Το FDA των ΗΠΑ έχει δώσει προτεραιότητα στην επανεξέταση του Hetlioz (αγωνιστής υποδοχέα μελατονίνης): το πρώτο φάρμακο για το σύνδρομο Smith-Maggie (SMS)!

Η Vanda Pharmaceuticals ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) αποδέχθηκε δύο αιτήσεις που υπέβαλε η εταιρεία για το σύνδρομο Smith-Magenis (σύνδρομο Smith-Magenis, SMS) και έδωσε έλεγχο προτεραιότητας.

Η εφαρμογή περιλαμβάνει μια συμπληρωματική νέα εφαρμογή φαρμάκων (sNDA) για κάψουλες Hetlioz (tasimelteon) και μια νέα εφαρμογή φαρμάκων (NDA) για υγρές συνθέσεις Hetlioz (tasimelteon), οι οποίες χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών SMS, αντίστοιχα. Η FDA έχει ορίσει την ημερομηνία στόχου του νόμου για τις χρεώσεις συνταγογραφούμενων χρηστών (PDUFA) ως την 1η Δεκεμβρίου 2020.

Ο Μιχαήλ Η. Πολυμερόπουλος, MD, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Vanda, δήλωσε:&«Η αποδοχή της αίτησης Hetlioz και της επισκόπησης προτεραιότητας από το FDA&# 39 σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο που μας φέρνει πιο κοντά στην παροχή βασικής θεραπείας για ασθενείς με SMS. Επί του παρόντος, δεν έχει εγκριθεί καμία θεραπεία. Τα ναρκωτικά SMS, τα οποία είναι μια σπάνια ασθένεια, επηρεάζουν περίπου 15.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες."

Το σύνδρομο Smith-Margilli (SMS) είναι μια αναπτυξιακή διαταραχή που προκαλείται από τη διαγραφή ενός μικρού τμήματος ανθρώπινου 17p χρωμοσώματος. Σε πιο σπάνιες περιπτώσεις, το SMS προκαλείται από σημειακή μετάλλαξη στο γονίδιο RAI1, το οποίο βρίσκεται στην περιοχή που λείπει.

Υπολογίζεται ότι στις Ηνωμένες Πολιτείες, η συχνότητα εμφάνισης SMS στα νεογέννητα είναι 1 / 15.000-25.000. Το SMS συνήθως δεν κληρονομείται, αλλά λόγω της μη διαγραφής. Τα άτομα με SMS θα έχουν κάποια σωματικά, ψυχολογικά και συμπεριφορικά προβλήματα. Το πιο κοινό σύμπτωμα του SMS είναι η σοβαρή διαταραχή του ύπνου και οι ζωές των ασθενών και των οικογενειών τους διαταράσσονται σοβαρά.

Μοριακή δομή Tasimelteon (πηγή εικόνας: link.springer.com)

Το Hetlioz (tasimelteon) είναι αγωνιστής υποδοχέα μελατονίνης. Στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, το Hetlioz έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της διαταραχής ύπνου χωρίς ύπνο 24 ωρών (μη-24-ωρών διαταραχή ύπνου,&«Non-24 GG»,&», μη- 24&»;) σε ασθενείς με ολική τύφλωση, που είναι τα πρώτα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για αυτήν την ένδειξη.

Προς το παρόν, το Hetlioz δεν έχει εγκριθεί από καμία ρυθμιστική αρχή για τη διαχείριση των SMS.