Ο Valrox μπαίνει σε αναθεώρηση στην ΕΕ: θεραπεία της αιμορροφιλίας Α

Η BioMarin Pharmaceuticals ανακοίνωσε πρόσφατα ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αποδέχθηκε την αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) για valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Το Valrox είναι μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που αντιμετωπίζει ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία Α μέσω μιας μόνο έγχυσης. Με τη σημερινή αποδοχή, η ανασκόπηση της MAA έχει ξεκινήσει και οι απόψεις της CHMP αναμένεται να ανακοινωθούν το πρώτο εξάμηνο του 2022.

Η Valrox έχει τη δυνατότητα να γίνει η πρώτη γονιδιακή θεραπεία στον κόσμο' για αιμορροφιλία. Το valrox MAA περιλαμβάνει δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας 134 ασθενών που εγγράφηκαν στη μελέτη φάσης 3 GENEr8-1. Όλοι οι ασθενείς παρακολουθήθηκαν για τουλάχιστον 1 χρόνο μετά τη θεραπεία valrox. Επιπλέον, η ΜΑΑ περιλαμβάνει επίσης δεδομένα από τη συνεχιζόμενη μελέτη κλιμάκωσης φάσης 1/2 δόσης στην ομάδα δόσης 6e13vg/kg για 4 χρόνια και την κοόρτη δόσης 4e13vg/kg για 3 έτη.

Τον Μάιο του τρέχοντος έτους, ο EMA ενέκρινε το αίτημα της BioMarin' για επιταχυνόμενη αξιολόγηση. Η επιταχυνόμενη αξιολόγηση μπορεί ενδεχομένως να συντομεύσει το χρονικό πλαίσιο για την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) και την Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών (CAT) του ΕΜΑ για την επανεξέταση της αξίας MAA. Στην ΕΕ, εάν η CHMP και η CAT πιστεύουν ότι το προϊόν έχει μεγάλη σημασία για τη δημόσια υγεία, ιδίως από την άποψη της θεραπευτικής καινοτομίας, το MAA θα είναι επιλέξιμο για επιταχυνόμενη αξιολόγηση. Ενδέχεται να χρειαστούν 210 ημέρες για να αξιολογηθεί η ΜΑΑ σύμφωνα με την κεντρική διαδικασία EMA, εξαιρουμένης της διακοπής του ρολογιού όταν καλείται ο αιτών να παράσχει πρόσθετες πληροφορίες. Κατόπιν αιτήματος, η CHMP και η CAT μπορούν να συντομεύσουν το χρονικό διάστημα σε 150 ημέρες, υπό την προϋπόθεση ότι ο αιτών παρέχει επαρκείς λόγους για την επιτάχυνση της αξιολόγησης, αν και οι αιτήσεις που είχαν αρχικά οριστεί για επιτάχυνση της αξιολόγησης μπορούν να αποκατασταθούν στις τυπικές διαδικασίες για διάφορους λόγους κατά την περίοδο επανεξέτασης. Η απόφαση έγκρισης της επιταχυνόμενης αξιολόγησης δεν επηρεάζει την τελική γνώμη της CHMP και της CAT σχετικά με το εάν πρέπει να εγκριθεί η άδεια κυκλοφορίας.

Ο Hank Fuchs, MD, Πρόεδρος της BioMarin' s Global R& D, δήλωσε:" Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον οργανισμό στη διαδικασία του EMA' s αξιολόγηση του ισχυρού συνόλου δεδομένων valrox MAA και πιστεύουμε ότι αυτά τα σύνολα δεδομένων μπορούν να πληρούν τις απαιτήσεις που καθορίστηκαν κατά την προηγούμενη ανασκόπηση MAA. Αυτή η κρίσιμη φάση 3 Η έρευνα έχει αποδείξει την ανωτερότητα του valrox σε σύγκριση με την τυπική περίθαλψη (προληπτική θεραπεία αντικατάστασης με παράγοντα VIII). Το εκτενές σύνολο δεδομένων του Valrox υποστηρίζεται από δεκαετίες επιστημονικής και κλινικής έρευνας στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας. Θα συνεχίσουμε να συνεισφέρουμε στο σύστημα επιστημονικής γνώσης Συνεισφορές και θα μοιραστούμε τα ερευνητικά μας αποτελέσματα Φάσης 1/2 και Φάσης 3 στο συνέδριο 2021 International Society for Thrombosis and Hemostasis (ISTH) την επόμενη εβδομάδα. Πιστεύουμε ότι αυτή η γονιδιακή θεραπεία έχει τη δυνατότητα να καλύψει τη θεραπεία της αιμορροφιλίας τύπου Α των μη ικανοποιημένων ιατρικών αναγκών."