Κλινική επιτυχία φάσης 3 του νέου αναστολέα αντλίας πρωτονίων μακράς δράσης vonoprazan!--1/2

Η Phatom Pharmaceuticals ιδρύθηκε το 2018 και συνιδρύθηκε από την Takeda, αφιερωμένη στην ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση καινοτόμων θεραπειών για τη θεραπεία γαστρεντερικών παθήσεων. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότιvonoprazanέχει φτάσει με επιτυχία στο πρωτεύον τελικό σημείο και στο βασικό δευτερεύον τελικό πλεονέκτημα στη βασική δοκιμή Φάσης 3 PHALCON-EE. Η δοκιμή αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του vonoprazan σε σχέση με τη λανσοπραζόλη στη θεραπεία της διαβρωτικής οισοφαγίτιδας (EE).

Με βάση τα θετικά στοιχεία του τεστ PHALCON-EE, η Phatom σχεδιάζει να υποβάλει νέα αίτηση φαρμάκου (NDA) γιαvonoprazanστον FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία των ακόλουθων ενδείξεων: θεραπεία όλων των επιπέδων EE και ανακούφιση από την καούρα, διατήρηση της θεραπείας όλων των επιπέδων EE και ανακούφιση από το καψάλισμα του στομάχου.

Το Vonoprazan είναι ένας ανταγωνιστικός αναστολέας οξέων (P-CAB) μικρού μορίου καλίου (K+) που αναπτύχθηκε από την Takeda. Η Phathom έχει εγκρίνει την αποκλειστική ανάπτυξη του φαρμάκου στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρώπη και τον Καναδά. σωστά. Το P-CAB είναι ένας νέος τύπος φαρμάκου που μπορεί να εμποδίσει την έκκριση γαστρικού οξέος. Σύμφωνα με αναφορές, η βονοπραζάνη μπορεί να σταματήσει την έκκριση γαστρικού οξέος νωρίς αναστέλλοντας τη δέσμευση του K+ στην H/K-ATPase (αντλία πρωτονίων) στο τελευταίο στάδιο της έκκρισης γαστρικού οξέος στα γαστρικά βρεγματικά κύτταρα. Επειδήvonoprazanέχει μεγάλο χρόνο ημιζωής και μεγαλύτερη διάρκεια δράσης, θεωρείται αποτελεσματικός αναστολέας αντλίας πρωτονίων μακράς δράσης (PPI).

Ως μονοθεραπεία για τη θεραπεία της γαστροοισοφαγικής παλινδρόμησης (ΓΟΠΝ) και σε συνδυασμό με αντιβιοτικά για τη θεραπεία λοιμώξεων από το ελικοβακτηρίδιο του πυλωρού (H.pylori), η βονοπραζάνη έχει δείξει ταχεία, ισχυρή και μακροχρόνια αντιεκκριτική δράση. Προηγουμένως, η FDA είχε χορηγήσει Fast Track Qualification (FTD) για τη θεραπεία της λοίμωξης από ελικοβακτηρίδιο του πυλωρού με vonoprazan σε συνδυασμό με αμοξικιλλίνη και κλινδαμυκίνη, καιvonoprazanσε συνδυασμό με αμοξικιλλίνη. Τον Σεπτέμβριο του 2021, η Phathom υπέβαλε μια Νέα Αίτηση Φαρμάκου (NDA) στον FDA των ΗΠΑ για τη χρήση των δύο παραπάνω σχημάτων vonoprazan για τη θεραπεία της λοίμωξης από ελικοβακτηρίδιο του πυλωρού.

Ο Terrie Curran, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Phatom, δήλωσε:"Τα αποτελέσματα της μελέτης Phatom-EE αποτελούν σημαντικό ορόσημο για το Phatom και τους 20 εκατομμύρια Αμερικανούς ασθενείς με διαβρωτική οισοφαγίτιδα. Αυτό το αποτέλεσμα ενισχύει περαιτέρω τη vonoprazan ως αγορά GERD στις ΗΠΑ και την Ευρώπη για περισσότερα από 30 χρόνια. Αυτή είναι η πρώτη σημαντική δυνατότητα καινοτομίας. Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι σε αυτή τη μελέτη, η vonoprazan είναι ανώτερη από την τυπική PPI θεραπείας σε ένα ευρύ φάσμα κλινικά σχετικών καταληκτικών σημείων, και είναι σημαντικό, συμπεριλαμβανομένης της διατήρησης της επούλωσης της διάβρωσης εντός 24 εβδομάδων από τη θεραπεία σε όλους τους ασθενείς με EE. vonoprazan Έχει τη δυνατότητα να καλύψει μεγάλο αριθμό ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε πολλούς ασθενείς και έχει τη δυνατότητα να θέσει ένα νέο πρότυπο θεραπείας για την ΕΕ."

χημική δομή vonoprazan

Το τεστ PHALCON-EE χωρίζεται σε 2 στάδια. Στο πρώτο στάδιο, μετά από έως και 8 εβδομάδες θεραπείας, συγκρίνετε τα αποτελέσματα τουvonoprazan20mg και λανσοπραζόλη 30mg για EE επούλωση (περίοδος επούλωσης). Στην περίοδο της επούλωσης, ο ασθενής επιβεβαιώνεται ότι έχει επουλωθεί πλήρως με ενδοσκόπηση μετά από 2 εβδομάδες θεραπείας. Εάν δεν επιτευχθεί πλήρης επούλωση, η δεύτερη ενδοσκόπηση γίνεται στις 8 εβδομάδες θεραπείας.