Το Fintepla συνιστάται και εγκρίνεται από την CHMP της ΕΕ για τη θεραπεία του συνδρόμου Dravet!

Η Zogenix είναι μια φαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (EMMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (CHMP) εξέδωσε θετική ανασκόπηση, υποδηλώνοντας την έγκριση του πόσιμου διαλύματος Fintepla (fenfluramine) ως πρόσθετο σε άλλα αντιεπιληπτικά φάρμακα. Θεραπεία για ασθενείς ηλικίας ≥ 2 ετών για τη θεραπεία της επιληψίας που σχετίζεται με το σύνδρομο Dravet. Η γνωμοδότηση της CHMP είναι το τελευταίο βήμα στη διαδικασία άδειας κυκλοφορίας πριν εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΚ). Τώρα, οι γνώμες της CHMP θα υποβληθούν στην ΕΚ για αναθεώρηση, η οποία συνήθως υιοθετεί τις γνώμες της CHMP και αναμένεται να λάβει τελική απόφαση επανεξέτασης πριν από το τέλος του έτους.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Fintepla εγκρίθηκε τον Ιούνιο του τρέχοντος έτους για ασθενείς ηλικίας ≥2 ετών για τη θεραπεία της επιληψίας που σχετίζεται με το σύνδρομο Dravet. Το φάρμακο εγκρίθηκε μέσω της διαδικασίας επανεξέτασης προτεραιότητας. Προηγουμένως, η FDA είχε χορηγήσει στη Fintepla την Ονομασία Ορφανών Φαρμάκων (ODD) και την Ανακάλυψη Φαρμάκων (BTD) για τη θεραπεία της επιληψίας που σχετίζεται με το σύνδρομο Dravet.

Το σύνδρομο Dravet είναι μια σπάνια παιδική επιληψία που χαρακτηρίζεται από συχνές και σοβαρές ανθεκτικές σε φάρμακα επιληπτικές κρίσεις, σχετικές νοσοκομειακές και ιατρικές καταστάσεις έκτακτης ανάγκης, σοβαρές διαταραχές ανάπτυξης και κίνησης και ξαφνικό μη αναμενόμενο θάνατο (SUDEP). Ο κίνδυνος αυξάνεται.

Το Fintepla είναι ένα υγρό σκεύασμα φενφλουραμίνης χαμηλής δόσης, το οποίο μπορεί να μειώσει τη συχνότητα των επιληπτικών κρίσεων ρυθμίζοντας τη δραστηριότητα του υποδοχέα σεροτονίνης και του υποδοχέα sigma-1 (βλέπε αναφορά: Η φαινφλουραμίνη μειώνει τις επιληπτικές επιληπτικές κρίσεις NMDA μέσω της μικτής δραστηριότητάς της σε σεροτονίνη 5HT2A και τύπου 1 υποδοχείς σίγμα). Δεδομένα από δύο ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές δοκιμές φάσης III έδειξαν ότι σε ασθενείς των οποίων οι επιληπτικές κρίσεις δεν ελέγχονταν επαρκώς από άλλα φάρμακα, το Fintepla μείωσε σημαντικά τη συχνότητα των επιληπτικών κρίσεων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Ο Δρ Stephen J. Farr, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Zogenix, δήλωσε: «Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η CHMP διεξήγαγε μια κανονιστική ανασκόπηση της ποιότητας, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της Fintepla και έδωσε μια θετική αξιολόγηση. Ερευνητές στο Βέλγιο συνειδητοποίησαν ότι πριν από έξι χρόνια Αφού η φαινφλουραμίνη (ένα φάρμακο με διαφορετική φαρμακολογική επίδραση από άλλα αντισπασμωδικά) έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει την επιθετική επιληψία στο σύνδρομο Dravet, ξεκινήσαμε το αυστηρό πρόγραμμα παγκόσμιας ανάπτυξης της Fintepla. Πολλοί ασθενείς με σύνδρομο Dravet λαμβάνουν ακόμη και έναν. Υπάρχουν ακόμη συχνές σοβαρές κρίσεις όταν διατίθενται σήμερα ένα ή περισσότερα αντιεπιληπτικά φάρμακα. Για αυτόν τον λόγο, είμαστε στην ευχάριστη θέση να φέρουμε το Fintepla ως μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή σε ασθενείς με σύνδρομο Dravet και τις οικογένειές τους στην Ευρώπη Ένα βήμα πιο κοντά."

Ο Δρ Lieven Lagae, Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Νευρολογίας, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Leuven, Βέλγιο, δήλωσε: «Η μείωση της συχνότητας των επιληπτικών κρίσεων είναι το πρώτο και πιο σημαντικό βήμα στη θεραπεία όλων των παιδιών με σύνδρομο Dravet. Είμαι πολύ χαρούμενος που σε όλες τις μελέτες φάσης 3, η θεραπεία με fenflur Ramine μείωσε κλινικά και στατιστικά τη συχνότητα των επιληπτικών κρίσεων σε ασθενείς με σύνδρομο Dravet."

Μοριακή δομή φενφλουραμίνης (πηγή εικόνας: Wikipedia.org)

Η θετική γνώμη της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από 2 τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές δοκιμές φάσης III (που διεξήχθησαν σε ασθενείς ηλικίας 2-18 ετών, με αποτελέσματα που δημοσιεύθηκαν στο Lancet and JAMA Neurology) και σε μια ανοιχτή δοκιμή επέκτασης ( πολλά Τα δεδομένα ασφάλειας των ασθενών που λαμβάνουν θεραπεία με Fintepla για έως και 3 χρόνια). Τα δεδομένα δείχνουν ότι στη μελέτη οι ασθενείς που έλαβαν ένα ή περισσότερα αντιεπιληπτικά φάρμακα που δεν μπορούσαν να ελέγξουν επαρκώς τις επιληπτικές κρίσεις, με βάση το υπάρχον σχέδιο θεραπείας, το Fintepla μείωσε σημαντικά τις μηνιαίες σπασμωδικές κρίσεις (σπασμωδικές κρίσεις) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. κρίσεις, CS) συχνότητα. Επιπλέον, οι περισσότεροι από τους ασθενείς της μελέτης ανταποκρίθηκαν εντός 3-4 εβδομάδων από την έναρξη της θεραπείας με Fintepla και διατήρησαν σταθερά αποτελέσματα καθ 'όλη τη διάρκεια της περιόδου θεραπείας.

Σε αυτές τις μελέτες, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιελάμβαναν: διάρροια, πυρετό, κόπωση, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, λήθαργο και βρογχίτιδα. Κανένας από τους ασθενείς δεν παρουσίασε ανεπιθύμητα καρδιαγγειακά επεισόδια, όπως βαλβιδική καρδιακή νόσο ή πνευμονική υπέρταση.

Εκτός από το σύνδρομο Dravet, το Zogenix αναπτύσσει επίσης Fintepla για τη θεραπεία των επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με το σύνδρομο Lennox-Gastaut (LGS). Το σύνδρομο Dravet και το LGS είναι δύο σπάνιες και συχνά καταστροφικές επιληψίες παιδικής ηλικίας. Έχουν τα χαρακτηριστικά της πρώιμης έναρξης, διάφορους τύπους επιληπτικών κρίσεων, υψηλή συχνότητα επιληπτικών κρίσεων, σοβαρή εξασθένηση της νοημοσύνης και δυσκολία στη θεραπεία.