Το Pfizer Xalkori έχει αναθεωρηθεί από το FDA των ΗΠΑ για επισκόπηση προτεραιότητας: θεραπεία του θετικού με ALK συστηματικού αναπλαστικού λεμφώματος μεγάλων κυττάρων (sALCL)

Η Pfizer ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) αποδέχτηκε μια συμπληρωματική νέα αίτηση για ναρκωτικά (sNDA) για το στοχευμένο αντικαρκινικό φάρμακο Xalkori (crizotinib) και έδωσε κριτική προτεραιότητας. Το sNDA επιδιώκει να εγκρίνει μια νέα ένδειξη για το Xalkori για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με αναπλαστικό λέμφωμα κινάσης (ALK) θετικό, υποτροπιάζον ή ανθεκτικό συστηματικό αναπλαστικό λέμφωμα μεγάλων κυττάρων (ALCL). Η FDA έχει ορίσει την ημερομηνία στόχου του νόμου για τις χρεώσεις συνταγογραφούμενων χρηστών (PDUFA) ως τον Ιανουάριο του 2021.

Τον Μάιο του 2018, η FDA χορήγησε στον Xalkori μια πρωτοποριακή ονομασία φαρμάκων (BTD) για τη θεραπεία των ενδείξεων ALCL με θετική ALK. Εάν εγκριθεί, το Xalkori θα είναι η πρώτη θεραπεία που βασίζεται σε βιοδείκτες για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με θετικό ALK ALCL.

Το αναπλαστικό λέμφωμα μεγάλων κυττάρων (ALCL) είναι ένας σπάνιος τύπος μη Hodgkin λεμφώματος (NHL), χωρισμένος σε δύο τύπους: ALK θετικό και ALK αρνητικό. Αν και το 5ετές ποσοστό επιβίωσης των παιδιών με καρκίνο στις Ηνωμένες Πολιτείες έχει φτάσει το 80%, το υψηλότερο στην ιστορία, τα παιδιά με καρκίνο εξακολουθούν να αντιμετωπίζουν προκλήσεις στη θεραπεία ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων των σπάνιων τύπων όγκων, των αλλαγών στην ανταπόκριση στα φάρμακα και της μακροχρόνιας πλευράς υπάρχοντα.

Ο Chris Boshoff, MD, Διευθύνων Σύμβουλος Ανάπτυξης, Pfizer Global Product Development Oncology, δήλωσε:&«Παρόλο που το ποσοστό επιβίωσης των παιδιών με θετική ALK ALCL είναι υψηλό, πολλά παιδιά θα υποτροπιάσουν και θα απαιτήσουν νέες θεραπείες. Λαμβάνοντας υπόψη την αποτελεσματικότητα του Xalkori στον καρκίνο του πνεύμονα με θετικό ALK και τη μελέτη της δραστηριότητας που βρέθηκε σε κλινικές δοκιμές υποτροπιάζοντος ή ανθεκτικού ALCL θετικού και ROS-1 θετικού, εάν εγκριθεί, το Xalkori μπορεί να αποτελέσει σημαντικό βήμα για τη βελτίωση της πρόγνωσης του παιδιά με αυτόν τον τύπο καρκίνου."

Η θεραπεία του Xalkori&# 39 του sNDA σε παιδιατρικούς ασθενείς με θετική ALK ALCL υποστηρίχθηκε από τα αποτελέσματα της μελέτης ADVL0912 (NCT00939770) και της μελέτης A8081013 (NCT01121588). Η μελέτη ADVL0912 είναι μια μελέτη φάσης 1/2 που πραγματοποιήθηκε σε συνεργασία με την Ομάδα Ογκολογίας των Παιδιών (COG). Αξιολόγησε την ασφαλή και ανεκτή μέγιστη δόση του Xalkori και αξιολόγησε την κλινική του δράση σε παιδιά με υποτροπιάζοντες ή πυρίμαχους συμπαγείς όγκους και ALCL. Η Pfizer παρείχε χρηματοδότηση και υποστήριξη για αυτό το πείραμα. Η μελέτη A8081013 αξιολόγησε την εφαρμογή του Xalkori σε παιδιά και ενήλικες με προχωρημένους κακοήθεις όγκους. Αυτοί οι ασθενείς είναι θετικοί σε ALK όγκους εκτός από μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ALCL. Αυτές οι δύο μελέτες έδειξαν ότι παιδιά και ενήλικες ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Xalkori εμφάνισαν σημαντική αντικαρκινική δραστηριότητα.

Το Xalkori είναι το πρώτο στοχευμένο φάρμακο στον κόσμο που κυκλοφόρησε η Pfizer. Το φάρμακο είναι η πρώτη γενιά αναστολέα αναπλαστικής κινάσης τυροσίνης (ALK) αναπλαστικής κινάσης (TKI), η οποία έχει εγκριθεί από το FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία θετικών με μετακινητικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) ασθενών με θετικό ALK ή ROS1. . Μέχρι τώρα, το Xalkori έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών με ALK-θετικό NSCLC σε περισσότερες από 90 χώρες (συμπεριλαμβανομένης της Κίνας) και έχει επίσης εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών με θετικό ROS1 NSCLC σε περισσότερες από 70 χώρες σε όλο τον κόσμο.