Θεραπεία των σπάνιων πνευμονικών παθήσεων Το Nintedanib του Boehringer Ingelheim εγκρίθηκε στην ΕΕ

Τον Απρίλιο 21, τοπική ώρα, η Boehringer Ingelheim ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκρινε επίσημα το nintedanib για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με διάμεση πνευμονική νόσο που σχετίζεται με συστηματική σκλήρυνση (SSc-ILD).

Η συστηματική σκλήρυνση (SSc), κοινώς γνωστή ως 0010010 "scleroderma 0010010 ", είναι μια παραμόρφωση, αναπηρία και δυνητικά θανατηφόρα σπάνια αυτοάνοση ασθένεια, η οποία μπορεί να προκαλέσει διάφορες ασθένειες όπως ο πνεύμονας, η καρδιά, το πεπτικό οδός, νεφρός Τα όργανα σχηματίζουν ουλές (ίνωση) και μπορεί να προκαλέσουν απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές. Όταν οι πνεύμονες μολυνθούν, προκαλεί διάμεση πνευμονοπάθεια (ILD), που ονομάζεται SSc-ILD. Εκτιμάται ότι περίπου το 80% των ασθενών με SSc θα εξελιχθεί σε ILD, το οποίο έχει επίσης γίνει βασικός παράγοντας στο θάνατο των ασθενών με SSc, αντιπροσωπεύοντας περίπου το 35% των θανάτων που σχετίζονται με SSc.

Το Nintedanib είναι ένας από του στόματος αναστολέας τυροσίνης κινάσης μικρού μορίου που αναστέλλει ανταγωνιστικά τον υποδοχέα αυξητικού παράγοντα ινοβλαστών (FGFR 1-3), τον υποδοχέα αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα (VEGFR 1-3), τους υποδοχείς αυξητικού παράγοντα που προέρχονται από αιμοπετάλια (PDGFR α και β) και άλλους υποδοχείς τυροσίνη κινάσης μπλοκ σηματοδότηση που παίζει βασικό ρόλο στον πολλαπλασιασμό, τη μετανάστευση και τη μετατροπή των ινοβλαστών, αναστέλλοντας έτσι την πνευμονική ίνωση.

Τον Σεπτέμβριο 2019, το nintedanib εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ για να καθυστερήσει τη μείωση της πνευμονικής λειτουργίας σε ενήλικες ασθενείς με SSc-ILD, καθιστώντας την πρώτη και επί του παρόντος τη μόνη εγκεκριμένη θεραπεία για αυτήν τη σπάνια πνευμονοπάθεια. Από τώρα, το nintedanib έχει εγκριθεί για ενδείξεις SSc-ILD σε 15 χώρες, συμπεριλαμβανομένου του Καναδά, της Ιαπωνίας και της Βραζιλίας.

Η έγκριση του EMA έγινε αφού η Επιτροπή Ανθρώπινων Ιατρικών Προϊόντων (CHMP) έδωσε θετική στάση στη θεραπεία με nintedanib του SSc-ILD τον Φεβρουάριο 27. Η σύσταση της CHMP και η έγκριση του EMA βασίζονται στα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής SENSCIS Φάσης III. Το SENSCIS είναι η μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή για ασθενείς με SSc-ILD, στις οποίες συμμετέχουν 576 ασθενείς σε 32 χώρες σε όλο τον κόσμο. Στη μελέτη, οι ασθενείς ανατέθηκαν τυχαία να λαμβάνουν nintedanib (150 mg δύο φορές την ημέρα) ή εικονικό φάρμακο. Το κύριο τελικό σημείο ήταν ο ετήσιος ρυθμός μείωσης της αναγκαστικής ζωτικής ικανότητας (FVC) σε ασθενείς με SSc-ILD. Η μελέτη συνέλεξε επίσης δεδομένα για άλλες εκδηλώσεις της νόσου. Τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία ήταν το πάχος του δέρματος και η ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας, χρησιμοποιώντας μέτρηση FVC, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, οι ασθενείς με ομάδα θεραπείας με nintedanib μείωσαν σημαντικά τη λειτουργία των πνευμόνων κατά 44% (FVC προσαρμοσμένο ετήσιο ποσοστό πτώσης: -52. {{ 3}} ml / έτος έναντι -93. 3 ml / έτος, απόλυτη διαφορά: 41. 0 ml / έτος [95% CI: 2. 9-79.0 ], p=0. 04). Η μελέτη έδειξε επίσης ότι η ασφάλεια και η ανεκτικότητα του nintedanib στη θεραπεία του SSc-ILD είναι παρόμοια με τη θεραπεία ασθενών με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (IPF).

Στην πραγματικότητα, το SSc-ILD είναι η τρίτη ένδειξη του nintedanib. Προηγουμένως, το φάρμακο έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της IPF σε περισσότερες από 75 χώρες σε όλο τον κόσμο και πωλείται με την επωνυμία Ofev. Έχει επίσης εγκριθεί σε πολλές χώρες. Πωλείται με την επωνυμία Vargatef για τη θεραπεία μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα.

Η ομαλή επέκταση της ένδειξης Nintedanib είναι πολύ σημαντική για τον Boehringer Ingelheim. Καθώς λήγει η προστασία των διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας, οι χρόνιες αποφρακτικές πνευμονικές ασθένειές της (ΧΑΠ) και το blockbuster Spiriva (tiotropium) έχουν μειωθεί και η εταιρεία χρειάζεται επειγόντως Προϊόντα για να υποστηρίξει το αναπνευστικό της franchise, η ραγδαία άνοδος του nintedanib το κάνει αναμφίβολα την καλύτερη επιλογή.

Στο 2019, η Boehringer Ingelheim πέτυχε ετήσια έσοδα ύψους 21 $. 28 δισεκατομμυρίων δολαρίων, κατατάσσοντας 16 την τρίτη στην παγκόσμια λίστα εσόδων φαρμακευτικών επιχειρήσεων. Μεταξύ αυτών, οι πωλήσεις nintedanib αυξήθηκαν κατά 31. 6% σε 1. 6 7 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ.

Ταυτόχρονα, συνεχίζεται η επέκταση της ετικέτας του nintedanib 0010010 # 39 για σπάνιες πνευμονικές παθήσεις. Τον Οκτώβριο 10, 2019, η FDA χορήγησε την ονομασία θεραπείας για τη θεραπεία με το nintedanib για τη θεραπεία ασθενών με ILD χρόνιας προοδευτικής ίνωσης. Ανυπομονούμε να nintedanib και περισσότερα φάρμακα για να καλύψουμε αυτήν την εξαιρετικά ανεκπλήρωτη ανάγκη. (Bioon.com)