Η μοναδική κατιονική θεραπεία υδροξυβουτυρικού εστέρα Xywav (ασβέστιο μαγνήσιο κάλιο υδροξυβουτυρικό κάλιο) Φάση 3 Κλινική επιτυχία!

Η Jazz Pharmaceuticals ανακοίνωσε πρόσφατα τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης της Φάσης 3 που αξιολογεί το πόσιμο διάλυμα Xywav (νάτριο, κάλιο, μαγνήσιο, ασβέστιο, JZP-258) για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς υπερυπνίας (IH) σε ενήλικες. Προηγουμένως, η FDA είχε χορηγήσει το Xywav Fast Track Status (FTD) για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς ναρκοληψίας (IH) τον Σεπτέμβριο του 2020, η οποία είναι μια χρόνια νευρολογική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από υπερβολική υπνηλία, ανεξέλεγκτες ανάγκες ύπνου ή υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας για τουλάχιστον 3 μήνες, ακόμα και όταν ο ύπνος είναι επαρκής ή παρατεταμένος τη νύχτα.

Η ανακοίνωση είναι μια μελέτη πολλαπλών χωρών, διπλών τυφλών, πολυκεντρικών, ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο, τυχαιοποιημένης φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Xywav στη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ιδιοπαθή ναρκοληψία. Οι ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη έδειξαν υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, η οποία αποτελεί τυπικό χαρακτηριστικό της ιδιοπαθούς ναρκοληψίας. Ο σχεδιασμός της μελέτης περιελάμβανε περίοδο ογκομέτρησης και βελτιστοποίησης 14 εβδομάδων, περίοδο σταθερής δόσης Xywav 2 εβδομάδων, ακολουθούμενη από τυχαιοποίηση 1: 1 για λήψη Xywav ή εικονικού φαρμάκου για 2 εβδομάδες. Μετά την ολοκλήρωση της διπλής-τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο περιόδου θεραπείας, ο ασθενής εισήλθε σε μια περίοδο επέκτασης ασφαλείας ανοικτής ετικέτας 24 εβδομάδων.

Όλοι οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Xywav κατά την ανοιχτή περίοδο τιτλοδότησης, και παρατηρήθηκαν κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην κλίμακα υπνηλίας Epworth (ESS). Συνολικά 115 ασθενείς εγγράφηκαν στο τυχαιοποιημένο τμήμα της απόσυρσης της μελέτης και μετρήθηκε η εντύπωση των συνολικών αλλαγών σε ασθενείς με το πρωτογενές τελικό σημείο ESS και τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία (PGIc) και την κλίμακα σοβαρότητας της ιδιοπαθούς υπουπνίας (IHSS). Οι ασθενείς που έλαβαν Xywav εμφάνισαν κλινικά σημαντική συντήρηση αποτελεσματικότητας όσον αφορά τα ESS, PGIc και IHSS, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο είχαν μια πολύ στατιστικά σημαντική επιδείνωση της κατάστασης Xywav&# 39: ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

Η ασφάλεια αυτής της μελέτης είναι σύμφωνη με τη γνωστή ασφάλεια του Xywav και δεν έχουν παρατηρηθεί νέα σήματα ασφαλείας σε αυτόν τον πληθυσμό. Η Jazz θα ανακοινώσει τα δεδομένα αυτής της μελέτης φάσης 3 σε ένα επερχόμενο ιατρικό συνέδριο και αυτά τα δεδομένα θα συμπεριληφθούν σε μια συμπληρωματική νέα αίτηση για ναρκωτικά (sNDA) που έχει προγραμματιστεί να υποβληθεί στο FDA το πρώτο τρίμηνο του 2021.

Ο Δρ Robert Iannone, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος της Έρευνας και Ανάπτυξης της Jazz, δήλωσε:&«Είμαστε ενθουσιασμένοι για αυτά τα πειστικά αποτελέσματα και τον βαθμό βελτίωσης που παρατηρήθηκε στη μελέτη, ειδικά για τον ιδιοπαθή πληθυσμό ναρκοληψίας που επί του παρόντος δεν έχει εγκεκριμένες επιλογές θεραπείας. . Είμαστε πολύ ευγνώμονες για τους συμμετέχοντες στην έρευνα ασθενείς και ερευνητές και ανυπομονούμε να συνεργαστούμε γρήγορα με το FDA για να παρέχουμε το Xywav σε ασθενείς το συντομότερο δυνατό. Για 15 χρόνια, η Jazz βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της ιατρικής του ύπνου. Στόχος μας είναι να καινοτομήσουμε και να αλλάξουμε τη ζωή των ασθενών. Έχουμε δεσμευτεί να εξυπηρετούμε όσους δεν έχουν ή Οι ασθενείς με σοβαρές διαταραχές ύπνου με περιορισμένη θεραπεία φέρνουν νέες επιλογές."

Τον Ιούλιο του 2020, το Xywav εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της καταπληξίας ή της υπερβολικής υπνηλίας κατά τη διάρκεια της ημέρας (EDS) σε ασθενείς με ναρκοληψία (ναρκοληψία) ηλικίας 7 ετών και άνω.

Το Xywav είναι ένα προϊόν υδροξυβουτυρικού με ένα μοναδικό κατιονικό συστατικό (ασβέστιο μαγνήσιο κάλιο νάτριο), το οποίο έχει την ίδια συγκέντρωση υδροξυβουτυρικού οξέος σε σύγκριση με το συνιστώμενο εύρος δοσολογίας 6-9 γραμμάρια οξυβικού νατρίου, αλλά μπορεί να μειώσει το 92% του νατρίου ή περίπου 1000 -1500mg / νύχτα. Αν και ο ακριβής μηχανισμός του Xywav είναι ακόμα ασαφής, η θεραπευτική επίδραση του Xywav στην καταπληξία και το EDS πιστεύεται ότι προκαλείται από τη δράση GABAB στους νοραδρενεργικούς και ντοπαμινεργικούς νευρώνες και στους θαλαμικούς φλοιούς νευρώνες κατά τη διάρκεια του ύπνου.

Το sodium oxybate περιέχει προειδοποίηση για υψηλή περιεκτικότητα σε νάτριο. Στο παρελθόν ήταν το μόνο προϊόν εγκεκριμένο για τη θεραπεία της καταπληξίας και του EDS σε ασθενείς ηλικίας 7 ετών και άνω με ναρκοληψία και χαρακτηρίστηκε από την Αμερικανική Ακαδημία Ιατρικής ύπνου (AASM) ως καταπληξία και πρότυπο θεραπείας EDS

Η ναρκοληψία (ναρκοληψία) είναι μια ανίατη χρόνια νευρολογική ασθένεια. Με την πάροδο του χρόνου, το βάρος της ασθένειας μπορεί να έχει σοβαρό αντίκτυπο στην υγεία των ασθενών. Πολλοί ασθενείς μπορεί να βιώσουν αρκετά χρόνια πριν λάβουν τη σωστή διάγνωση, η οποία μπορεί να έχει σημαντικό αντίκτυπο στην καθημερινή τους ζωή. Η ασθένεια είναι μια δια βίου ασθένεια, οπότε είναι πολύ σημαντικό να έχουμε νέες επιλογές για τη θεραπεία της EDS και της καταπληξίας.

Το Xywav αναπτύχθηκε ειδικά για να παρέχει θεραπεία με οξυβουτυρικό οξύ με χαμηλή περιεκτικότητα σε νάτριο σε ασθενείς με ναρκοληψία και δεν υπάρχει προειδοποίηση για την περιεκτικότητα σε νάτριο, το φάρμακο θα γίνει ένα νέο πρότυπο φροντίδας. Για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς, το Xywav διαθέτει μια ποικιλία θεραπευτικών αγωγών για να διαλέξετε. Οι συνταγογράφοι μπορούν να τιτλοδοτήσουν το Xywav σε διαφορετικές δόσεις για να πάρουν οι ασθενείς τη νύχτα. Όταν ο ασθενής αλλάζει από οξυβικό νάτριο σε θεραπεία με Xywav, η αρχική δόση και το πρόγραμμα θεραπείας του Xywav είναι τα ίδια με το οξυβικό νάτριο (σε γραμμάρια σε γραμμάρια) και μπορεί να τιτλοποιηθεί ανάλογα με τις ανάγκες με βάση την αποτελεσματικότητα και την ανεκτικότητα.