανάτου της Υπηρεσίας Κοινωνικής Ασφάλισης των ΗΠΑ (SSA) χρησιμεύει ως αξιόπιστο αποθετήριο δεδομένων θανάτου για την παροχή συμπληρωματικών πληροφοριών. Τα δεδομένα δείχνουν ότι σε σύγκριση με το καλά τεκμηριωμένο φυσικό ιστορικό μεταμοσχευτικών φαρμάκων χωρίς ή πολύ λίγες ανοσοκατασταλτικές θεραπείες, οι ασθενείς με μεταμόσχευση πνεύμονα που έλαβαν Prograf ως μέρος ενός ανοσοκατασταλτικού σχήματος πολλών φαρμάκων έχουν σημαντικά βελτιωμένα αποτελέσματα.

Εκτός από το RWE από μη επεμβατικές μελέτες, τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες δοκιμές με τη χρήση του Prograf σε άλλες μεταμοσχεύσεις στερεών οργάνων παρείχαν πειστικά στοιχεία αποτελεσματικότητας. Άλλα στοιχεία κλινικών δοκιμών από ερευνητικές δημοσιεύσεις υποστηρίζουν την ανεξάρτητη συμβολή του Prograf' ως μέρος ενός ανοσοκατασταλτικού προγράμματος πολλών φαρμάκων.

Όσον αφορά τη φαρμακευτική αγωγή, το Prograf μπορεί να συνταγογραφηθεί μόνο από γιατρούς με εμπειρία στην ανοσοκατασταλτική θεραπεία και τη διαχείριση μεταμοσχεύσεων οργάνων. Οι ασθενείς που λαμβάνουν φάρμακα πρέπει να αντιμετωπίζονται σε εγκαταστάσεις εξοπλισμένες με επαρκή εργαστήρια και υποστηρικτικούς ιατρικούς πόρους. Το Prograf σχετίζεται με αυξημένο κίνδυνο λεμφώματος και άλλων κακοηθειών και αυξημένη ευαισθησία σε βακτήρια, ιούς, μύκητες και πρωτόζωα, συμπεριλαμβανομένων ευκαιριακών λοιμώξεων.

Στην Κίνα, το Prograf (κάψουλες tacrolimus, ένεση) ενδείκνυται ως: πρόληψη της απόρριψης μοσχεύματος μετά από μεταμόσχευση ήπατος ή νεφρού και θεραπεία της απόρριψης μοσχεύματος μετά από μεταμόσχευση ήπατος ή νεφρού που δεν μπορεί να ελεγχθεί από άλλα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα.

Επιπλέον, υπάρχει μια κάψουλα τακρόλιμους παρατεταμένης αποδέσμευσης. Οι ενδείξεις είναι: πρόληψη απόρριψης μοσχεύματος μετά από μεταμόσχευση νεφρού, πρόληψη απόρριψης μοσχεύματος κατά την περίοδο συντήρησης μετά από μεταμόσχευση ήπατος, θεραπεία άλλων εφαρμογών μετά από μεταμόσχευση νεφρού ή ήπατος Απόρριψη μοσχεύματος που δεν μπορεί να ελεγχθεί με ανοσοκατασταλτικά φάρμακα.

Τον Αύγουστο του 2020, τα σωματίδια τακρόλιμους εγκρίθηκαν για να αποτρέψουν την απόρριψη μοσχεύματος μετά από μεταμόσχευση ήπατος ή νεφρού σε παιδιά και για τη θεραπεία της απόρριψης μοσχεύματος που δεν μπορεί να ελεγχθεί από άλλα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα μετά από μεταμόσχευση ήπατος ή νεφρού σε παιδιά.