Η FDA εγκρίνει το Fintepla

Στις 27 Ιουνίου, η FDA ενέκρινε το πόσιμο διάλυμα Zogenix' flute amphetamine Fintepla (πρώην ZX008) για το σύνδρομο Dravet άνω των 2 ετών. Αυτή η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα δύο διπλών τυφλών ελεγχόμενων δοκιμών. Το Fintepla μειώνει τον αριθμό σπασμών ανά μήνα κατά 50-60% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στο βασικό υπόβαθρο θεραπείας και το ποσοστό μείωσης της επιληψίας κατά τουλάχιστον 50% είναι επίσης σημαντικά υψηλότερο από αυτό του εικονικού φαρμάκου. Αν και κλινικές δοκιμές συνολικά περισσότερων από 700 ατόμων δεν διαπίστωσαν ότι αυτή η δόση Fintepla προκάλεσε καρδιοτοξικότητα, αλλά λόγω της υπόθεσης Fen-Phen σήμερα, αυτή η έγκριση έχει δύο μαύρους καρδιακούς νόσους (VHD) και πνευμονική υπέρταση (PAH) Το κουτί προειδοποιεί ότι το προϊόν πρέπει να πωληθεί μέσω του συστήματος REMS. Η Fintepla έχει λάβει προηγουμένως έγκριση προτεραιότητας FDA και προσόντα ορφανών φαρμάκων. Σήμερα η ZGNX έλαβε την έγκριση για την αύξηση της Fintepla κατά 24%, αλλά στη συνέχεια οι ανησυχίες των επενδυτών σχετικά με την προειδοποίηση για το μαύρο κουτί προκάλεσαν το ZGNX να πέσει κάτω από το 13% για να κλείσει.

Ανάλυση πηγής φαρμάκων

Η νόσος του Dravet&# 39 είναι μια σπάνια σοβαρή επιληψία με εκτιμώμενη συχνότητα 1 στα 20.000 έως 20.000. Το μεγαλύτερο μέρος αυτής της ασθένειας προκαλείται από τη μετάλλαξη αδρανοποίησης ενός γονιδίου που ονομάζεται SCN1A (που κωδικοποιεί ένα κανάλι ιόντων), αλλά δεν υπάρχουν φάρμακα για την αλλαγή της νόσου για αυτόν τον στόχο και τα φάρμακα που έχουν διατεθεί στην αγορά ελέγχουν βασικά τα συμπτώματα. Η GW Pharma ξεκίνησε μια προετοιμασία κάνναβης διόλης (CBD) το προηγούμενο έτος. Το φάρμακο κατάθλιψης μετά τον τοκετό του Sage, η νευροστεροειδής ορμόνη Zulresso, έχει επίσης δοκιμαστεί σε αυτήν την ασθένεια και το Fintepla είναι αγωνιστής υποδοχέα 5ΗΤ. Προφανώς αυτά τα φάρμακα δεν σχετίζονται με το SCN1A.

Το Fintepla είναι ένα από τα συστατικά του Fen-Phen, της αμφεταμίνης, αυτό το φάρμακο έχει προκαλέσει τεράστιες απώλειες σε παχύσαρκους ασθενείς και τον αρχικό κατασκευαστή Wyeth. Μια άλλη αγωγή, παρόμοια με τη διαμεσολάβηση ναρκωτικών, βρίσκεται ακόμη σε εξέλιξη. Πέρυσι, η γαλλική εταιρεία ναρκωτικών Servier κατηγορήθηκε για υπερβολική προώθηση του φαρμάκου. Υπάρχουν πολλά παραδείγματα απόσυρσης ναρκωτικών από την αγορά, και το πιο διάσημο είναι η διακοπή της αντίδρασης. Το φάρμακο που προκάλεσε περισσότερες από 10.000 τραγωδίες μωρών φώκιας αργότερα έγινε αποτελεσματικό φάρμακο για πολλαπλό μυέλωμα. Το απλό παράγωγο Revlimid είναι τώρα ο βασιλιάς των φαρμάκων μικρών μορίων. Ένα άλλο ανάλογο, το Pomalyst, εγκρίθηκε για το σάρκωμα Kaposi&# 39 τον περασμένο μήνα. . Ο αναστολέας COX2 Wanluo, ο οποίος κάποτε έβλαψε τόσο την οικονομία όσο και τη φήμη της Merck&# 39, αναμένεται επίσης να επιστρέψει στα ποτάμια και τις λίμνες πρόσφατα και προορίζεται να χρησιμοποιηθεί για αιμοφιλική αρθροπάθεια που προκαλείται από κοινή συμφόρηση σε ασθενείς με αιμοφιλία.

Η νόσος του Dravet&# 39 είναι μια σπάνια σοβαρή επιληψία με εκτιμώμενη συχνότητα 1 στα 20.000 έως 20.000. Το μεγαλύτερο μέρος αυτής της ασθένειας προκαλείται από τη μετάλλαξη αδρανοποίησης ενός γονιδίου που ονομάζεται SCN1A (που κωδικοποιεί ένα κανάλι ιόντων), αλλά δεν υπάρχουν φάρμακα για την αλλαγή της νόσου για αυτόν τον στόχο και τα φάρμακα που έχουν διατεθεί στην αγορά ελέγχουν βασικά τα συμπτώματα. Η GW Pharma ξεκίνησε μια προετοιμασία κάνναβης διόλης (CBD) το προηγούμενο έτος. Το φάρμακο κατάθλιψης μετά τον τοκετό του Sage, η νευροστεροειδής ορμόνη Zulresso, έχει επίσης δοκιμαστεί σε αυτήν την ασθένεια και το Fintepla είναι αγωνιστής υποδοχέα 5ΗΤ. Προφανώς αυτά τα φάρμακα δεν σχετίζονται με το SCN1A. Το Fintepla είναι ένα από τα συστατικά του Fen-Phen, της αμφεταμίνης, αυτό το φάρμακο έχει προκαλέσει τεράστιες απώλειες σε παχύσαρκους ασθενείς και τον αρχικό κατασκευαστή Wyeth. Μια άλλη αγωγή, παρόμοια με τη διαμεσολάβηση ναρκωτικών, βρίσκεται ακόμη σε εξέλιξη. Πέρυσι, η γαλλική εταιρεία ναρκωτικών Servier κατηγορήθηκε για υπερβολική προώθηση του φαρμάκου. Υπάρχουν πολλά παραδείγματα απόσυρσης ναρκωτικών από την αγορά, και το πιο διάσημο είναι η διακοπή της αντίδρασης. Το φάρμακο που προκάλεσε περισσότερες από 10.000 τραγωδίες μωρών φώκιας αργότερα έγινε αποτελεσματικό φάρμακο για πολλαπλό μυέλωμα. Το απλό παράγωγο Revlimid είναι τώρα ο βασιλιάς των φαρμάκων μικρών μορίων. Ένα άλλο ανάλογο, το Pomalyst, εγκρίθηκε για το σάρκωμα Kaposi&# 39 τον περασμένο μήνα. . Ο αναστολέας COX2 Wanluo, ο οποίος κάποτε έβλαψε τόσο την οικονομία όσο και τη φήμη της Merck&# 39, αναμένεται επίσης να επιστρέψει στα ποτάμια και τις λίμνες πρόσφατα και προορίζεται να χρησιμοποιηθεί για αιμοφιλική αρθροπάθεια που προκαλείται από κοινή συμφόρηση σε ασθενείς με αιμοφιλία. Χθες, αναφέρθηκε ότι η ακατάλληλη χρήση ή η ανεπαρκής βελτιστοποίηση του πρώτου φαρμάκου θα έχει αρνητικό αντίκτυπο σε ολόκληρο τον μηχανισμό. Η καταχώριση του Fintepla μπορεί να κάνει ασφαλέστερους αγωνιστές των υποδοχέων 5ΗΤ να δώσουν μεγαλύτερη προσοχή στη θεραπεία αυτής της σοβαρής νόσου. Η αμφεταμίνη, ένα ασφαλέστερο ανάλογο Belviq, διατίθεται στο εμπόριο ως φάρμακο απώλειας βάρους, αλλά πωλήθηκε για πρώτη φορά στην Eisai λόγω κακών πωλήσεων. Φέτος, ζητήθηκε να αποσυρθεί από την αγορά λόγω του κινδύνου όγκου. Αν και ο Belviq παρουσίασε χαμηλό επίπεδο κινδύνου όγκου μέσω αναδρομικής ανάλυσης, είναι σίγουρα καλύτερο από το Fintepla. Εάν η δόση μειωθεί επίσης, μπορεί να είναι αποτελεσματική για την επιληψία. Η ασφάλεια πρέπει να είναι κυρίαρχη.

Η εκτός ετικέτας χρήση της φλουαμφεταμίνης πριν από το συμβάν και η αξιολόγηση χαρακτηρισμού στο zebrafish έπαιξε αργότερα σημαντικό ρόλο στο σωστό της όνομα, αλλά ένας σημαντικός λόγος είναι ότι η νόσος του Dravet&# 39 είναι πιο σοβαρή από την απώλεια βάρους και μπορεί να ανεχθεί συγκεκριμένη πλευρά υπάρχοντα. Το αν κάποιο φάρμακο αξίζει να χρησιμοποιηθεί είναι πιο επικίνδυνο και πιο ωφέλιμο. Το φάρμακο έκτακτης ανάγκης και ο διαβήτης της ICU&# 39 με περισσότερους από δώδεκα τύπους φαρμάκων έχουν εντελώς διαφορετικές απαιτήσεις ασφάλειας. Η έναρξη των ασθενών με Dravet είναι νωρίς (περίπου ενός έτους), συχνή και επώδυνη, σοβαρή μπορεί να προκαλέσει θάνατο. Επιπλέον, η συντριπτική πλειονότητα των ασθενών έχει επιβραδύνει σημαντικά την πνευματική τους ανάπτυξη μετά την έναρξη της επιληψίας, κάτι που αποτελεί τεράστιο βάρος. Πέρυσι, Johnson& Το παρασκεύασμα σκόνης Johnson' Spravato εγκρίθηκε για σοβαρή κατάθλιψη. Αυτά τα φάρμακα που έχουν προκαλέσει μεγάλη βλάβη στους ασθενείς μπορούν να ανακαλυφθούν εκ νέου. Δείχνει ότι ανεξάρτητα από το αν είναι ένα μαγικό φάρμακο όπως η μετφορμίνη ή ένα αγκάθι όπως η φενφλουραμίνη, χρειάζεται πολύς χρόνος και σκληρή έρευνα για να βρεθεί η καλύτερη χρήση ενός προϊόντος. Εάν η έρευνα είναι επαρκής, το όριο μεταξύ ναρκωτικών και ναρκωτικών μπορεί να μην είναι τόσο μεγάλο όσο φανταζόταν.