Η VISEN Pharma ανακοινώνει ότι η ανθρώπινη ορμόνη ανάπτυξης TransCon ™ αποκτά επιλεξιμότητα για ορφανά φάρμακα για αγωγή στις ΗΠΑ και στην ΕΕ για ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης

Τον Απρίλιο 21, 2020, η VISEN Pharma, μια εταιρεία κοινοπραξίας αφιερωμένη στον τομέα της ενδοκρινικής θεραπείας, παρουσίασε τις κορυφαίες μεθόδους θεραπείας στον κόσμο 0010010 # 39 και ναρκωτικών στην Κίνα και ήταν υπεύθυνος για το πρόγραμμα ενδοκρινικής θεραπείας της Ascendis Pharma στην ανάπτυξη και προώθηση της Greater China. Η Ascendis Pharma ανακοίνωσε τον Απρίλιο 15, 2020 ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ορφανό χαρακτηρισμό φαρμάκων TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) για τη θεραπεία της ανεπάρκειας αυξητικής ορμόνης (GHD).

Το TransCon Human Growth Hormone είναι ένα ερευνητικό φάρμακο μακράς δράσης της αυξητικής ορμόνης, το οποίο έχει εξελιχθεί σε εβδομαδιαίο φάρμακο θεραπείας GHD. Η TransCon Human Growth Hormone διατηρεί τον ίδιο τρόπο δράσης με την καθημερινή θεραπεία ανθρώπινης αυξητικής ορμόνης, απελευθερώνοντας τα ίδια μόρια αυξητικής ορμόνης. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει εγκεκριμένη μακροχρόνια θεραπεία αυξητικής ορμόνης στην αγορά των ΗΠΑ ή της Ευρώπης. Το TransCon Human Growth Hormone έχει πιστοποιηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) για τη θεραπεία της GHD στην Ευρώπη τον Οκτώβριο 2019.

0010010 quot; Το TransCon Human Growth Hormone είναι πλέον πιστοποιημένο ως ορφανό φάρμακο στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη. Πιστεύουμε ότι αυτή είναι μια σημαντική επιβεβαίωση ότι ο κόσμος χρειάζεται μακροχρόνια θεραπεία για την αντιμετώπιση της GHD και όλων των ενδοκρινικών προβλημάτων υγείας. 0010010 quot; Ο Ανώτερος Αντιπρόεδρος της Ascendis Pharma, Dana Pizzuti, MD, δήλωσε: 0010010 quot; Ως το μοναδικό προϊόν αυξητικής ορμόνης ανάπτυξης που παρέχει μη τροποποιημένη αυξητική ορμόνη, πιστεύουμε ότι η TransCon Human Growth Hormone έχει μεγάλες δυνατότητες βελτίωσης της ζωής ασθενών. Αναμένεται να είμαστε δεύτεροι φέτος, όπως έχει προγραμματιστεί η υποβολή αιτήσεων μάρκετινγκ τριμήνου και τέταρτου τριμήνου για την TransCon Human Growth Hormone στις ΗΠΑ και την Ευρώπη. 0010010 προσφορά;

Τα ναρκωτικά που έχουν εγκριθεί από το FDA για ορφανά φάρμακα αναφέρονται σε φάρμακα που μπορούν με ασφάλεια, αποτελεσματική θεραπεία, διάγνωση ή πρόληψη σπάνιων ασθενειών ή καταστάσεων που επηρεάζουν λιγότερους από 200, 000 πολίτες των ΗΠΑ και ενδέχεται να είναι ασφαλέστερα ή πιο αποτελεσματικά από τα εγκεκριμένα προϊόντα. Ο χαρακτηρισμός ορφανών ναρκωτικών παρέχει ορισμένα οφέλη και κίνητρα για τους προγραμματιστές ναρκωτικών, συμπεριλαμβανομένης μιας επταετούς περιόδου μονοπωλίου αγοράς των ΗΠΑ από την ημερομηνία έγκρισης της αγοράς, απαλλαγή από τα τέλη χρηστών της FDA και φορολογικές πιστώσεις για κλινική έρευνα. Η χορήγηση ορισμένων ορφανών φαρμάκων δεν θα αλλάξει τις κανονιστικές απαιτήσεις της FDA για τον προσδιορισμό της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των ναρκωτικών μέσω κατάλληλης και καλά ελεγχόμενης έρευνας για την υποστήριξη της έγκρισης και της εμπορευματοποίησης.

Ο Lu Anbang, Διευθύνων Σύμβουλος της Weisheng Pharmaceutical, επεσήμανε: 0010010 quot; Προς το παρόν, περισσότερο από το 90% των σπάνιων ασθενειών στερούνται αποτελεσματικής θεραπείας. Η έγκριση της TransCon Human Growth Hormone από το ορφανό φάρμακο FDA των ΗΠΑ έχει μεγάλη σημασία για τη θεραπεία της ανεπάρκειας αυξητικής ορμόνης. Η εβδομαδιαία ορμόνη TransCon Human Growth μπορεί να μειώσει το φορτίο των καθημερινών ενέσεων, δίνοντας στους ασθενείς μια καλύτερη πιθανότητα να επιτύχουν φυσιολογικό ύψος ενηλίκων και συνολική ενδοκρινική υγεία. Προς το παρόν, η TransCon Human Growth Hormone χρησιμοποιείται στην κλινική δοκιμή φάσης III της Κίνας για την ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης στην παιδική ηλικία. Η έρευνα ξεκίνησε στο τέλος του 2019. Ως αποκλειστικός εξουσιοδοτημένος R 0010010 amp; Η εταιρεία πωλήσεων της TransCon Human Growth Hormone στην Ευρύτερη Κίνα, η Weisheng Pharmaceutical θα προωθήσει πλήρως το σχέδιο εισαγωγής στην Κίνα στο μέλλον και δεσμεύεται να παρουσιάσει τις κορυφαίες μεθόδους θεραπείας στον κόσμο 0010010 # 39 και ναρκωτικών Κίνα, ελπίζει να επιτρέψει σε περισσότερους Κινέζους ασθενείς να επωφεληθούν από τον προηγμένο και αξιόπιστο τρόπο θεραπείας του κόσμου 0010010 # 39. 0010010 quot;

Σχετικά με την τεχνολογία TransCon ™

Το TransCon αναφέρεται σε 0010010 quot; παροδική σύνδεση 0010010 quot; (Παροδική σύζευξη). Η πλατφόρμα τεχνολογίας TransCon αναπτύσσει νέες θεραπείες μέσω καινοτόμων τεχνολογιών για τη βελτιστοποίηση των αποτελεσμάτων της θεραπείας, συμπεριλαμβανομένων της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας και της συχνότητας χορήγησης.

Το μόριο TransCon αποτελείται από τρία μέρη: ένα μη τροποποιημένο πρωτότυπο φάρμακο, ένα αδρανές μόριο φορέα που προστατεύει το πρωτότυπο φάρμακο και μια δομή σύνδεσης που συνδέει προσωρινά τα δύο. Όταν τα τρία μέρη συνδυάζονται, το μόριο φορέα μπορεί να απενεργοποιήσει το πρωτότυπο φάρμακο και να μην καθαριστεί από το σώμα. Όταν εγχέεται στο ανθρώπινο σώμα, υπό φυσιολογικές συνθήκες pH και θερμοκρασίας σώματος, το ενεργό, μη τροποποιημένο πρωτότυπο φάρμακο θα απελευθερώνεται με ελεγχόμενο τρόπο. Δεδομένου ότι το πρωτότυπο φάρμακο δεν τροποποιείται, μπορεί να διατηρήσει τον αρχικό φαρμακολογικό μηχανισμό του. Η τεχνολογία TransCon μπορεί να εφαρμοστεί ευρέως σε πρωτεΐνες, πεπτίδια ή μικρά μόρια σε διάφορα θεραπευτικά πεδία και μπορεί να εφαρμοστεί συστημικά ή τοπικά.