Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει το Biktarvy χαμηλής δόσης Gilead για χρήση σε μικρά παιδιά HIV-1!

Η Gilead Sciences ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το νέο σύνθετο φάρμακο τρία σε ένα Biktarvy (bictegravir/emtricitabine/tenofovir alafenamide, BIC/FTC/TAF, 30mg/120mg/15mg, δισκία χαμηλής δόσης Φάρμακα) για παιδιά HIV-1 που ζυγίζουν τουλάχιστον 14 kg έως 25 kg, έχουν επιτύχει ιολογική καταστολή ή μόλις έχουν ξεκινήσει θεραπεία με αντιρετροϊκά φάρμακα (ARV). Αυτή η έγκριση διευρύνει τις ενδείξεις του Biktarvy', ώστε να συμπεριλάβει μικρά παιδιά που έχουν μολυνθεί από τον ιό HIV-1, γεγονός που θα συμβάλει στη μείωση του χάσματος στην πρόσβαση στις επιλογές θεραπείας για τον HIV μεταξύ ενηλίκων και παιδιών.

Αν και οι αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές που είναι διαθέσιμες σε έγκυες γυναίκες που έχουν μολυνθεί από τον ιό HIV μειώνουν την πιθανότητα μετάδοσης της λοίμωξης από τον ιό HIV κατά την περιγεννητική περίοδο, ο παιδικός HIV παραμένει παγκόσμιο πρόβλημα υγείας. Το 2020, περίπου 850 παιδιά παγκοσμίως θα μολύνονται καθημερινά από τον ιό HIV και περίπου 330 παιδιά θα πεθάνουν από αιτίες που σχετίζονται με τον HIV, κυρίως λόγω της ανεπαρκούς πρόσβασης σε υπηρεσίες φροντίδας και θεραπείας για τον HIV. Η παροχή μονολιθικής αντιρετροϊκής θεραπείας για παιδιά που ζυγίζουν τουλάχιστον 14 κιλά είναι ένα σημαντικό ορόσημο με τη δυνατότητα να σωθούν πολλές ζωές.

Ο FDA ενέκρινε το Biktarvy για λοίμωξη από τον ιό HIV-1 σε παιδιά που ζυγίζουν τουλάχιστον 14 κιλά, με βάση δεδομένα από την κοόρτη 3 της ανοιχτής μελέτης με ένα σκέλος Φάσης 2/3 (NCT02881320). Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι μεταξύ των παιδιών που είχαν μολυνθεί με HIV-1 που είχαν επιτύχει ιολογική καταστολή, τα δισκία χαμηλής δόσης Biktarvy ήταν αποτελεσματικά και γενικά ανεκτά για 24 εβδομάδες. Η κοόρτη 3 ενέγραψε 22 παιδιά HIV-1 μολυσμένα με HIV-1 με βάρος τουλάχιστον 14 kg έως 25 kg. Αυτοί οι ασθενείς συνέχισαν τη θεραπεία για 48 εβδομάδες και στη συνέχεια συνέχισαν να λαμβάνουν τα φάρμακα της μελέτης για παρατεταμένη περίοδο. Μετά τη μετάβαση στο Biktarvy, το 91% (20/22) των ασθενών διατήρησαν ιολογική καταστολή την εβδομάδα 24 και η μέση αλλαγή στο CD4% από την αρχική τιμή ήταν 0,2%. Λόγω της διακοπής της έρευνας σχετικά με την πανδημία COVID-19, 2 ασθενείς δεν συνέλεξαν RNA HIV-1 την εβδομάδα 24. Σε παιδιατρικές μελέτες, σε σύγκριση με ενήλικες, δεν βρέθηκαν νέες ανεπιθύμητες ενέργειες ή εργαστηριακές ανωμαλίες.

Ο Δρ Merdad Parsey, Chief Medical Officer της Gilead, δήλωσε: «Τα παιδιά που έχουν μολυνθεί με HIV χρειάζονται αποτελεσματικά και εύκολα διαθέσιμα σκευάσματα αντιρετροϊκής θεραπείας. Για να καλύψει αυτή την ανικανοποίητη ανάγκη, η καινοτομία στα παιδιατρικά σκευάσματα πρέπει να επιδιώξει να διευρύνει τις θεραπευτικές επιλογές για τα παιδιά. Η έγκριση του sNDA είναι ένα σημαντικό βήμα προς την επίτευξη του στόχου της Gilead να φέρει το παιδιατρικό γάλα Biktarvy σε παιδιά που ζουν με HIV σε όλο τον κόσμο."

Το Biktarvy είναι ένα σχήμα ενός δισκίου (STR) που λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα για τη θεραπεία της λοίμωξης HIV-1. Το φάρμακο συνδυάζει την αποτελεσματικότητα του νέου αναστολέα μεταφοράς αλυσίδας ιντεγκράσης (INSTI)bictegravir(BIC) με την αποδεδειγμένη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του φαρμάκου Descovy (emtricitabine200 mg/tenofovir alafenamide25 mg, FTC/TAF), το τελευταίο Πρόκειται για θεραπεία ραχοκοκαλιάς με αναστολέα νουκλεοσιδικής ανάστροφης μεταγραφάσης (NRTI) διπλής δράσης που συνιστάται από τις κλινικές κατευθυντήριες οδηγίες για τη θεραπεία του HIV. Στην κλινική μελέτη φάσης 3, το Biktarvy πέτυχε πολύ υψηλό ποσοστό ιολογικής αναστολής όταν χρησιμοποιήθηκε για τη θεραπεία ασθενών που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία (αρχική θεραπεία) και ασθενών που πέτυχαν ιολογική καταστολή και άλλαξαν θεραπευτικές επιλογές (υπό θεραπεία). Δεν υπήρχε αντίσταση στη θεραπεία.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Biktarvy εγκρίθηκε για κυκλοφορία τον Φεβρουάριο του 2018. Οι τρέχουσες ενδείξεις του φαρμάκου είναι: ως πλήρες σχήμα, χρησιμοποιείται για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με HIV-1 (βάρος ≥ 14 kg) και ενηλίκων ασθενών. Αυτοί οι ασθενείς δεν έχουν ιστορικό αποτυχίας της θεραπείας και δεν υπάρχουν γνωστές μεταλλάξεις που να σχετίζονται με αντοχή σε κάθε συστατικό του Biktarvy. Συγκεκριμένα: (1) ασθενείς χωρίς ιστορικό αντιρετροϊκής θεραπείας. (2) ασθενείς που έχουν λάβει σταθερά αντιρετροϊκά σχήματα και έχουν επιτύχει ιολογική καταστολή, αντικαθιστώντας τα τρέχοντα αντιρετροϊκά τους σχήματα. Θα πρέπει να σημειωθεί ότι η ετικέτα φαρμάκου του Biktarvy' συνοδεύεται από προειδοποίηση μαύρου κουτιού, που υποδηλώνει τον κίνδυνο οξείας έξαρσης της ηπατίτιδας Β μετά τη θεραπεία.

Στην Κίνα, το Biktarvy εγκρίθηκε από το Χονγκ Κονγκ τον Οκτώβριο του 2018 και την Κίνα τον Αύγουστο του 2019. Το Bittovi® είναι κατάλληλο ως πλήρες σχήμα στην Κίνα για τη θεραπεία ενηλίκων με λοίμωξη από τον ιό της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας τύπου 1 (HIV-1) και ο ασθενής έχει καμία τρέχουσα και προηγούμενη έκθεση σε αναστολείς ιντεγκράσης,emtricitabineήτενοφοβίρηΠαρέχονται στοιχεία ιικής αντοχής.