Ο νέος παράγοντας VIII θεραπεία της Sanofi efanesoctocog alfa έλαβε ταχεία πρόκριση από το FDA των ΗΠΑ!

Sanofi ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει efanesoctocog άλφα (πρώην BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του αίματος τύπου Α. Το efanesoctocog alfa είναι ένας νέος τύπος θεραπείας του παράγοντα VIII που είναι ανεξάρτητος από τον παράγοντα von Willebrand (vWF) και παρέχει σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα για το μεγαλύτερο μέρος της εβδομάδας σε ένα σχήμα προληπτικής θεραπείας μία φορά την εβδομάδα.

Τον Αύγουστο του 2017, η FDA των ΗΠΑ και η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησαν αντίστοιχα χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου (ODD) στην efanesoctocog alfa. Η Sanofi και η Sobi έχουν καταλήξει σε συνεργασία για την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση του efanesoctocog alfa.

Η ταχεία πιστοποίηση (FTD) αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης φαρμάκων και στην ταχεία επανεξέταση σοβαρών ασθενειών για την αντιμετώπιση σοβαρών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε βασικούς τομείς. Η απόκτηση γρήγορων προσόντων για πειραματικά φάρμακα σημαίνει ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να αλληλεπιδρούν με τον FDA πιο συχνά κατά τη διάρκεια του σταδίου έρευνας και ανάπτυξης. Μετά την υποβολή αίτησης μάρκετινγκ, είναι επιλέξιμοι για ταχεία έγκριση και επανεξέταση προτεραιότητας, εφόσον πληρούν τα σχετικά πρότυπα. Επιπλέον, είναι επίσης επιλέξιμες για κυλιόμενη επανεξέταση.

Το Efanesoctocog alfa έχει τη δυνατότητα να αλλάξει τη θεραπεία θεραπείας υποκατάστασης παράγοντα ασθενών με αιμοφιλία Α και αντιπροσωπεύει έναν πιθανό νέο τύπο θεραπείας υποκατάστασης παράγοντα VIII. Ο χρόνος ημίσειας ζωής της παραδοσιακής θεραπείας παράγοντα VIII περιορίζεται από το φαινόμενο συνοδού του παράγοντα von Willebrand (vWF), το οποίο πιστεύεται ότι περιορίζει το χρόνο παραμονής του παράγοντα στο σώμα. Το efanesoctocog alfa είναι ένας νέος τύπος πρωτεΐνης σύντηξης, που αναπτύχθηκε με βάση την καινοτόμο τεχνολογία σύντηξης Fc, προσθέτοντας μια περιοχή vWF και XTEN® πεπτίδιο για να παρατείνει το χρόνο του στην κυκλοφορία του αίματος.

Το Efanesoctocog alfa έχει τη δυνατότητα να παρέχει σχεδόν φυσιολογική προστασία αιμορραγίας για το μεγαλύτερο μέρος της εβδομάδας και η αύξηση του ημίσειας ζωής μπορεί να μειώσει τη συχνότητα της δοσικής προληπτικής θεραπείας σε μία φορά την εβδομάδα.

Στο προκλινικό μοντέλο της αιμοφιλίας Α, η επίδραση του αιμοστατικού ελέγχου του efanesoctocog alfa είναι 4 φορές υψηλότερη από αυτή του rFVIII. Το φάρμακο αναμένεται να παρέχει στους ασθενείς με σοβαρή αιμοφιλία Α με καλύτερη και ευρύτερη προστασία από όλους τους τύπους αιμορραγίας.

Η τρέχουσα μελέτη Φάσης 3 XTEND- 1 αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των ασθενών που είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία ≥12 ετών (n=150) με σοβαρή νόσο του αίματος τύπου Α. Το XTEND-1 είναι μια ανοιχτή, μη τυχαιοποιημένη επεμβατική μελέτη με 2 παράλληλες ομάδες ανάθεσης. Τα άτομα στην ομάδα πρόληψης έλαβαν 50 IU/ kg προφυλακτικής θεραπείας efanesoctocog alfa κάθε εβδομάδα για 52 εβδομάδες. Τα άτομα στην ομάδα θεραπείας κατά παραγγελία έλαβαν efanesoctocog alfa (50 IU/ kg) όπως απαιτείται για 26 εβδομάδες και στη συνέχεια άλλαξαν σε efanesocococog alfa μία φορά την εβδομάδα για 26 εβδομάδες.

Επί του παρόντος, η efanesoctocog alfa υποβάλλεται σε κλινική έρευνα και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της δεν έχουν αναθεωρηθεί από κανέναν ρυθμιστικό οργανισμό.