Το Nefecon (βουδσονίδη) υπέβαλε αίτηση καταχώρισης στην ΕΕ: έχει τη δυνατότητα διόρθωσης της νόσου!

Η σουηδική βιοφαρμακευτική εταιρεία Calliditas Therapeutics ανακοίνωσε πρόσφατα ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αποδέχθηκε την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας nefecon (Budesonide) (MAA) και χορήγησε ταχεία αξιολόγηση, η οποία είναι ένας νέος τύπος από του στόματος παρασκευάσματος βουδοσίδης, το φάρμακο είναι ένας ρυθμιστής IgA1, ο οποίος αντιμετωπίζει την πρωτοπαθή νεφροπάθεια IgA (IgAN) με στοχευμένη down-regulation του IgA1. Επί του παρόντος, η Nefecon υποβάλλεται επίσης σε επανεξέταση προτεραιότητας από τον FDA των ΗΠΑ και ο οργανισμός θα λάβει μια απόφαση αναθεώρησης πριν από τις 15 Σεπτεμβρίου 2021.

Εάν εγκριθεί, το Nefecon θα γίνει η πρώτη θεραπεία ειδικά σχεδιασμένη και εγκεκριμένη για τη θεραπεία του IgAN, με δυναμικό διόρθωσης της νόσου. Μετά την έγκριση, η Καλλιδιάς σκοπεύει να εμπορευματοποιήσει ανεξάρτητα το Nefecon στις Ηνωμένες Πολιτείες και το φάρμακο αναμένεται να διατεθεί στην αγορά της Ευρώπης το πρώτο εξάμηνο του 2022.

Η Renée Aguiar Lucander, Διευθύνων Σύμβουλος της Καλλιδιάς, δήλωσε: «Η αποδοχή του Nefecon MAA από τον EMA είναι ένα σημαντικό βήμα στις προσπάθειές μας να φέρουμε το πρώτο εγκεκριμένο φάρμακο σε ασθενείς με IgAN. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον EMA και ο στόχος είναι να είμαστε στο πρώτο τρίμηνο του 2022. Έλαβε έγκριση για τον Νεφέκον."

Το Nefecon είναι ένα κατοχυρωμένο με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας από του στόματος παρασκεύασμα που περιέχει μια ισχυρή και γνωστή δραστική ουσία-βουδεσονίδη- για στοχευμένη απελευθέρωση. Σύμφωνα με το κύριο μοντέλο παθογένειας, το παρασκεύασμα έχει σχεδιαστεί για να παραδώσει φάρμακα στο έμπλαστρο του Peyer στο κάτω λεπτό έντερο από όπου προήλθε η ασθένεια. Το Nefecon προέρχεται από την τεχνολογία TARGIT, η οποία επιτρέπει στις ουσίες να περνούν από το στομάχι και τα έντερα χωρίς να απορροφώνται και μπορεί να απελευθερωθεί μόνο σε όσπρια όταν φτάσουν στο κάτω μέρος του λεπτού εντέρου.

Όπως φαίνεται στη μεγάλη δοκιμή Φάσης 2β που ολοκληρώθηκε από την Καλλιδιάτα, ο συνδυασμός δόσης και βελτιστοποιημείου προφίλ απελευθέρωσης είναι αποτελεσματικός για τους ασθενείς με IgAN. Εκτός από τις αποτελεσματικές τοπικές επιδράσεις, ένα άλλο πλεονέκτημα της χρήσης αυτής της δραστικής ουσίας είναι η χαμηλή βιοδιαθεσιμότητα της, δηλαδή περίπου το 90% της δραστικής ουσίας αδρανοποιείται στο ήπαρ πριν φτάσει στη συστηματική κυκλοφορία. Αυτό σημαίνει ότι τα φάρμακα υψηλής συγκέντρωσης μπορούν να εφαρμοστούν τοπικά όπου χρειάζεται, αλλά η συστηματική έκθεση και οι παρενέργειες είναι πολύ περιορισμένες.

NefIgArd Κλινικές δοκιμές Μέρος Α Αποτελέσματα

Η Calliditas είναι η μόνη εταιρεία που έχει λάβει θετικά δεδομένα σε τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές δοκιμές του IgAN. Και οι δύο δοκιμές έφτασαν στα πρωτεύοντα και βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία.

Η υποβολή του Nefecon MAA βασίζεται στα θετικά στοιχεία από το μέρος Α της βασικής μελέτης φάσης 3 του NefIgArd. Πρόκειται για μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, διεθνή πολυκεντρική μελέτη που έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Nefecon και του εικονικού φαρμάκου σε 200 ενήλικες ασθενείς με IgAN. Όπως αναφέρθηκε προηγουμένως, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, η μελέτη έφτασε στο κύριο τελικό σημείο της μείωσης της πρωτεϊνουρίας και έδειξε ότι το eGFR ήταν σταθερό στους 9 μήνες.

Οι υποβληθείσες πληροφορίες περιλαμβάνουν επίσης κλινικά δεδομένα από τη δοκιμή ΦΆΣΗΣ NEFIGAN, η οποία έφθασε επίσης στα κύρια και δευτερεύοντα τελικά σημεία της μελέτης NefIgArd. Και οι δύο δοκιμές έδειξαν ότι το Nefecon ήταν γενικά καλά ανεκτό και τα αποτελέσματα των δύο ομάδων είχαν παρόμοια ασφάλεια.