Ο αναστολέας PARP της AstraZeneca Lynparza έχει χαρακτηριστεί ως ορφανό φάρμακο στην Ιαπωνία και έχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες!

Η AstraZeneca ανακοίνωσε πρόσφατα ότι το Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Πρόνοιας της Ιαπωνίας (MHLW) έχει χορηγήσει το αντικαρκινικό φάρμακο Lynparza (γενική ονομασία: olaparib) προσόντων ορφανού φαρμάκου (ODD) για τη συντήρηση της θεραπείας μη λειτουργικών μεταλλαγμένων αναπαραγωγικών BRCA μεταλλάξεων (gBRCAm) μεταστατικού καρκίνου του παγκρέατος. Η Lynparza αναπτύχθηκε και εμπορευματοποιήθηκε από κοινού από την AstraZeneca και τη Merck.

Ο καρκίνος του παγκρέατος είναι ο πιο συνηθισμένος τύπος καρκίνου με το χαμηλότερο ποσοστό επιβίωσης και ο μόνος μεγάλος τύπος καρκίνου με ποσοστό επιβίωσης 5 ετών μικρότερο από 10% σε όλες σχεδόν τις χώρες. Τα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ POLO έδειξαν ότι η Lynparza σχεδόν διπλασίασε την επιβίωση χωρίς εξέλιξη ασθενών με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος gBRCAm σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (διάμεσος PFS: 7. 4 μήνες έναντι 3. 8 μήνες) Ο κίνδυνος θανάτου μειώθηκε σημαντικά κατά 47%. Σε αυτήν τη δοκιμή, η ασφάλεια και η ανεκτικότητα του Lynparza&# 39 ήταν σύμφωνες με αυτές που είχαν παρατηρηθεί προηγουμένως.

Με βάση τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης, στα τέλη Δεκεμβρίου 2019, η Lynparza εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ για θεραπεία συντήρησης πρώτης γραμμής σε ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος gBRCAm. Αξίζει να σημειωθεί ότι η Lynparza είναι ο μόνος αναστολέας PARP εγκεκριμένος για τη θεραπεία του μεταστατικού καρκίνου του παγκρέατος gBRCAm. Επί του παρόντος, η αίτηση της Lynparza για αυτήν την ένδειξη υποβάλλεται σε κανονιστικό έλεγχο στην Ευρωπαϊκή Ένωση και σε άλλες δικαιοδοσίες.

Στην Ιαπωνία, εάν ένα φάρμακο έχει αναπτυχθεί για τη θεραπεία μιας ασθένειας με λιγότερους από 50, 000 ασθενείς και μια εξαιρετικά ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, θα λάβει το καθεστώς ορφανού φαρμάκου από την MHLW. Η Ιαπωνία έχει την πέμπτη υψηλότερη συχνότητα εμφάνισης καρκίνου του παγκρέατος στον κόσμο, με 43, 000 νέες περιπτώσεις να διαγιγνώσκονται σε 2018. Ο καρκίνος του παγκρέατος είναι η τέταρτη κύρια αιτία θανάτου από καρκίνο στην Ιαπωνία, προκαλώντας 37, 000 θανάτους στην 2018.

Ο José Baselga, εκτελεστικός αντιπρόεδρος της ογκολογικής έρευνας και ανάπτυξης της AstraZeneca&# 39, δήλωσε:&«Η Ιαπωνία είναι η πέμπτη χώρα με την υψηλότερη συχνότητα εμφάνισης καρκίνου του παγκρέατος στον κόσμο. Τις τελευταίες δεκαετίες, η θεραπευτική πρόοδος των ασθενών ήταν περιορισμένη. Ένα σημαντικό βήμα για ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος για έλεγχο βιοδείκτη."

Lynparza (Lipuzhuo): έχει εισαχθεί στην Κίνα και συμπεριλήφθηκε στον Εθνικό Κατάλογο Ιατρικών Ασφαλίσεων

Ο καρκίνος του παγκρέατος είναι ο {0}} πιο κοινός τύπος καρκίνου και η έβδομη κύρια αιτία θανάτου από καρκίνο στον κόσμο. Το ποσοστό επιβίωσης μεταξύ των πιο κοινών καρκίνων είναι το χειρότερο. 9%). Η έγκαιρη διάγνωση του καρκίνου του παγκρέατος είναι δύσκολη. Οι ασθενείς είναι συνήθως ασυμπτωματικοί και τα συμπτώματα δεν εμφανίζονται έως ότου η ασθένεια προχωρήσει στο προχωρημένο στάδιο. Περίπου το 80% των ασθενών διαγιγνώσκονται στο μεταστατικό στάδιο. Ο μέσος χρόνος επιβίωσης αυτών των ασθενών είναι μικρότερος από ένα έτος. Τις τελευταίες δεκαετίες, σημειώθηκε μικρή πρόοδος στη διάγνωση και τη θεραπεία του καρκίνου του παγκρέατος. Οι τρέχουσες θεραπείες είναι η χειρουργική επέμβαση (μόνο για το 10-20% των ασθενών), η χημειοθεραπεία και η ακτινοθεραπεία, επισημαίνοντας τη βασική ανεκπλήρωτη ανάγκη για πιο αποτελεσματικές επιλογές θεραπείας. Σε παγκόσμιο επίπεδο, περίπου 460, 000 νέες περιπτώσεις διαγνώστηκαν σε 2018 και ο καρκίνος του παγκρέατος gBRCAm αντιστοιχεί στο 5-7% όλων των περιπτώσεων.

Η Lynparza εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ τον Δεκέμβριο 2014 και έγινε ο πρώτος εγκεκριμένος αναστολέας PARP στον κόσμο. Το Lynparza είναι ένας πρώτης τάξεως, από του στόματος αναστολέας PARP που χρησιμοποιεί ελαττώματα στην οδό επισκευής του DNA για να σκοτώσει κατά προτίμηση καρκινικά κύτταρα. Αυτός ο τρόπος δράσης δίνει στη Lynparza τη δυνατότητα να θεραπεύσει ένα ευρύ φάσμα όγκων με ελαττώματα επιδιόρθωσης DNA. Το PARP σχετίζεται με ένα ευρύ φάσμα τύπων όγκων, ιδίως καρκίνου του μαστού και των ωοθηκών. Η AstraZeneca διεξάγει επί του παρόντος πολλαπλές κλινικές μελέτες για να διερευνήσει τις δυνατότητες του Lynparza για ένα ευρύ φάσμα όγκων, συμπεριλαμβανομένου του καρκίνου του μαστού, του καρκίνου του προστάτη και του καρκίνου του παγκρέατος.

Τον Ιούλιο 2017, η Merck και η AstraZeneca κατέληξαν σε μια παγκόσμια στρατηγική συνεργασία στην ογκολογία για την από κοινού ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση της Lynparza και ενός άλλου αναστολέα ΜΕΚ, του σελομετινίμπης, για τη θεραπεία πολλών τύπων όγκων.

Στην κινεζική αγορά, η Lynparza εγκρίθηκε από την Εθνική Υπηρεσία Φαρμάκων της Κίνας (CNDA) τον Αύγουστο 23, 2018 για τη θεραπεία συντήρησης του επαναλαμβανόμενου καρκίνου των ωοθηκών που είναι ευαίσθητοι στην πλατίνα. Αυτή η έγκριση καθιστά τη Lynparza το πρώτο φάρμακο-στόχο που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του καρκίνου των ωοθηκών στην κινεζική αγορά, σηματοδοτώντας την είσοδο της κινεζικής θεραπείας καρκίνου των ωοθηκών στην εποχή των αναστολέων PARP.

Στις αρχές Δεκεμβρίου 2019, η Lynparza εγκρίθηκε ξανά για θεραπεία συντήρησης πρώτης γραμμής σε ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο των ωοθηκών με μεταλλάξεις BRCA. Επωφελούμενη από την έντονη υποστήριξη της China&# 39 για τη φαρμακευτική καινοτομία και την επιτάχυνση της κλινικής ανάγκης για νέες εγκρίσεις φαρμάκων, η Lynparza έγινε ο πρώτος αναστολέας PARP που εγκρίθηκε στην Κίνα για θεραπεία συντήρησης πρώτης γραμμής καρκίνου των ωοθηκών. Τον Νοέμβριο 28, 2019, η Lynparza συμπεριλήφθηκε στον Εθνικό Κατάλογο Ιατρικών Ασφαλίσεων.