Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει την αλλαντική τοξίνη Botox της AbbVie: τη θεραπεία της νευρογονικής υπερκινητικότητας της αποτοξίνωσης στα παιδιά!

Η AbbVie (AbbVie) ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Botox (onabotulinumtoxinA) για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών ηλικίας ≥5 ετών με ανεπαρκή ανταπόκριση ή δυσανεξία σε αντιχολινεργικά φάρμακα. Υπερκινητικότητα detrusor (μυς της ουροδόχου κύστης) που σχετίζεται με νευρολογική νόσο. Αυτό το ορόσημο σηματοδοτεί τη 12η θεραπευτική ένδειξη ότι το Botox έχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Αξίζει να σημειωθεί ότι το Botox είναι η πρώτη και μοναδική νευροτοξίνη που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία παιδιών με νευρογενή υπερκινητικότητα αποτοξίνωσης. Τώρα, για τα παιδιά με νευρογενή υπερκινητικότητα του αποστροφής που έχουν ανεπαρκή ανταπόκριση σε αντιχολινεργικά φάρμακα, υπάρχει μια νέα θεραπευτική επιλογή που μπορεί να χρησιμοποιηθεί πριν από τη χειρουργική επέμβαση. Το Botox εμποδίζει επιλεκτικά την απελευθέρωση του νευροδιαβιβαστή ακετυλοχολίνης στη νευρομυϊκή σύνδεση εμποδίζοντας τη μετάδοση νευρικών παρορμήσεων στον μυ (σε αυτή την ένδειξη, τον μυ της ουροδόχου κύστης), μειώνοντας προσωρινά τη σύσπαση των μυών.

Η νευρογενής υπερκινητικότητα του αποστροφή εμφανίζεται όταν ο νωτιαίος μυελός και η ουροδόχος κύστη δεν μπορούν να επικοινωνήσουν αποτελεσματικά, γεγονός που μπορεί να σχετίζεται με νευρολογικές ασθένειες όπως η δισχιδής ράχη και ο τραυματισμός του νωτιαίου μυελού. Ως αποτέλεσμα, οι μύες της ουροδόχου κύστης συστέλλονται ακούσια, αυξάνοντας την πίεση στην ουροδόχο κύστη και μειώνοντας την ικανότητα της ουροδόχου κύστης, γεγονός που μπορεί να προκαλέσει συχνή και τυχαία διαρροή ούρων. Με την πάροδο του χρόνου, η αυξημένη πίεση της ουροδόχου κύστης μπορεί επίσης να προκαλέσει βλάβη στην ουροδόχο κύστη και τα νεφρά.

Υπάρχουν πολλές αιτίες νευρογονικής υπερκινητικότητας του αποσπώμενου σε παιδιά, όπως ραβδομυοσίτιδα, τραυματισμός του νωτιαίου μυελού και δισχιδής ράχη. Μεταξύ αυτών, η δισχιδής ράχη είναι η πιο κοινή, επηρεάζοντας περίπου 1500-2000 μωρά από περισσότερα από 4 εκατομμύρια μωρά που γεννιούνται στις Ηνωμένες Πολιτείες κάθε χρόνο. Περισσότερο από το 90% των ασθενών με δισχιδή ράχη έχουν συμπτώματα του ουροποιητικού συστήματος.

Η έγκριση της νέας ένδειξης βασίζεται σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή μελέτη Φάσης 3. Η μελέτη πραγματοποιήθηκε σε περισσότερα από 100 παιδιά με νευρογενή υπερκινητικότητα αποτοξίνωσης, αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Botox και διεξήγαγε μια μακροχρόνια μελέτη επέκτασης. Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3 έδειξαν ότι το Botox® 200 μονάδες (όχι περισσότερο από 6U / kg) που εγχέονται στον detrusor μυ μπορεί να μειώσει τα ημερήσια επεισόδια ακράτειας ούρων, που είναι το κύριο τελικό σημείο της μελέτης, και μειώνεται την 6η εβδομάδα (κύριο χρονικό σημείο) Μέγιστη πίεση της ουροδόχου κύστης και αύξηση της χωρητικότητας της ουροδόχου κύστης. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες στη μελέτη ήταν βακτηριουρία (20%), λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος (7%), λευκά ούρα αιμοσφαιρίων (7%) και αιματουρία (3%).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxins Ανώτερος Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής Επιστημονικός Διευθυντής Mitchell F. Brin, MD, δήλωσε: "Botox είναι η πρώτη νευρογενής υπερκινητικότητα αποτοξίνωσης εγκριθεί για ανεπαρκή έλεγχο της νόσου με αντιχολινεργικά φάρμακα. Νευροτοξίνες σε παιδιά με σοβαρά συμπτώματα. Αυτό το ορόσημο σηματοδοτεί τη 12η θεραπευτική ένδειξη ότι το Botox έχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες, προσθέτοντας μια άλλη εγκεκριμένη χρήση στο χαρτοφυλάκιο παιδιατρικών προϊόντων. Με βάση την 30ετή παράδοση έρευνας και ανάπτυξης botox, συνεχίζουμε να επιδιώκουμε συνεχώς την καινοτομία νευροτοξίνης για να αντιμετωπίσουμε τις ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες ολόκληρου του θεραπευτικού τομέα."

Ο Paul F. Austin, MD, διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Ουρολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων του Τέξας και Καθηγητής Ουρολογίας στο Baylor College of Medicine, δήλωσε: «Πολλά παιδιά με υποκείμενες νευρολογικές παθήσεις μπορεί να αναπτύξουν βλάβη της ουροδόχου κύστης και των νεφρών με την πάροδο του χρόνου. Αυτό υπογραμμίζει τη σημασία της θεραπείας. Στη φροντίδα των παιδιών με νευρογενή υπερδραστηριότητα του εκκολπωτή, προσπαθούμε να μειώσουμε την πίεση της ουροδόχου κύστης και να αυξήσουμε την ικανότητα της ουροδόχου κύστης. Προηγουμένως, εκτός από τη χειρουργική επέμβαση, οι θεραπευτικές επιλογές περιορίζονταν κυρίως σε αντιχολινεργικά φάρμακα, αλλά μακροπρόθεσμα Η χρήση πρέπει να εξεταστεί προσεκτικά. Η αποτελεσματική διαχείριση της νευρογονικής υπερκινητικότητας του αποσπώμενου απαιτεί συνεχή φροντίδα και υπάρχει μεγάλη ανεκπλήρωτη ανάγκη για εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές. Το Botox έχει αποδεδειγμένη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα και θα γίνει αποδεκτό για τους ασθενείς με αντιχολινεργική παιδιατρική των οποίων η νόσος δεν αντιμετωπίζεται επαρκώς από αλκαλικά ενεργειακά φάρμακα παρέχουν μια νέα θεραπευτική επιλογή."

Το Botox αναπτύχθηκε από την Allergan (αποκτήθηκε από την AbbVie). Το κύριο συστατικό του φαρμάκου είναι ιδιαίτερα καθαρισμένη αλλαντική τοξίνη τύπου Α, η οποία είναι ένας αναστολέας αγωγιμότητας νεύρων που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία υπερδραστήριων μυών. Το Botox εγκρίθηκε για πρώτη φορά το 1989 για τη θεραπεία του σπασμού του προσώπου και του στραβισμού. Το 2000, εγκρίθηκε για αυχενική δυστονία, και στη συνέχεια επεκτάθηκε περαιτέρω στον τομέα της ομορφιάς, συμπεριλαμβανομένης της αφαίρεσης ρυτίδων, της αραίωσης του προσώπου, της εξάλειψης των γραμμών φρυδιών και των ποδιών της χήνας κ.λπ. Τα τελευταία χρόνια, το Botox έχει επίσης εγκριθεί για τη θεραπεία σπασμών άνω άκρων, χρόνιων ημικρανιών, νευρογονικής ακράτειας ούρων, υπερδραστήριας ουροδόχου κύστης, σπασμών και σοβαρής εφίδρωσης στη γούρνα (υπεριδρωσία) και άλλων ενδείξεων.

Το Botox είναι το πρώτο εγκεκριμένο προϊόν επεξεργασίας αλλαντικών τύπου Α στον κόσμο. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, Botox έχει εγκριθεί από το FDA για 12 θεραπευτικές ενδείξεις μέχρι στιγμής. Τα τελευταία 30 χρόνια, περισσότερα από 100 εκατομμύρια μπουκάλια Botox® και Botox® Cosmetic (Botox A) έχουν πωληθεί παγκοσμίως και περισσότερα από 3.700 άρθρα έχουν δημοσιευθεί σε επιστημονικά και ιατρικά περιοδικά. Botox® Νευροτοξίνη είναι ένα από τα πιο ευρέως μελετημένα φάρμακα στον κόσμο.