Το CStone Pharmaceuticals ένα υπό ανάπτυξη φάρμακο, προτείνεται να λάβει υπό όρους έγκριση από την CHMP

Η Blueprint Medicines, συνεργάτης της CStone Pharmaceuticals, ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του&# 39 εξέδωσε θετική ανασκόπηση που υποδηλώνει την έγκριση υπό όρους της καταχώρισης των δισκίων avapritinib (avapritinib) ως μονοθεραπεία. Για τη θεραπεία μη θεραπευόμενου ή μεταστατικού γαστρεντερικού στρωματικού όγκου (GIST) ενήλικων ασθενών με μεταλλαγμένο γονίδιο παράγοντα αυξητικού παράγοντα άλφα (PDGFRA) γονιδίου εξόνιο 18 D842V μετάλλαξη. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα προβεί στην τελική έγκριση πριν από το τέλος Σεπτεμβρίου του τρέχοντος έτους.

Το Apotinib είναι ένας ισχυρός και ιδιαίτερα ειδικός αναστολέας μεταλλαγμένης κινάσης KIT και PDGFRA που αναπτύχθηκε από την Blueprint Medicines. Η CStone Pharmaceuticals έχει την αποκλειστική άδεια ανάπτυξης και εμπορίας του φαρμάκου στη Μεγάλη Κίνα. Στις αρχές του 2020, το apotinib εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία μη θεραπευόμενων ή μεταστατικών ενήλικων ασθενών GIST με μεταλλάξεις στο εξόνιο 18 του γονιδίου PDGFRA (συμπεριλαμβανομένης της μετάλλαξης PDGFRA D842V). Είναι ο πρώτος ακριβής στόχος GIST που διατίθεται στο εμπόριο για ναρκωτικά στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η θετική ανασκόπηση του apotinib της CHMP&# 39 βασίζεται στα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας της κλινικής δοκιμής NAVIGATOR Phase 1 και στα αποτελέσματα ασφάλειας της κλινικής δοκιμής VOYAGER Phase 3. Τα δεδομένα δείχνουν ότι η αποτινίμπη έχει δείξει μια βαθιά και μακροχρόνια κλινική ανταπόκριση στη θεραπεία των μεταλλαγμένων ασθενών με GGGGG του PDGFRA exon 18 D842V και είναι καλά ανεκτή. Σχετικά δεδομένα κλινικής έρευνας έχουν δημοσιευτεί στο περιοδικό The Lancet Oncology στις 29 Ιουνίου 2020.

Οι γνώμες επανεξέτασης της CHMP θα υποβληθούν στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΚ) που είναι αρμόδια για την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας φαρμακευτικών προϊόντων για περαιτέρω επανεξέταση. Όσον αφορά την αίτηση καταχώρισης του apotinib, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται να λάβει τελική έγκριση πριν από το τέλος Σεπτεμβρίου του τρέχοντος έτους. Εάν εγκριθεί, το apotinib θα γίνει το πρώτο φάρμακο στοχευμένης θεραπείας για ασθενείς με GIST που φέρουν τη μετάλλαξη D842V στο εξόνιο 18 του γονιδίου PDGFRA που θα κυκλοφορήσει στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Το φάρμακο διατίθεται στο εμπόριο με την εμπορική ονομασία AYVAKYT.

Στην Κίνα, η CStone Pharmaceuticals υπέβαλε μια νέα αίτηση καταχώρισης φαρμάκων για το apotinib στην Εθνική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (NMPA) της Κίνας τον Απρίλιο του τρέχοντος έτους, καλύπτοντας δύο ενδείξεις: ① Για τη θεραπεία του υποδοχέα άλφα (PDGFRA) Exon 18 μεταλλάξεις (συμπεριλαμβανομένων των μεταλλάξεων PDGFRA D842V) σε ενήλικες ασθενείς με μη θεραπευτικό ή μεταστατικό GIST, και ② ενήλικες ασθενείς με μη προστατευόμενο ή μεταστατικό GIST τέταρτης γραμμής.