Το νέο ένζυμο διάσπασης αντισώματος IgG Idefirix πρόκειται να εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ασθενείς με εξαιρετικά ευαίσθητες μεταμοσχεύσεις νεφρών!

Η Hansa Biopharma είναι ηγέτης στην ανάπτυξη της τεχνολογίας ανοσορρυθμιστικών ενζύμων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών που προκαλούνται από IgG. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για Ανθρώπινα Ιατρικά Προϊόντα (CHMP) εξέδωσε θετική γνώμη για την επανεξέταση, συνιστώντας την υπό όρους έγκριση του νέου ενζύμου αποικοδόμησης αντισωμάτων IgG Idefirix (imlifidase) για χρήση με τα διαθέσιμα είδη θανάτου - οι ταιριασμένοι θετικοί, ιδιαίτερα ευαίσθητοι ασθενείς με μεταμόσχευση νεφρού υποβάλλονται σε θεραπεία απευαισθητοποίησης. Τώρα, τα σχόλια της CHMP&# 39 θα υποβληθούν στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) για αναθεώρηση, η οποία αναμένεται να λάβει τελική απόφαση επανεξέτασης το τρίτο τρίμηνο του τρέχοντος έτους.

Το imlifidase είναι ένα μοναδικό ένζυμο διάσπασης αντισωμάτων που προέρχεται από Streptococcus pyogenes, το οποίο μπορεί να στοχεύσει ειδικά την IgG και να αναστέλλει τις ανοσοαποκρίσεις που προκαλούνται από IgG. Η εφαρμογή imlifidase είναι μια νέα μέθοδος για την εξάλειψη του παθογόνου IgG, έχει γρήγορη έναρξη, μπορεί να κόψει γρήγορα το IgG αντίσωμα και να αναστείλει την αντιδραστικότητά του μέσα σε λίγες ώρες μετά τη χορήγηση.

Επί του παρόντος, η ιλιφιδάση αναπτύσσεται ως θεραπεία για μεταμόσχευση νεφρού σε πολύ ευαίσθητους ασθενείς. Αυτό το φάρμακο είναι ένας νέος τύπος ενζύμου αποικοδόμησης αντισωμάτων που μπορεί να εξαλείψει το ανοσοποιητικό φράγμα. Το Imlifidase χορηγείται ως εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση πριν από τη μεταμόσχευση και μπορεί γρήγορα να απενεργοποιήσει τα ειδικά αντισώματα του δότη (DSAs). Αυτό το φάρμακο έχει τη δυνατότητα να αυξήσει σημαντικά την πιθανότητα μεταμόσχευσης νεφρού σε εξαιρετικά ευαίσθητους ασθενείς.

Μεταξύ των εξαιρετικά ευαίσθητων ασθενών που περιμένουν τη μεταμόσχευση νεφρού, υπάρχει μια μεγάλη ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Αυτοί οι ασθενείς συχνά βρίσκονται σε ασθενή κατάσταση κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας θεραπείας αιμοκάθαρσης και η πιθανότητα εμφάνισης μεταμόσχευσης νεφρού είναι πολύ περιορισμένη. Τα κλινικά δεδομένα δείχνουν ότι η ιλιφιδάση μπορεί γρήγορα και συγκεκριμένα να διασπάσει τα αντισώματα IgG, επιτρέποντας με επιτυχία σε αυτούς τους ασθενείς να πραγματοποιήσουν μεταμόσχευση νεφρού που σώζει τη ζωή. Τα μακροπρόθεσμα στοιχεία παρακολούθησης που κυκλοφόρησαν τον Μάρτιο του τρέχοντος έτους έδειξαν ότι μετά από εξαιρετικά ευαίσθητους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ιλιφιδάση και μεταμόσχευση νεφρού, το 2ετές ποσοστό επιβίωσης του μοσχεύματος ήταν τόσο υψηλό όσο 89%.

Ο S? Ren Tulstrup, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Hansa Biopharma, δήλωσε:&«Είμαστε πολύ χαρούμενοι που λαμβάνουμε μια θετική γνώμη από την CHMP. Αυτό δίνει ελπίδα σε χιλιάδες εξαιρετικά ευαίσθητους ασθενείς στην Ευρώπη που περιμένουν μεταμοσχεύσεις νεφρών που σώζουν ζωές, ενώ παράλληλα δίνουν στην εταιρεία ένα σημαντικό βήμα για να γίνει μια βιοφαρμακευτική εταιρεία στο εμπορικό στάδιο."

Στις 28 Φεβρουαρίου 2019, βάσει δεδομένων από τέσσερις μελέτες φάσης ΙΙ που ολοκληρώθηκαν στη Σουηδία, τη Γαλλία και τις Ηνωμένες Πολιτείες, η EMA αποδέχθηκε την αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) για την ιλιφιδάση στη μεταμόσχευση νεφρού. Κάθε μελέτη έφτασε σε όλα τα πρωτογενή και δευτερεύοντα τελικά σημεία, αποδεικνύοντας την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της επιτυχούς μεταμόσχευσης νεφρού imlifidase&# 39.

Το imlifidase υποστηρίζεται μέσω του προγράμματος EMA' s Priority Medicines (PRIME), το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και ρυθμιστική υποστήριξη για φάρμακα με μοναδικό δυναμικό αντιμετώπισης σημαντικών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε ασθενείς. Τον Μάιο του 2017, η imlifidase έλαβε PRIME τίτλο από τον EMA

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, αφού κατέληξε σε συμφωνία με το FDA, η Hansa Biopharma υπέβαλε ερευνητικό πρωτόκολλο στο FDA στις 17 Ιουνίου 2020. Αυτή η τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη κλινική μελέτη έχει προγραμματιστεί να ξεκινήσει το τέταρτο τρίμηνο του τρέχοντος έτους και προσλαμβάνει 45 εξαιρετικά ευαίσθητους ασθενείς σε 10-15 κέντρα. Τα δεδομένα ενδέχεται να υποστηρίζουν την υποβολή αίτησης άδειας βιολογικού προϊόντος (BLA) στις Ηνωμένες Πολιτείες πριν από το 2023.