Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει Vertex για κλινικές δοκιμές της πλήρως διαφοροποιημένης θεραπείας κυττάρων νησίδων που προέρχονται από βλαστοκύτταρα!

Vertex Pharmaceuticals ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε μια νέα εφαρμογή κλινικών δοκιμών φαρμάκων (IND), επιτρέποντας στην εταιρεία να ξεκινήσει κλινικές δοκιμές του VX-880. Το VX-880 είναι μια πλήρως διαφοροποιημένη θεραπεία κυττάρων νησίδα που προέρχεται από βλαστοκύτταρα για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 (T1D).

Η Vertex σχεδιάζει να ξεκινήσει μια φάση 1/2 ενιαίας φάσης, ανοικτή κλινική δοκιμή το πρώτο εξάμηνο του 2021, χρησιμοποιώντας VX-880 για τη θεραπεία ασθενών με διαβήτη τύπου 1 (T1D) με μειωμένη επίγνωση υπογλυκαιμίας και σοβαρή υπογλυκαιμία . Η δοκιμή θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των διαφόρων δόσεων VX- 880, και περίπου 17 ασθενείς θα συμμετάσχουν σε αυτή την κλινική δοκιμή.

Ο Δρ Bastiano Sanna, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής της Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας στο Vertex, δήλωσε: «Καθώς γιορτάζουμε την 100ή επέτειο από την ανακάλυψη της ινσουλίνης φέτος, είμαστε πολύ ευτυχείς να εισαγάγουμε την πρώτη στην κατηγορία κυτταρική θεραπεία στην κλινική, η οποία έχει τη δυνατότητα να ωφελήσει το T1D. Οι ασθενείς έχουν σημαντικό αντίκτυπο. Ανυπομονούμε να ξεκινήσουμε το κλινικό μας πρόγραμμα και να δοκιμάσουμε τη μοναδική μέθοδο χρήσης πλήρως διαφοροποιημένης ινσουλίνης που προέρχεται από βλαστοκύτταρα για την παραγωγή κυττάρων νησίδων για την αντικατάσταση των κατεστραμμένων κυττάρων νησίδων σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1."

Ο διαβήτης τύπου 1 (T1D) προκαλείται από αυτοάνοση καταστροφή των κυττάρων νησάκια που παράγουν ινσουλίνη στο πάγκρεας, με αποτέλεσμα τη μειωμένη έκκριση ινσουλίνης και τον εξασθενημένο έλεγχο του σακχάρου στο αίμα. Η έλλειψη ινσουλίνης μπορεί να προκαλέσει μη φυσιολογική επεξεργασία των θρεπτικών ουσιών από τον οργανισμό, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε υψηλά επίπεδα σακχάρου στο αίμα. Το υψηλό σάκχαρο στο αίμα μπορεί να οδηγήσει σε διαβητική κετοξέωση, η οποία με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσει σε επιπλοκές όπως νεφρική νόσο / αποτυχία, οφθαλμικές παθήσεις (συμπεριλαμβανομένης της απώλειας όρασης), καρδιακές παθήσεις, εγκεφαλικό επεισόδιο, βλάβη των νεύρων και ακόμη και θάνατο. Λόγω των περιορισμών και της πολυπλοκότητας του συστήματος χορήγησης ινσουλίνης, είναι δύσκολο για τους ασθενείς με T1D να επιτύχουν και να διατηρήσουν μια ισορροπία στον έλεγχο της γλυκόζης στο αίμα. Η υπογλυκαιμία εξακολουθεί να αποτελεί βασικό περιοριστικό παράγοντα στη διαχείριση του σακχάρου στο αίμα. Η σοβαρή υπογλυκαιμία μπορεί να οδηγήσει σε απώλεια συνείδησης, κώμα, επιληπτικές κρίσεις, τραυματισμούς, ακόμη και θανάτους. Εκτός από την ινσουλινοθεραπεία, υπάρχουν επί του παρόντος περιορισμένες επιλογές για τη θεραπεία του T1D.

Το VX- 880 (παλαιότερα γνωστό ως STx- 02) είναι μια διερευνητική αλλογενής θεραπεία με κύτταρα νησακικών κυττάρων που προέρχονται από ανθρώπινα βλαστοκύτταρα. Αυτή τη στιγμή σχεδιάζει να αξιολογήσει ασθενείς με T1D με μειωμένη επίγνωση της υπογλυκαιμίας και σοβαρή υπογλυκαιμία. Το VX- 880 έχει τη δυνατότητα να αποκαταστήσει την ικανότητα του οργανισμού να ρυθμίζει τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα αποκαθιστώντας τη λειτουργία των κυττάρων της νησίδας (συμπεριλαμβανομένης της παραγωγής ινσουλίνης).

Οι κλινικές δοκιμές VX- 880 θα περιλαμβάνουν την έγχυση πλήρως διαφοροποιημένων λειτουργικών κυττάρων νησακιών του παγκρέατος και μακροχρόνια συνδυασμένη ανοσοκατασταλτική θεραπεία για την προστασία των κυττάρων των νησακιών του παγκρέατος από την απόρριψη του ανοσοποιητικού συστήματος.