Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει το αναλογικό νατριουρητικό πεπτίδιο τύπου C Voxzogo (vosoritide)---1/2

Η BioMarin Pharmaceuticals ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) επιτάχυνε την έγκριση του Voxzogo (βοσοριτίδη), μιας άπαξ ημερησίως ένεσης αναλόγων νατριουρητικού πεπτιδίου (CNP) τύπου C για τη θεραπεία 5 ετών και σε παιδιατρικούς ασθενείς με αχονδροπλασία (αχονδροπλασία) παραπάνω και η πλάκα ανάπτυξης είναι ανοιχτή, η γραμμική ανάπτυξη αυξάνεται. Η αχονδροπλασία είναι το πιο συχνό δυσανάλογο κοντό ανάστημα στον άνθρωπο.

Ενώ ενέκρινε το Voxzogo, ο FDA εξέδωσε επίσης ένα κουπόνι ανασκόπησης προτεραιότητας σπάνιων παιδιατρικών ασθενειών (PRV) στην BioMarin για να επιβραβεύσει την εταιρεία για την εξαιρετική συνεισφορά της στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες. Αυτό το PRV μπορεί να ανταλλάσσεται για έλεγχο προτεραιότητας οποιουδήποτε νέου φαρμάκου που δεν πληροί την αξιολόγηση προτεραιότητας και μπορεί να πωληθεί ή να μεταφερθεί.

Με βάση τη βελτίωση του ετήσιου ρυθμού ανάπτυξης (AGV), η ένδειξη εγκρίθηκε στο πλαίσιο της διαδικασίας ταχείας έγκρισης. Η συνέχιση της έγκρισης αυτής της ένδειξης θα εξαρτηθεί από την επαλήθευση και την περιγραφή των κλινικών οφελών σε επιβεβαιωτικές μελέτες. Προκειμένου να ανταποκριθεί σε αυτήν την απαίτηση μετά την κυκλοφορία, η BioMarin σκοπεύει να χρησιμοποιήσει τη συνεχιζόμενη μελέτη επέκτασης ανοιχτής ετικέτας για σύγκριση με την υπάρχουσα φυσική ιστορία.

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το Voxzogo εγκρίθηκε τον Αύγουστο του 2021 για τη θεραπεία της αχονδροπλασίας σε παιδιά ηλικίας από 2 ετών έως κλειστές πλάκες ανάπτυξης. Στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, στο Voxzogo έχει απονεμηθεί ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου (ODD) για τη θεραπεία της αχονδροπλασίας. Το κλείσιμο της πλάκας ανάπτυξης συμβαίνει μετά την εφηβεία, όταν επιτευχθεί το τελικό ύψος του ενήλικα.

Το Voxzogo είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε για τη θεραπεία παιδιών με αχονδροπλασία. Μπορεί να θεραπεύσει την υποκείμενη αιτία της νόσου. Αντιπροσωπεύει μια σημαντική ιατρική ανακάλυψη και έχει τη δυνατότητα να έχει σημαντικό αντίκτυπο στους ασθενείς' ζει. Το ενεργό φαρμακευτικό συστατικό του Voxzogo είναι η βοσοριτίδη, η οποία είναι ένα τροποποιημένο νατριουρητικό πεπτίδιο (CNP) τύπου C που προάγει τον σχηματισμό ενδοχόνδριων οστών μειώνοντας τη σηματοδότηση του υποδοχέα αυξητικού παράγοντα ινοβλαστών 3 (FGFR3) και στοχεύει άμεσα την ανάπτυξη του χόνδρου στην εσωτερική παθοφυσιολογία της.

Αυτή η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα μιας παγκόσμιας τυχαιοποιημένης, διπλής-τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης Φάσης 3 και στην επέκταση ανοιχτής ετικέτας αυτής της μελέτης Φάσης 3. Στη μελέτη συμμετείχαν 121 παιδιά με αχονδροπλασία ηλικίας 5 έως 14,9 ετών. Η βασική μέση AGV της ομάδας εικονικού φαρμάκου και της ομάδας Voxzogo ήταν 4,06 cm/έτος και 4,26 cm/έτος, αντίστοιχα. Την 52η εβδομάδα θεραπείας, η αλλαγή της AGV στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου από την αρχική τιμή ήταν -0,17 cm/έτος και η αλλαγή της AGV στην ομάδα Voxzogo από την αρχική γραμμή ήταν 1,40 cm/έτος, καθιστώντας την ομάδα Voxzogo σε σύγκριση με την ομάδα εικονικού φαρμάκου όσον αφορά την AGV. Σημαντική βελτίωση στο σχολείο είναι 1,57 cm/έτος. Μετά από 52 εβδομάδες της διπλά-τυφλής ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης Φάσης 3, 58 ασθενείς που αρχικά τυχαιοποιήθηκαν στο Voxzogo εισήλθαν στην ανοιχτή περίοδο επέκτασης. Σε ασθενείς που παρακολουθήθηκαν για 2 χρόνια μετά την τυχαιοποίηση, η βελτίωση της AGV παρέμεινε αμετάβλητη.