Τον Φεβρουάριο του 2021, η πρώτη παρτίδα 7 νέων ναρκωτικών στον κόσμο, η τέταρτη θεραπεία CAR-T Breyanzi εγκρίθηκε από το FDA

Σύμφωνα με την παγκόσμια βάση δεδομένων για τα ναρκωτικά του Yaodu, τον Φεβρουάριο του 2021, εγκρίθηκαν για πρώτη φορά 7 νέα φάρμακα για εμπορία στον κόσμο, τα οποία εγκρίθηκαν από το FDA. Μεταξύ αυτών, υπάρχουν 5 νέες μοριακές οντότητες, ένα αντίσωμα και μία κυτταρική θεραπεία.

Η τέταρτη θεραπεία CG-T στον κόσμο&# 39 Lisocabtagene maraleucel (εμπορική ονομασία: Breyanzi)

Νέο φάρμακο λεμφώματος Umbralisib (εμπορική ονομασία: Ukoniq)

Trilaciclib, ένα νέο φάρμακο για την προστασία του μυελού των οστών στη χημειοθεραπεία (εμπορική ονομασία: COSELA)

Νέο φάρμακο για τη μείωση των λιπιδίων Evinacumab (εμπορική ονομασία: EVKEEZA)

Casimersen, ένα νέο φάρμακο για την προοδευτική μυϊκή δυστροφία της Duchenne&# 39 (εμπορική ονομασία: Amondys 45)

Ένα νέο φάρμακο για ανεπάρκεια συμπαράγοντα μολυβδαινίου τύπου Α: Fosdenopterin (εμπορική ονομασία: Nulibry)

Νέα θεραπεία για το μυέλωμα (φάρμακο συζευγμένο με πεπτίδιο) Melflufen (εμπορική ονομασία: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Το Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) είναι μια κυτταρική θεραπεία με αναστολείς χιμαιρικού αντιγόνου (iCAR) στοχευμένη με CD19 που αναπτύχθηκε από την BMS και έχει εγκριθεί για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα / ανθεκτική διάχυτη λέμφωμα μεγάλου κυττάρου Β (DLBCL).

Το Breyanzi είναι η τέταρτη εγκεκριμένη θεραπεία CAR-T στον κόσμο. Προηγουμένως, είχε χορηγηθεί πρωτοποριακή ονομασία θεραπείας από τον FDA, τον χαρακτηρισμό προηγμένης θεραπείας αναγεννητικής ιατρικής (RMAT), το διάχυτο μεγάλο λέμφωμα κυττάρων Β και το λέμφωμα του θυλακίου. 4 προσόντα ορφανών φαρμάκων για πρωτοβάθμιο λεμφώμα Β-κυττάρων μεσοθωρακίου και λεμφώματος μανδύων. Το ιδιαίτερο χαρακτηριστικό είναι ότι η αναλογία θετικών σε CD8 και θετικών σε CD4 Τ κυττάρων (1: 1) στη θεραπεία μπορεί να ελεγχθεί αποτελεσματικά, έτσι ώστε να ελέγχεται καλύτερα οι παρενέργειες της κυτταρικής θεραπείας.

02 Ουμπραλισίμ

Το Umbralisib αναπτύχθηκε από την TG Therapeutics και έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζον / ανθεκτικό λέμφωμα περιθωριακής ζώνης (MZL) που έχουν λάβει προηγουμένως τουλάχιστον μία θεραπεία με βάση το αντι-CD20, καθώς και υποτροπιάζοντες / πυρίμαχους ασθενείς που έχουν λάβει τουλάχιστον συστηματική θεραπεία τρίτης γραμμής στο παρελθόν Ενήλικοι ασθενείς με θυλακοειδή λέμφωμα (FL).

Το Umbralisib είναι ο πρώτος εγκεκριμένος αναστολέας PI3Kδ / CK1ε από το στόμα. Έχει αποκτήσει προηγουμένως ταχεία πιστοποίηση, προσόντα ορφανών φαρμάκων, προσόντα επανεξέτασης προτεραιότητας και καθορισμό θεραπείας που έχει χορηγηθεί από το FDA των ΗΠΑ

03Trilaciclib

Το Trilaciclib είναι ένας αναστολέας CDK4 / 6 βραχείας δράσης και αναστρέψιμος που αναπτύχθηκε από την G1 Therapeutics. Έχει εγκριθεί για την πρόληψη της καταστολής του μυελού των οστών που προκαλείται από χημειοθεραπεία σε ενήλικες ασθενείς με εξάπλωση καρκίνου του πνεύμονα μικρών κυττάρων.

Το Trilaciclib είναι το πρώτο και μοναδικό προϊόν του παγκόσμιου&που χορηγείται προφυλακτικά κατά τη διάρκεια της χημειοθεραπείας για την προστασία του μυελού των οστών και του ανοσοποιητικού συστήματος. Αναμένεται να χρησιμοποιηθεί ως συμπλήρωμα βασικών μεθόδων χημειοθεραπείας για την κάλυψη ενός ευρύτερου πληθυσμού ασθενών.

Τον Αύγουστο του 2020, η Simcere Pharmaceuticals κατέληξε σε μια αποκλειστική συμφωνία άδειας χρήσης με την G1 και απέκτησε τα δικαιώματα ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης της Trilaciclib για όλες τις ενδείξεις στην περιοχή της Ευρύτερης Κίνας.

04Evinacumab

Το Evinacumab αναπτύχθηκε από τη Regeneron και έχει εγκριθεί για τη θεραπεία παιδιών 12 ετών και άνω ή ενηλίκων με οικογενή ομόζυγο υπερχοληστερολαιμία (HoFH).

Το Evinacumab είναι ένα πλήρως ανθρώπινο IgG4κ μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει την πρωτεΐνη 3 που μοιάζει με αγγειοεπιτίνη (ANGPTL3) Είναι ένα φάρμακο μείωσης των λιπιδίων με έναν νέο μηχανισμό που επιταχύνει έμμεσα την υποβάθμιση του σωματικού λίπους αναστέλλοντας το ANGPTL3. Πριν από αυτό, έχει αποκτήσει τα προσόντα για ορφανά φάρμακα, τα προσόντα επανεξέτασης προτεραιότητας και τον καθορισμό θεραπείας που έχει χορηγηθεί από το FDA και είναι ο πρώτος αναστολέας ANGPTL3 που κυκλοφορεί.

05 Κασιμέσεν

Το Casimersen είναι μια αντιπληροφοριακή ολιγονουκλεοτιδική θεραπεία που στοχεύει στη Δυστρογλυκάνη. Αναπτύχθηκε από την Sarepta Therapeutics και εγκρίθηκε για τη θεραπεία της προοδευτικής μυϊκής δυστροφίας του Duchenne&# 39 με παράλειψη γονιδιακής μετάλλαξης exon 45. Είναι το πρώτο φάρμακο εγκεκριμένο για αυτόν τον τύπο γενετικά μεταλλαγμένων ασθενών με DMD.

Η Casimersen εγκρίθηκε να χρησιμοποιήσει το επιταχυνόμενο κανάλι έγκρισης αυτή τη φορά. Το φάρμακο έχει αποκτήσει την ταχεία πιστοποίηση που έχει χορηγηθεί από το FDA, τα προσόντα επανεξέτασης προτεραιότητας και τα προσόντα ορφανών ναρκωτικών.

06 Φοσενοπτερίνη

Το Fosdenopterin αναπτύχθηκε από την Origin Biosciences και εγκρίθηκε για να μειώσει τον κίνδυνο θανάτου λόγω ανεπάρκειας συμπαράγοντα τύπου Α του μολυβδαινίου (MoCD). Πρόκειται για την πρώτη καινοτόμο θεραπεία που έχει εγκριθεί από το FDA για τη θεραπεία του τύπου Α MoCD, και του έχει χορηγηθεί μια πρωτοποριακή ονομασία θεραπείας από το FDA. Με την έγκριση σπάνιων παιδιατρικών ασθενειών, η Origin έχει λάβει επίσης ένα κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας αξίας άνω των 100 εκατομμύρια που εκδόθηκαν από το FDA.

Ο τύπος Α MoCD είναι μια αυτοσωματική υπολειπόμενη κληρονομική ασθένεια που προκαλείται από τη διακοπή της σύνθεσης συμπαράγοντα μολυβδαινίου, η οποία είναι εξαιρετικά σπάνια. Οι ασθενείς είναι συνήθως βρέφη με σοβαρή εγκεφαλοπάθεια και σκληρές επιληπτικές κρίσεις, με υψηλή θνησιμότητα και διάμεσο χρόνο επιβίωσης 4 ετών. Προηγουμένως, η μόνη επιλογή θεραπείας ήταν υποστηρικτική φροντίδα και θεραπεία για επιπλοκές που προκλήθηκαν από την ασθένεια.

Η φοσενοπτερίνη είναι μια θεραπεία αντικατάστασης υποστρώματος που μπορεί να αντικαταστήσει το cPMP και να επιτρέψει τη συνέχιση του βήματος σύνθεσης συμπαράγοντα μολυβδαινίου. Ενεργοποιεί τα ένζυμα που εξαρτώνται από συμπαράγοντα μολυβδαινίου ενώ εξαλείφει τα θειώδη άλατα, μειώνοντας τα συμπτώματα του κεντρικού νευρικού συστήματος και, στη συνέχεια, μειώνει τους ασθενείς με MoCD τύπου Α.

07 Μελφλουφέν

Το Melflufen (επίσης γνωστό ως Melphalan flufenamide) αναπτύχθηκε από την Oncopeptides. Στις 26 Φεβρουαρίου, η FDA ενέκρινε τη χρήση της σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον / πυρίμαχο πολλαπλό μυέλωμα (ΜΜ). Αυτό είναι το πρώτο αντι-καρκινικό πεπτιδικό συζυγές φάρμακο εγκεκριμένο από το FDA. Στο παρελθόν έχει δοθεί έλεγχος προτεραιότητας και κατάσταση ορφανών ναρκωτικών από το FDA.

Αυτή η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα της βασικής φάσης 2 της κλινικής δοκιμής HORIZON. Σε αυτήν την κλινική δοκιμή, 157 ασθενείς με υποτροπιάζουσα / ανθεκτική ΜΜ έλαβαν θεραπεία συνδυασμού Pepaxto και δεξαμεθαζόνης. Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν ότι η συνδυαστική θεραπεία έφτασε σε ένα συνολικό ποσοστό ύφεσης 23,7% και η διάμεση διάρκεια ύφεσης ήταν 4,2 μήνες.

Το Melflufen είναι ένα&«πρώτο στην κατηγορία GG». φάρμακο συζευγμένο με πεπτίδιο. Χρησιμοποιεί Oncopeptides' ιδιόκτητη πλατφόρμα συζεύγματος πεπτιδίου-φαρμάκου (PDC) για τη σύζευξη του παράγοντα αλκυλίωσης felphalan με πεπτίδια που στοχεύουν αμινοπεπτιδάση. μαζί. Το melflufen μπορεί να απορροφηθεί γρήγορα από κύτταρα ΜΜ λόγω της λιποφιλικότητάς του και στη συνέχεια υδρολύεται ταχέως από πεπτιδάση ενδοκυτταρικά, απελευθερώνοντας έτσι έναν υδρόφιλο παράγοντα αλκυλίωσης.

Η αμινοπεπτιδάση υπερεκφράζεται σε καρκινικά κύτταρα, ειδικά σε προχωρημένους καρκίνους ή όγκους με συμπλέγματα υψηλής μετάλλαξης. Σε πειράματα in vitro, το Melflufen μπορεί να αυξήσει τη συγκέντρωση του παράγοντα αλκυλίωσης στα κύτταρα και η ικανότητά του να σκοτώνει MM κύτταρα είναι 50 φορές υψηλότερη από εκείνη του παράγοντα αλκυλίωσης που φέρει.