Η καινοτόμος στοματική καρδιομυοπάθεια MyoKardia στοχεύει σε όλες τις φάσεις {0}} Κλινικά τελικά σημεία

Σήμερα, η MyoKardia ανακοίνωσε ότι το νέο φάρμακο mavacamten έχει φτάσει στο αρχικό τελικό σημείο και σε όλα τα δευτερεύοντα τελικά σημεία της δοκιμής στην κρίσιμη φάση 3 κλινική μελέτη EXPLORER-HCM για ασθενείς με συμπτωματική, συμπτωματική, αποφρακτική υπερτροφική καρδιομυοπάθεια, HCM. Σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου, η θεραπεία του mavacamten είχε ως αποτέλεσμα σημαντική βελτίωση των συμπτωμάτων της νόσου, της ποιότητας ζωής και της απόφραξης της αριστερής κοιλίας. Η εταιρεία αναμένεται να υποβάλει μια νέα αίτηση για ναρκωτικά για το mavacamten στις αρχές του 2021.

Η HCM είναι μια χρόνια και προοδευτική ασθένεια που μπορεί να προκαλέσει μια ποικιλία εξουθενωτικών συμπτωμάτων και καρδιακής δυσλειτουργίας. Σύμφωνα με στατιστικά στοιχεία στο δελτίο τύπου, ένα στα 500 άτομα επηρεάζεται από το HCM. Η πιο κοινή αιτία της HCM είναι μια μετάλλαξη στην πρωτεΐνη του μυοκαρδίου της σαρκομερούς. Η ασθένεια είναι επίσης μια κοινή αιτία καρδιακής ανακοπής στους νέους. Οι περισσότεροι ασθενείς δεν θα έχουν συμπτώματα στην καθημερινή ζωή. Αλλά μερικοί ασθενείς θα έχουν συμπτώματα όπως απόφραξη του μυοκαρδίου και η νόσος τους ονομάζεται επίσης συμπτωματική, αποφρακτική υπερτροφική καρδιομυοπάθεια. Αν και αυτό το μέρος των ασθενών είναι σπάνιο, έχει υποστεί σοβαρούς κινδύνους για την υγεία. Η HCM σχετίζεται επίσης με αυξημένο κίνδυνο κοιλιακής μαρμαρυγής, εγκεφαλικού επεισοδίου, καρδιακής ανεπάρκειας και ξαφνικού θανάτου και χρειάζονται επειγόντως νέα φάρμακα για τη θεραπεία ασθενών.

Το Mavacamten είναι ένας καινοτόμος στοματικός αλλοστερικός διαμορφωτής της μυοκαρδιακής μυοσίνης, ο οποίος αναμένεται να μειώσει τους ασθενείς&# 39. συμπτώματα υπερβολικής συστολής της καρδιάς. Σε κλινικές και προκλινικές μελέτες, το mavacamten μπορεί να μειώσει τους βιοδείκτες του στρες του καρδιακού τοιχώματος, να μειώσει την υπερβολική συσταλτικότητα του μυοκαρδίου και να αυξήσει τη διαστολική συμμόρφωση. Τον Απρίλιο 2016, η FDA των ΗΠΑ χορήγησε στο mavacamten τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου για ασθενείς με HCM.

Το EXPLORER-HCM είναι μια βασική φάση 3 κλινικής μελέτης που στοχεύει στην επαλήθευση της αποτελεσματικότητας του mavacamten στη θεραπεία συμπτωμάτων και καρδιακής λειτουργίας σε ασθενείς με HCM σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν ότι σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου, η θεραπεία του mavacamten επέτυχε βελτίωση στις αλλαγές ικανότητας άσκησης (κορυφή VO 2) και βελτίωση στο λειτουργικό επίπεδο του New York Heart Association (NYHA). Επιπλέον, σε όλα τα δευτερεύοντα τελικά σημεία, το mavacamten παρουσίασε επίσης στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις. Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία περιλαμβάνουν το επίπεδο κορυφής της κλίσης πίεσης της αριστερής κοιλίας (LVOT) μετά την άσκηση, NYHA, κορυφή VO 2 και βελτίωση στη βαθμολογία δύσπνοιας του ερωτηματολογίου συμπτωμάτων HCM.

GG quot; Ένα στα 500 άτομα επηρεάζεται από την εξουθενωτική νόσο HCM. Τα θετικά δεδομένα που ελήφθησαν από τη μελέτη EXPLORER είναι ένα σημαντικό βήμα προς τη βελτίωση της ζωής των ασθενών με σοβαρή καρδιαγγειακή νόσο,&». Κ. Τάσος Γιαννάκος, Διευθύνων Σύμβουλος της MyoKardia Say:&»; Σε αυτήν τη βασική μελέτη, παρατηρήσαμε τα χαρακτηριστικά δραστηριότητας και ανεκτικότητας του mavacamten, υπογραμμίζοντας τον βαθύ αντίκτυπο και τις δυνατότητες αυτής της θεραπείας, η οποία έχει βαθύ αντίκτυπο στους πιθανούς βιολογικούς στόχους της νόσου Ανυπομονούμε να υποβάλουμε την πρώτη νέα αίτηση για φάρμακα της MyoKardia και προσπαθούμε να φέρουμε αυτό το φάρμακο σε ασθενείς που έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό."