Η νέα ένδειξη του BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) έγινε αποδεκτή από το FDA των ΗΠΑ: θεραπεία της μακροσφαιριναιμίας του Waldenstrom!

Η BeiGene ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) αποδέχτηκε το Brukinsa (zanubrutinib) για τη θεραπεία της μακροσφαιριναιμίας Fahrenheit' (WM) νέα ένδειξη καταχώρισης (sNDA), ο αιτών συνταγογραφούμενα φάρμακα πληρώνει λογαριασμό (PDUFA) Η ημερομηνία είναι 18 Οκτωβρίου 2021. Εκτός από τις Ηνωμένες Πολιτείες, οι ρυθμιστικές αρχές φαρμάκων της Ευρωπαϊκής Ένωσης, του Καναδά, της Αυστραλίας, της Κίνας, της Ταϊβάν και της Νότιας Κορέας έχουν αποδεχθεί σχετικές αιτήσεις μάρκετινγκ για το Brukinsa® για τη θεραπεία ασθενών με WM.

Η μακροσφαιριναιμία Waldenstrom&# 39 είναι ένα σπάνιο αδρανές λέμφωμα που εμφανίζεται σε λιγότερο από 2% των ασθενών με μη λέιζερ Hodgkin' Στις Ηνωμένες Πολιτείες, υπάρχουν περίπου 5.000 νέες περιπτώσεις WM κάθε χρόνο. Η νόσος εμφανίζεται συνήθως σε ηλικιωμένους ασθενείς και εντοπίζεται κυρίως στο μυελό των οστών, αλλά μπορεί επίσης να περιλαμβάνει τους λεμφαδένες και τον σπλήνα.

Ο Δρ Huang Weijuan, Διευθύνων Σύμβουλος της BeiGene Αιματολογίας, δήλωσε:&«Το WM είναι μια σπάνια και πολύ σοβαρή ασθένεια Είμαστε πολύ χαρούμενοι που το FDA δέχτηκε το Brukinsa® ως μια νέα ένδειξη για τη θεραπεία αυτής της ασθένειας. Τα τελευταία χρόνια, το BTK Παρόλο που οι αναστολείς έχουν βελτιώσει τη συνολική θεραπεία του WM, ασθενείς με διαφορετικούς υποτύπους εξακολουθούν να έχουν διαφορετικές υποχωρήσεις και η τοξικότητα εξακολουθεί να αποτελεί πρόβλημα. Θα συνεχίσουμε να επικοινωνούμε με το FDA τους επόμενους μήνες και ανυπομονούμε να το Brukinsa® μπορεί να γίνει μια νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με WM στις Ηνωμένες Πολιτείες."

Αυτό το sNDA περιλαμβάνει δεδομένα από 351 ασθενείς με WM, κυρίως βάσει των δεδομένων ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από την παγκόσμια κλινική δοκιμή ASPEN φάσης 3 (NCT03053440) του Brukinsa® έναντι του ibrutinib (Imbruvica) για τη θεραπεία ασθενών με WM. Επιπλέον, περιλαμβάνει επίσης δεδομένα από τα υποστηρικτικά δεδομένα για τις δύο κλινικές δοκιμές Brukinsa® είναι η κεντρική κλινική δοκιμή φάσης 2 (NCT03332173) για τη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζουσα / ανθεκτική WM στην Κίνα και το παγκόσμιο 1 / για τη θεραπεία ασθενών με κακοήθειες Β-κυττάρων. Κλινική δοκιμή φάσης 2 (NCT02343120). Ταυτόχρονα, τα δεδομένα ασφάλειας 779 ασθενών σε έξι κλινικές δοκιμές Brukinsa® περιλαμβάνονται επίσης στο sNDA.

Το Brukinsa® είναι ένας αναστολέας μικρού μορίου της κινάσης τυροσίνης Bruton&# 39 (BTK) που αναπτύχθηκε ανεξάρτητα από τους επιστήμονες της BeiGene. Επί του παρόντος υποβάλλεται σε ένα ευρύ φάσμα βασικών κλινικών δοκιμών παγκοσμίως ως μεμονωμένος παράγοντας και σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες Τα φάρμακα χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία μιας ποικιλίας κακοηθειών Β-κυττάρων.

Το Brukinsa® έλαβε ταχεία έγκριση στις Ηνωμένες Πολιτείες τον Νοέμβριο του 2019 για τη θεραπεία ασθενών με λέμφωμα κυττάρων μανδύα (MCL) που είχαν προηγουμένως λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία. Το Brukinsa® έλαβε υπό όρους έγκριση στην Κίνα τον Ιούνιο του 2020 για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (CLL) / μικρό λεμφοκυτταρικό λέμφωμα (SLL) που έχουν λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία στο παρελθόν και έχουν λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία στο το παρελθόν. Δύο ενδείξεις για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με MCL. Επί του παρόντος, έχουν υποβληθεί συνολικά περισσότερες από 20 αιτήσεις καταχώρισης που σχετίζονται με το Brukinsa®, καλύπτοντας 45 χώρες και περιοχές σε όλο τον κόσμο, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών, της Κίνας και της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Ibrutinib(Imbruvica) είναι ένας αναστολέας blockbuster BTK που πωλείται από τον Johnson& Johnson και AbbVie. Παίζει αντικαρκινική δράση εμποδίζοντας το BTK που απαιτείται για τον πολλαπλασιασμό και τη μετάσταση των καρκινικών κυττάρων. Το ΒΤΚ είναι ένα βασικό μόριο σηματοδότησης στο σύμπλεγμα σηματοδότησης υποδοχέα Β κυττάρων και παίζει σημαντικό ρόλο στην επιβίωση και μετάσταση κακοηθών Β κυττάρων και άλλων σοβαρών εξουθενωτικών ασθενειών. Το Imbruvica μπορεί να εμποδίσει τις οδούς σηματοδότησης που μεσολαβούν στον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό και εξάπλωση των Β κυττάρων, βοηθούν στη θανάτωση και τη μείωση του αριθμού των καρκινικών κυττάρων και καθυστερεί την πρόοδο του καρκίνου. Σε κλινικές δοκιμές, οι θεραπείες ενός φαρμάκου και συνδυασμού έχουν δείξει ισχυρά θεραπευτικά αποτελέσματα έναντι ενός ευρέος φάσματος αιματολογικών κακοηθειών.

Από την κυκλοφορία του το 2013,Ibrutinib(Imbruvica) έχει λάβει 11 εγκρίσεις FDA ΗΠΑ σε 5 καρκίνους αίματος Β-κυττάρων και χρόνια νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή (cGVHD) σε 6 περιοχές της νόσου: με ή χωρίς 17p μετάλλαξη διαγραφής (del17p) χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (CLL), μικρή λεμφοκυτταρική λέμφωμα (SLL) με ή χωρίς μετάλλαξη διαγραφής 17p (del17p), μακροσφαιριναιμία Waldenstrom (WM), λέμφωμα κυττάρων μανδύα στο παρελθόν (MCL), λέμφωμα περιθωριακής ζώνης (MZL) που απαιτεί συστηματική θεραπεία και έχει λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία κατά του CD20, και χρόνια νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή (cGVHD) που απέτυχε μία ή περισσότερες συστηματικές θεραπείες.

Επί του παρόντος, οι AbbVie και Johnson& Ο Τζόνσον προωθεί ένα τεράστιο πρόγραμμα ανάπτυξης κλινικών όγκων Imbruvica. Σύμφωνα με την ετήσια έκθεση που κυκλοφόρησαν και τα δύο μέρη, οι παγκόσμιες πωλήσεις της Imbruvica&# 39 το 2020 ανήλθαν σε 9,444 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Στην Κίνα, κατά τη διάρκεια των διαπραγματεύσεων ιατρικής ασφάλισης του 2018, η Imbruvica μπήκε με επιτυχία στον κατάλογο ιατρικών ασφαλίσεων μέσω σημαντικής μείωσης των τιμών. Ορισμένοι αναλυτές προβλέπουν ότι οι πωλήσεις της Imbruvica&# 39 θα φτάσουν τα 11,9 δισεκατομμύρια δολάρια το 2025.