Ο αμερικανικός FDA χορήγησε ανασκόπηση προτεραιότητας στο Tyvaso DPI (treprostinil, συσκευή εισπνοής ξηρής σκόνης)

Η United Therapeutics ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχτεί τη νέα εφαρμογή φαρμάκων (NDA) για τη συσκευή εισπνοής ξηρής σκόνης Tyvaso DPI (εισπνεόμενη τρεπροστινίλη) και έλαβε αναθεώρηση προτεραιότητας. Αυτό το προϊόν χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (PAH) και της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης που σχετίζεται με τη διάμεση πνευμονοπάθεια (PH-ILD) και για τη βελτίωση της ικανότητας άσκησης του ασθενούς'.

Η United Therapeutics υπέβαλε ένα κουπόνι κριτικής προτεραιότητας (PRV) για το Tyvaso DPI NDA για να επιταχύνει τον κύκλο ανασκόπησης του FDA. Η εταιρεία αναμένει ότι ο FDA θα ολοκληρώσει την αναθεώρηση τον Οκτώβριο του 2021. Ο FDA δήλωσε επίσης ότι δεν έχει εντοπίσει πιθανά ζητήματα επανεξέτασης.

Το Tyvaso DPI είναι η επόμενη γενιά φόρμουλας ξηρής σκόνης της Tyvaso (τρεπροστινίλη, διάλυμα εισπνοής), η οποία αναμένεται να παρέχει μια πιο βολική μέθοδο χορήγησης από την παραδοσιακή ψεκασμένη θεραπεία Tyvaso.

Το διάλυμα εισπνοής Tyvaso εγκρίθηκε για πρώτη φορά από τον FDA τον Ιούλιο του 2009 για τη θεραπεία ασθενών με πνευμονική υπέρταση (PAH, ομάδα ΠΟΥ 1) και για τη βελτίωση της ικανότητας άσκησης. Τον Απρίλιο του τρέχοντος έτους, ο FDA ενέκρινε τη δεύτερη ένδειξη του Tyvaso' για τη θεραπεία ασθενών με πνευμονική υπέρταση που σχετίζεται με διάμεση πνευμονοπάθεια (PH-ILD, WHO Group 3) για τη βελτίωση της απόδοσης της άσκησης.

Αξίζει να αναφερθεί ότι το Tyvaso είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για το PH-ILD στις Ηνωμένες Πολιτείες, σηματοδοτώντας ένα ορόσημο στον τομέα του PH-ILD. Το PH-ILD είναι μια σοβαρή απειλητική για τη ζωή ασθένεια. Στη βασική μελέτη INCREASE, η θεραπεία με Tyvaso βελτίωσε σημαντικά την ικανότητα άσκησης του ασθενούς'.

Η χημική δομή του treprostinil

Το Treprostinil είναι ένα συνθετικό μίγμα προστακυκλίνης, το οποίο δρα κυρίως με την άμεση διαστολή των πνευμονικών και συστηματικών αρτηριακών στρωμάτων και αναστέλλοντας τη συσσώρευση αιμοπεταλίων.

Η Combination Therapeutics έχει ξεκινήσει μια ποικιλία μορφών δοσολογίας για τρεπροστινίλη, όπως: Tyvaso (διάλυμα εισπνοής), Orenitram (δισκία παρατεταμένης αποδέσμευσης) και Remodulin (ένεση). Επί του παρόντος, η United Therapeutics αναπτύσσει επίσης μια ξηρή σκόνη, την Tyvaso DPI, η οποία είναι η φόρμουλα ξηράς σκόνης επόμενης γενιάς της Tyvaso'.

Η νέα εφαρμογή φαρμάκων (NDA) του Tyvaso DPI' περιλαμβάνει δεδομένα από τη μελέτη BREEZE. Τα αποτελέσματα που δημοσιεύθηκαν τον Ιανουάριο του τρέχοντος έτους έδειξαν ότι η μελέτη έφτασε στο κύριο τελικό σημείο. Τα δεδομένα απέδειξαν την ασφάλεια και την ανεκτικότητα των ασθενών με ΠΑΥ που μεταβαίνουν από το εισπνεόμενο διάλυμα Tyvaso (treprostinil) στο Tyvaso DPI. Επιπλέον, οι φαρμακοκινητικές μελέτες (ΠΚ) που διεξήχθησαν σε υγιείς εθελοντές έδειξαν ότι τα ισοδύναμα έκθεσης σε τριπροστινίλη μεταξύ των διαλυμάτων εισπνοής Tyvaso DPI και Tyvaso είναι συγκρίσιμα.

Εάν εγκριθεί, το Tyvaso DPI αναμένεται να σημειώσει σημαντική πρόοδο στη θεραπεία της εισπνεόμενης τρεπροστινίλης, η οποία παρέχει το πλεονέκτημα της βολικής χορήγησης σε σύγκριση με το υπάρχον εισπνεόμενο διάλυμα Tyvaso.