Το 67% των ασθενών έχουν βελτιώσει σημαντικά τα συμπτώματα της ευγραγιγικής μυασθένειας gravis φθάνει στο κύριο τελικό σημείο της φάσης 3

Σήμερα, argenx ανακοίνωσε ότι έχει αναπτύξει efgartigeimod, μια "πρώτη στην κατηγορία" θεραπεία με στόχο FcRn, μια βασική φάση 3 κλινική δοκιμή του ADAPT στη θεραπεία των ασθενών με αντι-ακετυλοχολίνη υποδοχέα (AChR) αντισωμάτων-θετική συστηματική μυασθένεια gravis (gMG) Το κύριο τελικό σημείο της μελέτης επιτεύχθηκε. Argenx σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση άδειας βιολογικών προϊόντων (BLA) για τη θεραπεία στο FDA μέχρι το τέλος του τρέχοντος έτους.

MG είναι μια σπάνια χρόνια αυτοάνοση ασθένεια. Τα αντισώματα ανοσοσφαιρίνης G (IgG) διαταράσσουν την επικοινωνία μεταξύ νεύρων και μυών, προκαλώντας αδυναμία και δυνητικά απειλητική για τη ζωή μυϊκή αδυναμία. Περισσότερο από το 85% των ασθενών με MG προχωρούν σε gMG εντός 18 μηνών από την έναρξη, με αποτέλεσμα την ακραία κόπωση και δυσκολία στην έκφραση του προσώπου, ομιλία, κατάποση, και την κίνηση. Οι ασθενείς που διαγνώστηκαν με θετικό αντίσωμα AChR (AChR-Ab+) αντιπροσωπεύουν περίπου το 80%-90% του συνολικού αριθμού των ασθενών με gMG.

Το Efgartigod είναι μια "πρώτης κατηγορίας" θεραπεία με στόχο το FcRn, που έχει σχεδιαστεί για να μειώσει τα παθογόνα αντισώματα IgG και να εμποδίσει τη διαδικασία ανακύκλωσης IgG. Ο ρόλος του υποδοχέα FcRn είναι να αποτρέψει την υποβάθμιση του IgG. Ως εκ τούτου, με την πρόληψη της δέσμευσης των IgG και FcRn, IgG αντισώματα που μεσολαβούν αυτοάνοσα νοσήματα μπορούν να εξαντληθούν γρηγορότερα, μειώνοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.

Η βασική κλινική δοκιμή φάσης 3 ADAPT είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, που περιέχει εικονικό φάρμακο μελέτη ελέγχου. Τα κορυφαία δεδομένα του δείχνουν ότι το 67,7% των ασθενών με AChR-Ab+ gMG που έλαβαν θεραπεία με efgartigeimod πληρούσαν το πρότυπο της κύριας θεραπείας τελικού σημείου της μελέτης, δηλαδή Σύμφωνα με την κλίμακα δραστηριότητας της myasthenia Gravis Daily Life (MG-ADL), η βαθμολογία του ασθενούς βελτιώθηκε κατά τουλάχιστον 2 μονάδες για 4 συνεχόμενες εβδομάδες, σε σύγκριση με το 29,7% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Επιπλέον, το 63,1% των ασθενών στην ομάδα θεραπείας με efgartigeimod παρουσίασαν σημαντική ύφεση μετά από αξιολόγηση με ποσοτική βαθμολογία μυασθένειας gravis (QMG), σε σύγκριση με το 14,1% των ασθενών στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου που πέτυχαν την ίδια ανταπόκριση. Το 40,0% των ασθενών που έλαβαν efgartigod πέτυχαν ελάχιστη απόδοση συμπτωμάτων, η οποία ορίζεται ως βαθμολογία MG- ADL 0 (ασυμπτωματική) ή 1, σε σύγκριση με 11,1% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Τα λεπτομερή στοιχεία της δίκης θα ανακοινωθούν σε μελλοντικό ιατρικό συνέδριο.

"Τα δεδομένα από τη δοκιμή ADAPT δείχνει ότι efgartigeimod οδηγεί ταχεία και βαθιά ύφεση των ασθενών, συμπεριλαμβανομένου ενός ορισμένου ποσοστού των ασθενών που επιτυγχάνουν ελάχιστη ή ασυμπτωματική μετά τη θεραπεία," δήλωσε ο Wim Parys, MD, επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος της argenx. Υποβολή BLA efgartigeimod στο FDA μέχρι το τέλος του έτους θα μας επιτρέψει να κάνουμε ένα άλλο βήμα προς την παροχή θεραπείας σε ασθενείς που μπορούν να επωφεληθούν από efgartigeimod το 2021. Ευχαριστούμε όλους τους ασθενείς και τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης που συμμετείχαν στη δοκιμή ADAPT.»