SYK αναστολέας Tavalisse (fatantinib) Φάση 3 Μελέτη στην Ιαπωνία πέτυχε!

Η Rigel Pharmaceuticals ανακοίνωσε πρόσφατα ότι ο συνεργάτης της Kissei Pharmaceuticals έχει δημοσιεύσει θετικά κορυφαία αποτελέσματα από κλινική μελέτη Φάσης 3 που διεξήχθη στην Ιαπωνία. Η μελέτη αξιολογεί το Tavalisse (εξυδρικό διάσωμα fostamatinib) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με χρόνια θρομβοπενία του ανοσοποιητικού συστήματος (ITP).

Τα αποτελέσματα αυτής της κλινικής μελέτης φάσης 3 (n=34) έδειξαν ότι το ποσοστό των ασθενών στην ομάδα θεραπείας με Tavalisse που πέτυχαν σταθερή ανταπόκριση στα αιμοπετάλια ήταν σημαντικά υψηλότερο από αυτό στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Μια σταθερή απόκριση αιμοπεταλίων ορίζεται ως: στις τελευταίες 6 προγραμματισμένες επισκέψεις κατά τη διάρκεια της 14-24 εβδομάδας θεραπείας, τουλάχιστον 4 αριθμοί αιμοπεταλίων είναι ≥50.000 αιμοπετάλια/μL. Σε αυτή τη μελέτη, η ασφάλεια του Tavalisse ήταν συνεπής με άλλες κλινικές δοκιμές και δεν βρέθηκαν νέα ή μη φυσιολογικά ζητήματα ασφάλειας.

Τον Οκτώβριο του 2018, η Rigel και η Kissei υπέγραψαν αποκλειστική συμφωνία άδειας και προμήθειας για την ανάπτυξη όλων των υφιστάμενων και δυνητικών ενδείξεων της fostamatinib στην Ιαπωνία, την Κίνα και τη Νότια Κορέα. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το fostamatinib εγκρίθηκε τον Απρίλιο του 2018 και διατίθεται στο εμπόριο με την εμπορική ονομασία Tavalisse για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με χρόνια ITP που δεν έχουν ανταποκριθεί επαρκώς σε προηγούμενες θεραπείες.

Tavalisse δραστικά φαρμακευτικά συστατικά

Η ανοσοκυτοπενία (ITP) είναι μια σπάνια και σοβαρή αυτοάνοση νόσος που χαρακτηρίζεται από το ανοσοποιητικό σύστημα που επιτίθεται και καταστρέφει τα δικά του αιμοπετάλια, με αποτέλεσμα χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα (θρομβοκυτοπενία), εύκολη αιμορραγία και επιβλαβείς επιπτώσεις στους ασθενείς Η ποιότητα ζωής επηρεάζεται δυσμενώς. Οι ασθενείς με χρόνια ITP διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο σοβαρών αιμορραγικών συμβάντων, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές ιατρικές επιπλοκές και ακόμη και θάνατο. Οι τρέχουσες θεραπείες για itp περιλαμβάνουν στεροειδή, αιματογένεση υποστηρικτές (αγωνιστές υποδοχέων TPO), και σπληνεκτομή. Ωστόσο, δεν μπορούν όλοι οι ασθενείς να αντιμετωπίζονται επαρκώς με υπάρχουσες θεραπείες. Ως εκ τούτου, οι ασθενείς με ITP εξακολουθούν να χρειάζονται περισσότερες επιλογές θεραπείας.

Το Tavalisse είναι αναστολέας της κινάσης τυροσίνης (SYK), ο οποίος αντιμετωπίζει τις υποκείμενες αυτοάνοσες αιτίες της νόσου αποτρέποντας την καταστροφή των αιμοπεταλίων, παρέχοντας μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για ενήλικες ασθενείς με χρόνια ITP.

Ο Δρ Wolfgang Dummer, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής Ιατρός του Rigel, δήλωσε: «Αυτά τα αποτελέσματα της έρευνας Φάσης 3 προσθέτουν πολλά στοιχεία για να αποδείξουν ότι η fostamatinib μπορεί να προσφέρει σημαντικά οφέλη για τους ασθενείς με ITP. Το Fostamatinib διαθέτει έναν μοναδικό μηχανισμό δράσης που αντιμετωπίζει την ITP αποτρέποντας την καταστροφή των αιμοπεταλίων. Πιθανές αυτοάνοσες αιτίες. Συνεχίζουμε επίσης να αξιολογούμε τις δυνατότητες της fostamatinib για τη θεραπεία της αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας θερμού αντισώματος (wAIHA), μια άλλη σπάνια ασθένεια του αίματος στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει τα αιμοσφαίρια.»