FDA αρνείται να εγκρίνει νέο φάρμακο roxadustat

Η FibroGen ανακοίνωσε ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εξέδωσε μια πλήρη επιστολή απάντησης σχετικά με τη Νέαροξαδουστάτηγια τη θεραπεία της χρόνιας νεφρικής νόσου (CKD) αναιμίας, δηλώνοντας ότι δεν θα εγκρίνει τηνροξαδουστάτη, και απαίτησε από την εταιρεία να διεξάγει πρόσθετες κλινικές μελέτες σχετικά με τη ροξαδουστάτη πριν από την επαναβίωση της NDA.

ροξαδουστάτη είναι ένας αναστολέας της υποξίας-επαγωγικής προλυλικής υδροξυλάσης (HIF- PH). Μπορεί να θεραπεύσει τη νεφρική αναιμία διεγείροντας την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων, ρυθμίζοντας το μεταβολισμό του σιδήρου και μειώνοντας την ηπατσιδίνη. Το 2019, οι επιστήμονες που ανακάλυψαν τον μηχανισμό των παραγόντων που προκαλούν υποξία απονεμήθηκαν το Βραβείο Νόμπελ Φυσιολογίας ή Ιατρικής εκείνο το έτος, και το roxadustat, το οποίο γεννήθηκε από αυτά τα αποτελέσματα επιστημονικών ερευνών, έχει επίσης προσελκύσει μεγάλη προσοχή.

Επί του παρόντος,ροξαδουστάτηέχει εγκριθεί για εμπορία στην Κίνα, την Ιαπωνία, τη Χιλή, τη Νότια Κορέα και άλλους χώρους για τη θεραπεία της αναιμίας CKD σε ενήλικες ασθενείς που εξαρτώνται από την αιμοκάθαρση (NDD) και σε ενήλικες ασθενείς που εξαρτώνται από αιμοκάθαρση και η ΕΕ θα υποβάλει αίτηση για το προϊόν στην αγορά στα τέλη Αυγούστου λάβουν απόφαση.

Στην πραγματικότητα, η απόφαση του FDA έχει ήδη προαναγγείλει. Η αρχική προθεσμία PDUFA του FDA για το roxadustat ήταν ο Δεκέμβριος του 2020, αλλά στη συνέχεια επέκτεινε την αναθεώρησή του έως τον Μάρτιο του 2021 και στη συνέχεια τον Αύγουστο του 2021.

Εν αναμονή της απόφασης έγκρισης του FDA, η FibroGen εξέδωσε δήλωση στις 6 Απριλίου, αναγνωρίζοντας ότι τα πρότυπα που χρησιμοποιήθηκαν για την ανάλυση των δεδομένων καρδιακής ασφάλειας roxadustat άλλαξαν προκειμένου να καταστούν τα δεδομένα πιο ευεργετικά. Νέα δεδομένα δείχνουν ότι η ροξαδουστάτη μπορεί να μην είναι ανώτερη από την darpoetin alpha στη μείωση του κινδύνου ανεπιθύμητων καρδιαγγειακών συμβαμάτων σε ασθενείς. Επηρεασμένη από αυτό, η τιμή της μετοχής της FibroGen έπεσε κατά 43% εκείνη την ημέρα.

Στα μέσα Ιουλίου 2021, η συμβουλευτική επιτροπή του FDA ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της ανασκόπησης της ροξαδουστάτης στη θεραπεία της χρόνιας αναιμίας των νεφρών. Η επιτροπή συνέστησε με συντριπτικό αριθμό αρνητικών ψήφων να μην εγκριθεί η εφαρμογή κυκλοφορίας του roxadustat. Αν και ο FDA δεν ακολουθεί πάντα τις συστάσεις της συμβουλευτικής επιτροπής, είναι σαφές ότι δεν έχουν συμβεί εξαιρέσεις αυτή τη φορά.

Όσον αφορά την απόφαση του FDA να αρνηθεί να εγκρίνειροξαδουστάτη, Ο Διευθύνων Σύμβουλος της FibroGen Enrique Conterno εξέφρασε "πολύ απογοητευμένος": "Αυτή είναι μια ατυχής μέρα για ασθενείς με αναιμία CKD στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το Roxadustat αλλάζει επί του παρόντος τη ζωή των ασθενών σε όλο τον κόσμο. Στη συνέχεια θα συζητήσουμε το επόμενο βήμα στις Ηνωμένες Πολιτείες με τον συνεργάτη μας AstraZeneca."