Το Jakavi/Jakafi είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία της στεροειδούς πυρίμαχης χρόνιας νόσου του μοσχεύματος έναντι του ξενιστή (GvHD)!-1/2

Η Novartis και ο συνεργάτης της Incyte ανακοίνωσαν πρόσφατα από κοινού την αξιολόγηση των θετικών αποτελεσμάτων της βασικής μελέτης φάσης 3 REACH3 (NCT03112603) του από του στόματος αναστολέα JAK1/2 Jakavi/Jakafi (ρουξολιτινίμπη) στη θεραπεία της στεροειδούς-ανθεκτικής χρόνιας νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή (GvHD) Έχει δημοσιευτεί στο κορυφαίο διεθνές ιατρικό περιοδικό" New England Journal of Medicine" (NEJM), με τον τίτλο του άρθρου: Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-vers-Host Disease.

Το REACH3 χρηματοδοτείται από κοινού από τη Novartis και την Incyte. Πρόκειται για μια τυχαιοποιημένη, ανοιχτή, πολυκεντρική μελέτη φάσης 3 για παιδιά που έχουν αναπτύξει στεροειδή ανθεκτικά ή στεροειδή εξαρτώμενα χρόνια ασθένεια μοσχεύματος έναντι ξενιστή (GvHD) μετά από μεταμόσχευση αλλογενών βλαστικών κυττάρων. (≥ 12 ετών) και ενήλικες ασθενείς. Τα δεδομένα δείχνουν ότι σε σύγκριση με την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία (BAT), η ρουξολιτινίμπη βελτιώνει σημαντικά την πρόγνωση ασθενών με στεροειδή ανθεκτική/εξαρτώμενη χρόνια GvHD, συμπεριλαμβανομένης της βελτίωσης της επιβίωσης χωρίς αποτυχία (FFS) και των συμπτωμάτων που αναφέρονται από τον ασθενή. Η νέα ανάλυση υποομάδας έδειξε ότι την 24η εβδομάδα θεραπείας, η ρουξολιτινίμπη παρουσίασε υψηλότερο συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) σε όλες τις κύριες υποομάδες (συμπεριλαμβανομένης της βασικής συμμετοχής οργάνων) σε σύγκριση με τη ΒΔΤ.

Η χρόνια GvHD είναι μια απειλητική για τη ζωή ασθένεια. Είναι μια μακροπρόθεσμη επιπλοκή της μεταμόσχευσης βλαστικών κυττάρων που μπορεί να επηρεάσει πολλά όργανα. Περίπου οι μισοί ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία πρώτης γραμμής με στεροειδή θα αναπτύξουν ανθεκτική/εξάρτηση από στεροειδή. Αξίζει να αναφερθεί ότι η ρουξολιτινίμπη είναι το πρώτο φάρμακο που έδειξε αποτελεσματικότητα στη θεραπεία στεροειδών ανθεκτικών/εξαρτώμενων χρόνιων GvHD σε τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές μεγάλης κλίμακας.

ρουξολιτινίμπηείναι ένας πρωτοποριακός αναστολέας JAK1/JAK2, που πωλείται από την Incyte στις Ηνωμένες Πολιτείες (εμπορική ονομασία Jakafi) και η Novartis εξουσιοδοτείται να το πουλά εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών (εμπορική ονομασία Jakavi). Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης REACH3, η Incyte υπέβαλε μια Συμπληρωματική Νέα Φαρμακευτική Αίτηση (sNDA) από τον Jakafi στον αμερικανικό FDA για τη θεραπεία παιδιών (old12 ετών) και ενηλίκων ασθενών με στεροειδή ανθεκτικά σε χρόνια GvHD. Επί του παρόντος, αυτό το sNDA βρίσκεται υπό αναθεώρηση του FDA και η ημερομηνία -στόχος δράσης είναι η 22 Σεπτεμβρίου 2021. Για τη Novartis, βρίσκονται σε εξέλιξη κανονιστικές υποβολές για τη Jakavi για τη θεραπεία της οξείας και χρόνιας GvHD εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών.

Ο Δρ Robert Zeiser, Τμήμα Αιματολογίας, Ογκολογίας και Μεταμόσχευσης Βλαστοκυττάρων, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Φράιμπουργκ, Γερμανία, δήλωσε: «Οι ασθενείς με χρόνια GVHD βιώνουν σοβαρά και απειλητικά για τη ζωή συμπτώματα σε διάφορα όργανα του σώματος, γεγονός που καθιστά τη νόσο πιο δύσκολη θεραπεύει και αυξάνει την κακή πρόγνωση. Μέσα από αυτά τα νέα αποτελέσματα της μελέτης REACH3, μπορούμε να δούμε πιο καθαρά τα θεραπευτικά οφέλη τηςρουξολιτινίμπηως πιθανό νέο πρότυπο περίθαλψης σε ασθενείς με χρόνια GvHD που δεν ανταποκρίνονται στα στεροειδή πρώτης γραμμής."