NASH Το νέο φάρμακο φθάνει στη φάση 2 Κλινικό τελικό σημείο, το λίπος του ήπατος μειώνεται κατά 60%

Τον Απρίλιο 1, η Akero Therapeutics ανακοίνωσε ότι ο κύριος υποψήφιος ναρκωτικών AKR-001, στη Φάση 2, μια κλινική δοκιμή ΙΣΟΡΡΟΜΕΝΗ για ασθενείς με NASH, έφτασε στο τέλος της 1 αποτελεσματικότητας της 2ης εβδομάδας, μείωση του επιπέδου του ηπατικού λίπους των ασθενών κατά περισσότερο από 60% σε σύγκριση με την αρχική τιμή, Για να επιτευχθεί σημαντική μείωση της στατιστικής σημασίας.

Το NASH είναι μια σοβαρή μη αλκοολική λιπώδης ηπατική νόσος (NAFLD), η οποία αναφέρεται σε ένα παθολογικό σύνδρομο υπερβολικής εναπόθεσης λίπους στα ηπατικά κύτταρα που προκαλείται από παράγοντες διαφορετικούς από το αλκοόλ. Σύμφωνα με στατιστικά στοιχεία, παγκοσμίως, οι ασθενείς με NASH έχουν ξεπεράσει τα 100 εκατομμύρια. Το NASH προκαλεί φλεγμονή και εκφυλισμό των ηπατικών κυττάρων. Η πρόοδος του NASH θα προκαλέσει ίνωση του ήπατος, κίρρωση του ήπατος και ηπατική ανεπάρκεια και μπορεί επίσης να προκαλέσει καρκίνο του ήπατος. Ως τύπος μεταβολικής φλεγμονής, οι ασθενείς με NASH αναμένεται να υπερβούν τα 350 εκατομμύρια σε 2030 και η εμφάνισή του σχετίζεται στενά με παράγοντες όπως η παχυσαρκία, ο διαβήτης και ο μη φυσιολογικός μεταβολισμός των λιπιδίων στο αίμα. Οι τρέχουσες θεραπείες εξακολουθούν να είναι σχετικά σπάνιες.

Το Akero' s AKR-001 είναι ένας νέος τύπος αναλογικού παράγοντα ανάπτυξης ινοβλαστών μακράς δράσης 21 (FGF 21). Συνδυάζει την αλληλουχία πολυπεπτιδίου FGF 21 με το τμήμα Fc της ανοσοσφαιρίνης και θεωρείται πιθανό θεραπευτικό φάρμακο NASH. Έρευνες την τελευταία δεκαετία έδειξαν ότι η ενδογενής ορμόνη FGF 21 παίζει βασικό ρόλο στον ανθρώπινο μεταβολισμό και τη ρύθμιση του σήματος και μπορεί να δράσει σε διάφορα συστήματα οργάνων, συμπεριλαμβανομένου του ήπατος. Συνήθως απελευθερώνεται φυσικά για την προστασία των οργάνων από το στρες και την αποκατάσταση της μεταβολικής ισορροπίας. Σε σύγκριση με το φυσικό FGF 21, αυτό το φάρμακο μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τη σταθερότητα και τον χρόνο ημιζωής και να ενισχύσει τη σύνδεση και τη δραστηριότητα του υποδοχέα.

Η μελέτη, που ονομάζεται BALANCED, είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, φάση 2 μιας κλινικής δοκιμής με ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο ομάδα. Συμμετείχαν συνολικά 80 ενήλικες ασθενείς με NASH που επιβεβαιώθηκαν από βιοψία. Τα δεδομένα της δοκιμής έδειξαν ότι κατά την 12 η εβδομάδα της θεραπείας, τα απόλυτα επίπεδα λίπους στο ήπαρ όλων των ασθενών στην ομάδα δόσεων AKR-001 μειώθηκαν σημαντικά από την έναρξη, φτάνοντας στο κύριο τελικό σημείο της δοκιμής. Επιπλέον, όλες οι ομάδες δόσεων AKR-001 έφτασαν στο δευτερεύον τελικό σημείο της σχετικής μείωσης του ηπατικού λίπους και οι ομάδες δόσης 50 mg και 70 mg πέτυχαν σχετική μείωση άνω του 70% .

GG «Είμαστε πολύ ευτυχείς που λαμβάνουμε αυτά τα θετικά αποτελέσματα της δοκιμής, τα οποία υποστηρίζουν τη συνεχιζόμενη ανάπτυξη του AKR-001 για τη θεραπεία ασθενών με NASH, GG». είπε ο Andrew Cheng, MD, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Akero.&«Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από την FDA θεραπείες διαθέσιμες για ασθενείς με NASH. Το AKR-001 έχει τη δυνατότητα να τους προσφέρει μια σημαντική επιλογή θεραπείας. Ανυπομονούμε να λάβουμε πλήρη δεδομένα δοκιμής για να προετοιμαστούμε για την επόμενη ανάπτυξη του AKR-001."