Η FDA των ΗΠΑ χορήγησε στην AstraZeneca Lokelma (κυκλοσιλικό ζιρκόνιο νάτριο) προσόντα ταχείας διαδρομής

Η AstraZeneca ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ένα νέο από του στόματος φάρμακο για τη μείωση του καλίου Lokelma (κυκλοσιλικό ζιρκόνιο νάτριο) (FTD): για υποτροπιάζουσα υπερκαλιαιμία που υποβάλλεται σε ασθενείς με χρόνια αιμοκάθαρση (HK), μειώστε τα καρδιαγγειακά αποτελέσματα που σχετίζονται με την αρρυθμία.

Η υπερκαλιαιμία (HK) είναι μια κοινή νόσος σε ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο (CKD) και καρδιακή ανεπάρκεια (HF), που επηρεάζει το 24% έως 48% των ασθενών με προχωρημένη (3-4) CKD ή/ και HF. Αφού οι ασθενείς υποβληθούν σε χρόνια αιμοκάθαρση, HK εξακολουθεί να είναι ένα βάρος. Μεταξύ των ασθενών με νεφρική νόσο τελικού σταδίου (ESRD) που υποβάλλονται σε χρόνια αιμοκάθαρση, το HK σχετίζεται με θνησιμότητα από όλες τις αιτίες και το βιογραφικό και αυξημένο κίνδυνο νοσηλείας.

Fast Track Qualification (FTD) στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης φαρμάκων και την ταχεία επανεξέταση σοβαρών ασθενειών για την αντιμετώπιση σοβαρών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε βασικούς τομείς. Η απόκτηση προσόντων ταχείας διαδικασίας για φάρμακα υπό ανάπτυξη σημαίνει ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να αλληλεπιδρούν συχνότερα με τον FDA κατά τη διάρκεια του σταδίου έρευνας και ανάπτυξης. Μετά την υποβολή αίτησης μάρκετινγκ, είναι επιλέξιμες για ταχεία έγκριση και επανεξέταση προτεραιότητας εάν πληρούν τα σχετικά πρότυπα. Επιπλέον, είναι επίσης επιλέξιμες για κυλιόμενη επανεξέταση.

Αυτό το FTD βασίζεται στη δυνατότητα του Lokelma να μειώσει τις σοβαρές ανεπιθύμητες καρδιαγγειακές εκβάσεις σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών για την αντιμετώπιση των σοβαρών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών. Επί του παρόντος, η AstraZeneca ερευνά τον Λοκέλμα στη δοκιμή φάσης 3 DIALIZE-Αποτελέσματα. Η δοκιμή DIALIZE-Outcomes είναι μέρος του Crystalize Evidence Project, το οποίο αποτελείται από περισσότερες από 50 κλινικές και πραγματικές μελέτες στοιχείων για τη μελέτη των πιθανών οφελών του Lokelma στη διαχείριση της υποτροπιάζουσας υπερκαλιαιμίας (HK) σε όλη την καρδιοανακτορική γενεαλογία. Επί του παρόντος, η δοκιμή DIALIZE-Outcomes βρίσκεται σε εξέλιξη και τα αποτελέσματα αναμένονται το 2024.

Η Mene Pangalos, Εκτελεστική Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της AstraZeneca Biopharmaceuticals, δήλωσε: «Η δοκιμή DIALIZE-Outcomes είναι η πρώτη δοκιμή καρδιαγγειακών αποτελεσμάτων που χρησιμοποιεί συνδετικά καλίου στην αιμοκάθαρση και έχει τη δυνατότητα να αλλάξει το επίπεδο φροντίδας για αυτούς τους ασθενείς. Ο FDA. Η απόφαση απέδειξε τη σημασία αυτής της δοκιμής, η οποία θα παρέχει σημαντικές πληροφορίες για την ικανότητα του Lokelma να μειώσει τις καρδιαγγειακές επιπλοκές που σχετίζονται με την υπερκαλιαιμία σε ασθενείς με χρόνια αιμοκάθαρση."

Η υπερκαλιαιμία (συνήθως ταξινομείται ως επίπεδο καλίου στον ορό >5, 0 mmol/L) είναι μια σοβαρή ασθένεια που χαρακτηρίζεται από αυξημένη περιεκτικότητα σε κάλιο στο αίμα, η οποία εμφανίζεται συχνά σε ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο (CKD) ή/ και καρδιακή ανεπάρκεια (HF) Μεταξύ αυτών, οι ασθενείς με αιμοκάθαρση ή οι ασθενείς που χρησιμοποιούν συμβατικά φάρμακα καρδιάς (όπως αναστολείς του συστήματος ρενίνης-αγγειοτενσίνης- αλδοστερόνης) διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο υπερκαλιαιμίας. Σε παγκόσμιο επίπεδο, υπάρχουν 700 εκατομμύρια ασθενείς με CKD και 64 εκατομμύρια ασθενείς με HF. HK επηρεάζει 24% έως 48% των ασθενών με προχωρημένο (στάδιο 3- 4) CKD ή/ και HF.

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του Lokelma είναι το κυκλοσιλικό ζιρκόνιο νατρίου, το οποίο είναι ένα αδιάλυτο και μη απορροφήσιμο συνδετικό ιόντων καλίου, κατάλληλο για τη θεραπεία της υπερκαλιαιμίας ενηλίκων. Η καινοτόμος τεχνολογία δέσμευσης ιόντων που υιοθετείται από το κυκλοσιλικό ζιρκόνιο νατρίου έχει υψηλή επιλεκτικότητα στα ιόντα καλίου και επομένως έχει ταχύτερο χρόνο έναρξης και καλύτερη ανοχή. Ανεξάρτητα από την πιθανή αιτία της υπερκαλιαιμίας, και ανεξάρτητα από την ηλικία, το φύλο, τη φυλή, τη συννοσηρότητα ή τη συνδυασμένη χρήση του RAASi, το κυκλοσιλικό ζιρκόνιο νατρίου μπορεί να μειώσει το επίπεδο καλίου στο αίμα του ασθενούς και να το διατηρήσει σε φυσιολογικό επίπεδο.

Μέχρι σήμερα, το Lokelma έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών με υπερκαλιαιμία (HK) στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρωπαϊκή Ένωση, τον Καναδά, την Κίνα (συμπεριλαμβανομένης της ηπειρωτικής Κίνας και του Χονγκ Κονγκ), τη Ρωσία και την Ιαπωνία. Το 2020, η επικαιροποίηση της ετικέτας του Lokelma στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση: Συμπεριλάβετε ένα δοσολογικό σχήμα ειδικά για τη θεραπεία της υπερκαλιαιμίας σε ασθενείς με νεφρική νόσο τελικού σταδίου (ESRD) που υποβάλλονται σε χρόνια αιμοκάθαρση.

Στην Κίνα, το Lokelma (κυκλοσιλικό ζιρκόνιο νατρίου) εγκρίθηκε τον Ιανουάριο του 2020 για τη θεραπεία της υπερκαλιαιμίας ενηλίκων. Ο τομέας της θεραπείας με υπερκαλιαιμία έχει βιώσει μια κενή περίοδο σχεδόν 60 ετών. Ως το πρώτο καινοτόμο φάρμακο που διατίθεται στο εμπόριο στην Κίνα, η έγκριση του Lokelma (Libezol, σκόνη κυκλοσιλικικού νατρίου zirconium) σηματοδοτεί την αρχή της θεραπείας της υπερκαλιαιμίας. Η Κίνα εγκαινίασε μια νέα εποχή.