Το Roche ace biologic Rituxan προσθέτει μια νέα ένδειξη για τη θεραπεία της επίκτητης θρομβωτικής θρομβοκυτταροπενικής πορφύρας (aTTP)!

Η Chugai, ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία που ελέγχεται από τη Roche και η Zenyaku Kogyo ανακοίνωσαν από κοινού ότι το ιαπωνικό Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Πρόνοιας (MHLW) ενέκρινε Rituxan Mab) 100 mg και 500 mg ενέσεις είναι νέα ένδειξη για τη θεραπεία της επίκτητης θρομβωτικής θρομβοκυτταροπενικής πορφύρας (aTTP). Το Rituxian πωλείται από κοινού από δύο εταιρείες στην Ιαπωνία και τα δύο μέρη θα συνεχίσουν να συνεργάζονται στενά.

Η θρομβωτική θρομβοκυτταροπενική πορφύρα (ΤΤΡ) είναι μια σοβαρή διάχυτη θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια, με αιμολυτική αναιμία μικροαγγειακής νόσου, μειωμένη κατανάλωση συσσωμάτωσης αιμοπεταλίων και βλάβη οργάνων που προκαλείται από μικροθρόμβωση (όπως νεφρό, κεντρικό νευρικό σύστημα, κ.λπ.)) Είναι ένα χαρακτηριστικό. Η ασθένεια προκαλείται από μείωση της δραστικότητας μιας μακρομοριακής λύσης, μιας αποπολυμερισμένης μεταλλοπρωτεϊνάσης που μοιάζει με πρωτεΐνη (ADAMTS 13) που περιέχει ένα μοτίβο πρωτεΐνης δέσμευσης αιμοπεταλίων τύπου Ι, το οποίο προάγει τη συσσώρευση αιμοπεταλίων. Στο παρελθόν, η πρόγνωση του ΤΤΡ ήταν κακή, η πορεία της νόσου ήταν σύντομη και το ποσοστό θνησιμότητας της περίπτωσης ήταν τόσο υψηλό όσο 80-90% όταν δεν αντιμετωπίστηκε εγκαίρως. Με την κλινική εφαρμογή της ανταλλαγής πλάσματος, η πρόγνωση έχει βελτιωθεί σημαντικά και το ποσοστό θνησιμότητας της υπόθεσης έχει μειωθεί στο 10-20%.

Το TTP μπορεί να χωριστεί σε συγγενή TTP (cTTP) που προκαλείται από ADAMTS 13 γονιδιακή ανωμαλία και απόκτηση TTP (aTTP) που προκαλείται από ADAMTS 13 αυτοαντισώματα. Στις οδηγίες θεραπείας της Ιαπωνίας και άλλων χωρών, το Rituxan αναφέρεται ως μία από τις επιλογές θεραπείας για ασθενείς που έχουν αποτύχει στη θεραπεία ανταλλαγής πλάσματος (θεραπεία πρώτης γραμμής aTTP) ή σε ασθενείς που υποτροπιάζουν νωρίς. Στην Ιαπωνία, το TTP επηρεάζει περίπου 500 άτομα κάθε χρόνο, με τη συντριπτική πλειοψηφία (95%) να αναφέρεται ως aTTP.

Το Rituxan είναι ένα θεραπευτικό μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει CD 20 αντιγόνο στην επιφάνεια των φυσιολογικών και κακοήθων Β κυττάρων και, στη συνέχεια, κινητοποιεί τις φυσικές άμυνες του σώματος για να επιτεθεί και να σκοτώσει επισημασμένο Β κύτταρα. Επί του παρόντος, εκτός από διάφορους τύπους όγκων, το Rituxan έχει επίσης εγκριθεί για τη θεραπεία πολλών τύπων αυτοάνοσων παθήσεων, όπως: ρευματοειδής αρθρίτιδα (RA), κοκκιωματώδης πολυαγγειίτιδα (GPA) και μικροσκοπική πολυαγγειακή φλεγμονή (MPA), πεμφίγος vulgaris (PV ).

Στα τέλη Σεπτεμβρίου 2019, το Rituxan εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ και χρησιμοποιήθηκε σε συνδυασμό με γλυκοκορτικοειδές (GCC) για παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω για τη θεραπεία της ΣΔΣ και του MPA. Αξίζει να σημειωθεί ότι το Rituxan είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο εγκεκριμένο από το FDA για τη θεραπεία της GPA και του MPA σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω. Το GPA και το MPA είναι δύο σπάνιες και δυνητικά απειλητικές για τη ζωή αγγειίτιδα που προσβάλλουν μικρά και μεσαία αιμοφόρα αγγεία. Η ένδειξη εγκρίθηκε από τη διαδικασία αναθεώρησης προτεραιότητας του FDA και επίσης σηματοδότησε την πρώτη παιδιατρική ένδειξη του Rituxan.

Το GPA και το MPA είναι δύο αντι-ουδετερόφιλα κυτταροπλασματικά αντισώματα (ANCA) που σχετίζονται με αγγειίτιδα (AAV). Το AAV είναι αγγειίτιδα που προσβάλλει κυρίως μικρά αιμοφόρα αγγεία. Γενικά, τόσο το GPA όσο και το MPA επηρεάζουν τα μικρά αιμοφόρα αγγεία των νεφρών, των πνευμόνων, των κόλπων και διαφόρων άλλων οργάνων, αλλά αυτές οι ασθένειες μπορεί να έχουν διαφορετικά αποτελέσματα σε κάθε ασθενή. Τόσο το GPA όσο και το MPA θεωρούνται σπάνιες ασθένειες, με εκτιμώμενο παγκόσμιο ποσοστό επιπολασμού 23-160 περιστατικών ανά εκατομμύριο πληθυσμού. Οι περιπτώσεις GPA και MPA στην παιδική ηλικία είναι ακόμη πιο σπάνιες και σχετίζονται με σοβαρά, δυνητικά απειλητικά για τη ζωή συμπτώματα.