Το Epclusa εγκρίθηκε για παιδιά με ηπατίτιδα C

Η αμερικανική FDA ενέκρινε τη συμπληρωματική αίτηση του φαρμάκου Sofosbuvir / Vipatavir (Epclusa) της ηπατίτιδας C τρίτης γενιάς του Gilead για τη θεραπεία ηλικίας ≥ 6 ετών ή βάρους ≥ 17 kg, χωρίς κίρρωση (ηπατική νόσο ) ή μόνο ήπια παιδιά με χρόνια ηπατίτιδα C του γονότυπου 1 - 6 με σοβαρή κίρρωση. Ταυτόχρονα, το Bong Tong Sha σε συνδυασμό με ριμπαβιρίνη χρησιμοποιείται για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με σοβαρή κίρρωση του ήπατος ηλικίας ≥ 6 ετών ή βάρους ≥ 17 kg.

Η Δρ Debra Birnkrant, Διευθυντής του Αντιϊικού Τμήματος του FDA&# 39, του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας για τα Ναρκωτικά, δήλωσε:&»; Αυτή η έγκριση θα παρέχει νέες επιλογές θεραπείας για παιδιά και εφήβους με ηπατίτιδα C."

Η ηπατίτιδα C προκαλείται από λοίμωξη από τον ιό της ηπατίτιδας C (HCV), η οποία μπορεί να οδηγήσει σε μειωμένη ηπατική λειτουργία ή αποτυχία. Σύμφωνα με στατιστικά στοιχεία, περίπου 130-150 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως έχουν χρόνια ηπατίτιδα C. Μεταξύ των μολυσμένων ατόμων, περίπου 11 εκατομμύρια είναι παιδιά κάτω των 15 ετών, εκ των οποίων 5 εκατομμύρια είναι την περίοδο της ιοιμίας (αναφέρεται στον ιό στο αίμα).

Ο Δρ. Kathleen B Schwarz, Καθηγητής Παιδιατρικής στη Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Johns Hopkins, δήλωσε:&«Παρόλο που η θεραπεία της ηπατίτιδας C έχει βελτιωθεί σημαντικά τα τελευταία χρόνια, οι παιδίατροι πρέπει ακόμη να εξετάσουν διάφορους παράγοντες, συμπεριλαμβανομένων των γονότυπων, όταν επιλέγοντας θεραπεία και η σοβαρότητα της ηπατικής νόσου. Η επέκταση της έγκρισης του Bongtongsa μπορεί να βοηθήσει τα επιλέξιμα παιδιά με ηπατίτιδα C να καταπολεμήσουν αυτήν τη θανατηφόρα ηπατική νόσο."

Το Epclusa είναι το πρώτο ολοκληρωμένο πρόγραμμα θεραπείας για την ηπατίτιδα C ενός στόματος, παν-γονότυπος, ενός δισκίου στον κόσμο&# 39. Εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες τον Ιούνιο 2016 για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με χρόνια λοίμωξη από HCV με / χωρίς κίρρωση όλων των γονότυπων (τύποι 1-6) Ασθενείς με αντισταθμισμένη κίρρωση). Επί του παρόντος, το φάρμακο έχει επίσης εισαχθεί στην Κίνα.

Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από μια φάση II μη τυφλή, πολυκεντρική κλινική δοκιμή (Μελέτη 1143). Στη δοκιμή συμμετείχαν 175 παιδιά που έλαβαν 12 εβδομάδες θεραπείας Epclusa, εκ των οποίων 173 συμπεριλήφθηκαν στην ανάλυση αποτελεσματικότητας. Η φαρμακοκινητική, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Epclusa έχουν επαληθευτεί εδώ.

Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι:

· Δεν υπάρχει σημαντική διαφορά στη φαρμακοκινητική των παιδιατρικών ασθενών σε σύγκριση με τους ενήλικες ασθενείς.

· Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας με Bentongsha για παιδιά {0}} ετών και άνω είναι βασικά σύμφωνα με τα αποτελέσματα των ενηλίκων.

· Μεταξύ 102 ασθενών ηλικίας 7-12 ετών, 93% των ασθενών με γονότυπο 1 και 100% των ασθενών με γονότυπους 2, {{6} }, 4 και 6 δεν ανίχνευσαν ιό στο αίμα μετά από 12 εβδομάδες ολοκλήρωσης της θεραπείας, Δείχνει ότι η λοίμωξη από ηπατίτιδα C έχει θεραπευτεί.

· Από τους 71 ασθενείς ηλικίας 6-11 ετών με γονότυπους 1-4, το 93% είχε γονότυπο 1 ασθενείς, το 91% είχε γονότυπο 3 ασθενείς, Το 100% είχε γονότυπο 2 και γονότυπο 4 ασθενείς. Μετά από 12 εβδομάδες, δεν εντοπίστηκε ιός στο αίμα.

· Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι κόπωση και πονοκέφαλος. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε παιδιατρικούς ασθενείς είναι συνεπείς με αυτές των ενηλίκων ασθενών.

Το Epclusa περιέχει μια προειδοποίηση μαύρου κουτιού: που υποδηλώνει ότι το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει τον κίνδυνο επανενεργοποίησης του ιού της ηπατίτιδας Β σε ασθενείς με συν-μόλυνση από ηπατίτιδα C / HBV. Για παιδιά ηλικίας κάτω των 6 ετών, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Bentongsa δεν έχουν ακόμη καθοριστεί.