Το Ηνωμένο Βασίλειο εγκρίνει την Τρίτη Ένδειξη Επιδιολέξ: Θεραπεία Σχετικής Σκληρυντικής Σκλήρυνσης (TSC) Σχετική Επιληψία!

Η GW Pharma, θυγατρική της Jazz Pharmaceuticals, είναι παγκόσμιος ηγέτης στην έρευνα και ανάπτυξη θεραπευτικών προϊόντων κανναβινοειδών φυτικής προέλευσης. Έχει δεσμευτεί να ανακαλύψει, να αναπτύξει και να εμπορευματοποιήσει νέα θεραπευτικά φάρμακα από την κάνναβη. Πρόσφατα, η GW Pharma ανακοίνωσε ότι η Υπηρεσία Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) του Ηνωμένου Βασιλείου ενέκρινε μια νέα ένδειξη για στοματικά υγρά σκευάσματα Epidyolex (κανναβιδιόλη, CBD): ως βοηθητική θεραπεία για ασθενείς ηλικίας ≥ 2 ετών. Επιληπτικές κρίσεις που σχετίζονται με σύνδρομο φυματιώδους σκλήρυνσης (TSC).

Η έγκριση MHRA ισχύει για την Αγγλία, την Ουαλία και τη Σκωτία. Υπολογίζεται ότι υπάρχουν 3700-11.000 ασθενείς με TSC στο Ηνωμένο Βασίλειο. Το TSC μπορεί να προκαλέσει έως και 85% των ασθενών να αναπτύξουν επιληψία και έως και το 60% αυτών δεν ανταποκρίνονται στα τυπικά αντιεπιληπτικά φάρμακα. Η έγκριση του MHRA' της ένδειξης Epidyolex TSC αποτελεί σημαντική πρόοδο για τον πληθυσμό ασθενών με TSC στο Ηνωμένο Βασίλειο, πολλοί από τους οποίους θα μπορούν να επωφεληθούν από αυτή τη νέα θεραπεία.

Η GW πήρε αρχικά άδεια κυκλοφορίας Epidylex στο Ηνωμένο Βασίλειο τον Σεπτέμβριο του 2019: για ασθενείς ηλικίας ≥ 2 ετών, επικουρική θεραπεία των επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με το σύνδρομο Lennox-Gastaut (LGS) και το σύνδρομο Dravet (DS). Αυτή η έγκριση ένδειξης TSC σηματοδοτεί την τέταρτη έγκριση ένδειξης κανναβινοειδούς φαρμάκου για την GW στο Ηνωμένο Βασίλειο.

Τον Φεβρουάριο του τρέχοντος έτους, η Jazz Pharma ανακοίνωσε την εξαγορά της GW Pharma έναντι 7,2 δισεκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ. Αυτή είναι η μεγαλύτερη εξαγορά στη βιομηχανία κάνναβης μέχρι τώρα και μια βασική κίνηση για την Jazz να εισέλθει στον φαρμακευτικό τομέα κανναβινοειδών. Μετά τη συγχώνευση, η Jazz θα γίνει ηγέτης στον τομέα της νευροεπιστήμης.

Το Epidyolex/Epidiolex είναι το πρώτο φυτικό κανναβινοειδές φάρμακο που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της επιληψίας στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη. Το φάρμακο είναι από του στόματος, υγρό παρασκεύασμα εκχυλίσματος CBD υψηλής καθαρότητας. Η CBD είναι ένα μη ψυχολογικό συστατικό που προέρχεται από το φυτό κάνναβης και έχει μια ποικιλία φαρμακολογικών επιδράσεων στο νευρικό σύστημα. Ένας μεγάλος αριθμός μελετών έχει δείξει ότι η CBD έχει εμφανείς αντιεπιληπτικές και αντισπασμωδικές δραστηριότητες και έχει λιγότερες παρενέργειες από τα υπάρχοντα αντιεπιληπτικά φάρμακα.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Epidiolex έχει εγκριθεί για 3 ενδείξεις: για ασθενείς ηλικίας ≥ 1 έτους, επικουρική θεραπεία κρίσεων που σχετίζονται με LGS, DS και TSC. Στην Ευρώπη, το Epidyolex έχει επίσης εγκριθεί για 3 ενδείξεις: (1) ως επικουρική θεραπεία για ασθενείς ηλικίας ≥ 2 ετών για τη θεραπεία επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με TSC. (2) ως βοηθητικό φάρμακο σε συνδυασμό με κλοβαζάμη, Χρησιμοποιείται για ασθενείς ηλικίας ≥ 2 ετών για τη θεραπεία κρίσεων που σχετίζονται με LGS και DS. Στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, η Epidylex/Epidiolex έχει λάβει τον χαρακτηρισμό ορφανών φαρμάκων για τη θεραπεία κρίσεων που σχετίζονται με DS, LGS και TSC. Κάθε ασθένεια είναι ένας σπάνιος, σοβαρός και ανθεκτικός σε φάρμακα τύπος επιληψίας.

Η TSC είναι μια σπάνια και σοβαρή γενετική ασθένεια που εμφανίζεται κατά την παιδική ηλικία. Η επιληψία είναι το πιο κοινό νευρολογικό χαρακτηριστικό της TSC. Το TSC μπορεί να προκαλέσει επιληψία έως και στο 85% των ασθενών και έως και το 60% των ασθενών δεν ανταποκρίνονται στα τυπικά αντιεπιληπτικά φάρμακα και είναι ανθεκτικά στα φάρμακα επιληπτικές κρίσεις. Υπάρχει σημαντική ανάγκη για νέες θεραπείες για την αντιμετώπιση των επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με το TSC. Τα δεδομένα από μια κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ έδειξαν ότι σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, το Epidiolex μείωσε σημαντικά τις πυρίμαχες κρίσεις που σχετίζονται με TSC (συμπεριλαμβανομένων των εστιακών και γενικευμένων) και βελτίωσε τη συνολική κατάσταση του ασθενούς. Το Epidyolex/Epidiolex θα παρέχει μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για τον πληθυσμό ασθενών με TSC.