Το HMPL-523 της Chi-Med περιλαμβάνεται στην πρωτοποριακή κατηγορία θεραπείας

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) ανακοίνωσε πρόσφατα ότι το Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων (CDE) της Εθνικής Υπηρεσίας Ιατρικών Προϊόντων (NMPA) έχει συμπεριλάβει HMPL-523 ως ένα πρωτοποριακό φάρμακο θεραπείας για τη θεραπεία χρόνιων παθογόνων παραγόντων που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία. Ενήλικες ασθενείς με θρομβοπενία του ανοσοποιητικού συστήματος (ITP). HMPL-523 είναι ένα νέο από του στόματος σπλήνα τυροσίνη κινάση (Syk) αναστολέας. Η ITP είναι μια αυτοάνοση αιμορραγική διαταραχή που προκαλεί σοβαρή αιμορραγία και έχει σημαντικό και πολύπλευρο αντίκτυπο στην υγεία και την ποιότητα ζωής των ασθενών.

Τα πρωτοποριακά φάρμακα θεραπείας της Κρατικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων περιλαμβάνουν καινοτόμα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για την πρόληψη και τη θεραπεία σοβαρών απειλητικών για τη ζωή ασθενειών και δεν έχουν αποτελεσματικές μεθόδους πρόληψης και θεραπείας ή έχουν προφανή κλινικά πλεονεκτήματα σε σύγκριση με τις υπάρχουσες μεθόδους θεραπείας. Για ποικιλίες που περιλαμβάνονται σε πρωτοποριακά φάρμακα θεραπείας, μπορούν να υποβληθούν αιτήσεις έγκρισης υπό όρους και αιτήσεις επανεξέτασης και έγκρισης προτεραιότητας κατά την υποβολή νέων αιτήσεων εμπορίας φαρμάκων.

Η συμπερίληψη του HMPL-523 ως πρωτοποριακής θεραπείας βασίζεται στην υποστήριξη των δεδομένων της μελέτης Φάσης 1β. Σχετικά δεδομένα παρουσιάστηκαν ως προφορική παρουσίαση στην 63η Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH) τον Δεκέμβριο του 2021: Από την ημερομηνία αποκοπής των δεδομένων της 30ής Σεπτεμβρίου 2021, συνολικά 34 ασθενείς είχαν τυχαιοποιηθεί σε HMPL-523 Στην ομάδα θεραπείας, 11 ασθενείς τοποθετήθηκαν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Από αυτούς, 11 (68, 8%) από τους 16 ασθενείς που τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν τη συνιστώμενη δόση των 300 mg μία φορά ημερησίως HMPL- 523 σε κλινική δοκιμή φάσης 2 (RP2D) ανταποκρίθηκαν κατά τη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου των πρώτων 8 εβδομάδων της μελέτης. Αντίθετα, μόνο 1 (9, 1%) Σε μια επόμενη ανοιχτή περίοδο 16 εβδομάδων, ένας άλλος ασθενής αρχικά τυχαιοποιήθηκε για να λάβει RP2D HMPL-523 ανταποκρίθηκε.

Τέσσερις ασθενείς στους οποίους ανατέθηκε τυχαία η λήψη εικονικού φαρμάκου πέρασαν για να λάβουν RP2D HMPL- 523 μετά την πρώτη διπλο-τυφλή περίοδο 8 εβδομάδων και οι 4 ασθενείς ανταποκρίθηκαν. Σε όλες τις 2 φάσεις της μελέτης, 16 από τους 20 ασθενείς (80%) [Η απόκριση ορίστηκε ως τουλάχιστον μία καταμέτρηση αιμοπεταλίων ≥50 × 10E9/L. Η ανθεκτική απόκριση ορίστηκε ως αριθμός αιμοπεταλίων ≥50 × 10E9/L σε τουλάχιστον 4 από τις τελευταίες 6 επισκέψεις.

Το ITP είναι μια αυτοάνοση ασθένεια που χαρακτηρίζεται από ανοσολογική καταστροφή των αιμοπεταλίων και μειωμένη παραγωγή αιμοπεταλίων. Οι ασθενείς μπορούν να παρουσιάσουν δερματικές πετέχειες, πορφύρα και γαστρεντερική ή/και βλεννογονική αιμορραγία. Η ITP συνδέεται επίσης με κόπωση (αναφέρεται σε έως και 39% των ενηλίκων με ITP) και μειωμένη ποιότητα ζωής (συμπεριλαμβανομένων πτυχών συναισθηματικής, λειτουργικής και αναπαραγωγικής υγείας, καθώς και επαγγελματικής ή κοινωνικής ζωής). Η συχνότητα εμφάνισης πρωτοπαθούς ITP σε ενήλικες εκτιμάται σε 3,3 ανά 100.000 ενήλικες ετησίως και ο επιπολασμός είναι 9,5 ανά 100.000 ενήλικες.

HMPL-523 είναι ένα νέο, εξαιρετικά επιλεκτικό, ισχυρό μικρό αναστολέα μορίων, από το στόμα χορηγείται, στοχεύοντας σε κινάση τυροσίνης σπλήνας (Syk). Ως βασική πρωτεΐνη στο μονοπάτι σηματοδότησης των Β κυττάρων, το Syk είναι ένας ώριμος θεραπευτικός στόχος για διάφορους υποτύπους λεμφωμάτων Β κυττάρων και αυτοάνοσων ασθενειών. Η Chi-Med κατέχει επί του παρόντος όλα τα δικαιώματα του HMPL-523 σε όλο τον κόσμο.

Δεδομένου ότι η καταστροφή των αιμοπεταλίων του ITP σχετίζεται με τη διασυνδεδεμένη με Syk φαγοκυττάρωση των αιμοπεταλίων που συνδέονται με τους υποδοχείς Fcγ, οι αναστολείς Syk μπορεί να είναι μια πολλά υποσχόμενη θεραπεία ITP.