Ο ισχυρός αναστολέας κινάσης τυροσίνης κινάσης EGFR της Takeda, Mobocertinib, απονεμήθηκε μια σημαντική ανακάλυψη φαρμάκων από τον αμερικανικό FDA!

Η Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε το Mobocertinib (TAK-788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) για θεραπεία Ασθενείς με μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) που έχουν προχωρήσει κατά τη διάρκεια ή μετά τη λήψη χημειοθεραπείας που περιέχει λευκόχρυσο και μεταφέρει μετάλλαξη εισαγωγής εξονίου (EGFR) υποδοχέα επιδερμικού αυξητικού παράγοντα (EGFR). Προς το παρόν, δεν υπάρχει εγκεκριμένο σχέδιο θεραπείας για αυτόν τον συγκεκριμένο τύπο NSCLC. Το Mobocertinib είναι ένας μικρός μοριακός αναστολέας τυροσίνης κινάσης (TKI) σχεδιασμένος να στοχεύει επιλεκτικά τις μεταλλάξεις εισαγωγής EGFR και ανθρώπινου EGFR 2 (HER 2) εξονίου 20 .

Το Breakthrough Drug Qualification (BTD) είναι ένα νέο κανάλι αναθεώρησης φαρμάκων που δημιουργήθηκε από το FDA στο 2012 για να επιταχύνει την ανάπτυξη και τον έλεγχο θεραπειών για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή ασθένειες και υπάρχουν προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία ότι το φάρμακο είναι συγκρίσιμο με τα υπάρχοντα θεραπευτικά φάρμακα Νέα φάρμακα που μπορούν ουσιαστικά να βελτιώσουν την κατάσταση. Η απόκτηση φαρμάκων BTD μπορεί να λάβει πιο στενή καθοδήγηση, συμπεριλαμβανομένων ανώτερων υπαλλήλων της FDA κατά τη διάρκεια έρευνας και ανάπτυξης. Είναι επιλέξιμο για κυλιόμενη αναθεώρηση και επανεξέταση προτεραιότητας σε νέα αναθεώρηση της αγοράς ναρκωτικών για να διασφαλιστεί ότι οι ασθενείς θα λάβουν νέες επιλογές θεραπείας στο συντομότερο χρονικό διάστημα.

Η FDA χορήγησε το mobocertinib BTD με βάση το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) και το όφελος μακροχρόνιας επιβίωσης των ασθενών που ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία με mobocertinib σε μια μελέτη φάσης I / II. Η μελέτη αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του mobocertinib (160 mg, μία φορά ημερησίως από το στόμα) στη θεραπεία ασθενών με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό NSCLC που έχουν μεταλλάξεις εισαγωγής EGFR 20 και έχουν λάβει προηγουμένως συστηματική χημειοθεραπεία . Προς το παρόν δεν υπάρχουν στοχευμένες θεραπείες και τα οφέλη που προσφέρονται από τα τρέχοντα θεραπευτικά σχήματα είναι περιορισμένα.

Τα δεδομένα αυτής της μελέτης σημαίνουν δυνητικά σημαντική πρόοδο στην αντιμετώπιση των αναγκών τέτοιων ασθενών. Τα δεδομένα έδειξαν ότι η μέση επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS) της θεραπείας με mobocertinib ήταν 7. 3 μήνες και το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) ήταν 43% (n={{ 4}} / 28). Στη μελέτη, η ασφάλεια του mobocertinib ήταν ελεγχόμενη (n= 7 2). Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία ήταν διάρροια (85%), ναυτία (43%), εξάνθημα (36%), έμετος (29%) και μειωμένη όρεξη ( 25%).

Χημικός συντακτικός τύπος Mobocertinib (Πηγή: medchemexpress.cn)

Ο Δρ Christopher Arendt, επικεφαλής του τομέα ογκολογικής θεραπείας στην Takeda, δήλωσε: 0010010 quot; Είμαστε ευτυχείς που το FDA έχει αναγνωρίσει το θεραπευτικό δυναμικό του mobocertinib για ασθενείς με NSCLC που φέρουν την εισαγωγή EGFR exon 20 μετάλλαξη. Αυτοί οι ασθενείς χρειάζονται επειγόντως αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές. Έχουμε δεσμευτεί να αναπτύξουμε καινοτόμα φάρμακα για τη θεραπεία των πυρίμαχων ασθενειών. Το πρωτοποριακό προσόν για τα ναρκωτικά του Mobocertinib είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στις προσπάθειές μας να αλλάξουμε το ισχύον επίπεδο φροντίδας για άτομα που δεν έχουν επαρκή επιτήρηση. 0010010 quot;

Ο καρκίνος του πνεύμονα είναι η κύρια αιτία θανάτου από καρκίνο παγκοσμίως. Ο μη μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα (NSCLC) είναι ο πιο κοινός τύπος καρκίνου του πνεύμονα, αντιπροσωπεύοντας περίπου το 85% των περιπτώσεων καρκίνου του πνεύμονα. Οι μεταλλάξεις εισαγωγής EGFR exon 20 αντιπροσωπεύουν μόνο το 1-2% των ασθενών με NSCLC και η πρόγνωση είναι χειρότερη από άλλες μεταλλάξεις EGFR. Προς το παρόν δεν υπάρχει θεραπεία για μεταλλάξεις εξονίου 20 . Τα οφέλη αυτών των ασθενών είναι περιορισμένα.

Το Mobocertinib είναι ένας ισχυρός αναστολέας τυροσίνης κινάσης μικρού μορίου (TKI) που έχει σχεδιαστεί ειδικά για να στοχεύει μεταλλάξεις εισαγωγής EGFR και HER 2 εξονίου 20 . Στο 2019, η FDA των ΗΠΑ χορήγησε την πιστοποίηση ορφανού φαρμάκου mobocertinib (ODD) για τη θεραπεία ασθενών με καρκίνο του πνεύμονα με μεταλλάξεις HER {/ 0} ή μεταλλάξεις EGFR (συμπεριλαμβανομένων μεταλλάξεων εισαγωγής εξονίου).

Το έργο ανάπτυξης του mobocertinib ξεκίνησε στον πληθυσμό NSCLC και αναμένεται να επεκταθεί σε άλλους πληθυσμούς άλλων τύπων όγκων που δεν έχουν επαρκή επιτήρηση. Το Mobocertinib είναι ένα ερευνητικό φάρμακο του οποίου η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια δεν έχουν προσδιοριστεί. (από 0010010 nbsp;Bioon.com）