Menarini Elzonris Εγκρίθηκε στην ΕΕ: Θεραπεία του όγκου των βλαστικών πλασματοκυττάρων (BPDCN)!

Ο Όμιλος Menarini είναι μια ιδιωτική ιταλική φαρμακευτική και διαγνωστική εταιρεία. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε το Elzonris (tadraxofusp) ως θεραπεία πρώτης γραμμής ενηλίκων ασθενών με βλαστικό πλασματοκυττάριο δενδριτικό κυτταρικό όγκο (BPDCN). Το BPDCN είναι αιματολογική κακοήθεια με πολύ κακή πρόγνωση. Η έγκριση βασίζεται στη μεγαλύτερη μελλοντική κλινική δοκιμή που έχει διεξαχθεί ποτέ σε ασθενείς με BPDCN οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία (αφελής) και οι οποίοι έχουν προηγουμένως λάβει θεραπεία (θεραπεία).

Αξίζει να σημειωθεί ότι το Elzonris είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο για τη θεραπεία του BPDCN που εγκρίθηκε στην Ευρώπη και η πρώτη στοχευμένη θεραπεία CD123 που εγκρίθηκε στην Ευρώπη. Προηγουμένως, elzonris έχει χορηγηθεί ένα ορφανό φάρμακο στην Ευρώπη, και η έγκριση του φαρμάκου θα αντιμετωπίσει τις ιδιαίτερα ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στον τομέα αυτό. BpDCN είναι ένας σπάνιος και επιθετικός κακοήθης όγκος, και δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία στην ΕΕ πριν.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος του Ομίλου Menarini, Elcin Barker Ergun, δήλωσε: «Η έγκριση αυτή αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς με BPDCN στην Ευρώπη. Αυτοί οι ασθενείς θα έχουν την πρώτη ευκαιρία να επωφεληθούν από τη θεραπεία με Elzonris. Η έγκριση αυτού του φαρμάκου θα κάνει μια σημαντική αλλαγή στη θεραπεία του BPDCN επειδή παρέχει στους κλινικούς ιατρούς μια στοχοθετημένη θεραπεία για να βοηθήσει τους ασθενείς. Εργαζόμαστε σκληρά για να δρομολογήσουμε το Elzonris στην Ευρώπη το συντομότερο δυνατό.»

Elzonris είναι μια στοχευμένη θεραπεία για CD123, η οποία ήταν η πρώτη εμπορευματοποιημένη από Stemline Therapeutics στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η εταιρεία είναι πλέον μέλος του Ομίλου Μεναρίνι. Σύμφωνα με τους όρους της εξαγοράς, οι μέτοχοι της Stemline έλαβαν ένα μη εμπορεύσιμο ή πολύτιμο δικαίωμα (CVR). Μετά την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, μετά την ολοκλήρωση της πρώτης πώλησης elzonris σε οποιαδήποτε χώρα της ΕΕ-5, κάθε μέτοχος θα λάβει 1,00 δολάρια σε μετρητά ανά μετοχή.

Το Elzonris εγκρίθηκε από τον FDA των ΗΠΑ τον Δεκέμβριο του 2018 για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων ηλικίας 2 ετών και άνω, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με BPDNC που δεν έχουν λάβει θεραπεία (αφελής) και οι οποίοι έχουν λάβει θεραπεία (θεραπεία). Αξίζει να σημειωθεί ότι η έγκριση αυτή καθιστά Elzonris το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της BPDCN και το πρώτο CD123 στοχοθετημένο φάρμακο εγκριθεί.

BpDCN είναι μια επιθετική και σπάνια αιματολογική κακοήθη όγκο με κακή πρόγνωση. Αυτό είναι ένα πεδίο θεραπείας με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Τα χαρακτηριστικά του BPDCN μπορεί να είναι παρόμοια με ορισμένες ασθένειες, ή μπορεί να διαγνωστεί εσφαλμένα ως ορισμένες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της οξείας μυελογενήλευχαιμίας (AML), μη Hodgkin λέμφωμα (NHL), οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία (ALL), και μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο Ασθένεια, χρόνια μυελογενή λευχαιμία (CML) και άλλους κακοήθεις όγκους με δερματικές εκδηλώσεις. BPDCN βρίσκεται συνήθως στο μυελό των οστών και / ή το δέρμα, και μπορεί επίσης να περιλαμβάνει λεμφαδένες και εσωτερικά όργανα. Η διάγνωση του BPDCN βασίζεται στην ανοσοδιαγνωστική τριάδα των CD123, CD4 και CD56. CD123 (IL-3R) είναι ένας βασικός δείκτης για τον εντοπισμό BPDCN και μια ταχέως αναδυόμενη στόχο σε διάφορες έρευνες θεραπεία του καρκίνου.

Το Elzonris είναι μια κυτταροτοξίνη που κατευθύνεται από CD123, ειδικά σχεδιασμένη για το στόχο του CD123. Το φάρμακο είναι μια ανασυνδυασμένη σύντηξη της ανθρώπινης IL-3 και περικομμένη τοξίνη διφθερίτιδας (DT). Ο τομέας IL-3 μπορεί να μετατρέψει κυτταροτοξικά θραύσματα DT. Οδηγός για τα καρκινικά κύτταρα που εκφράζουν CD123. Μετά την εσωτερίκευση από τα καρκινικά κύτταρα, Elzonris μπορεί να αναστέλλει αμετάκλητα πρωτεϊνική σύνθεση και να προκαλέσει απόπτωση κυττάρων στόχου.

Επί του παρόντος, Elzoncris αξιολογείται επίσης σε άλλες κλινικές δοκιμές για τη θεραπεία άλλων CD123-θετικές ενδείξεις, συμπεριλαμβανομένων: χρόνια μυελονοκυτταρική λευχαιμία (CMML), μυελοίνωση (MF) και άλλες προγραμματισμένες ενδείξεις.