Το Arikayce έχει εγκριθεί στην ΕΕ: το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της μη φυματίωσης του μυκοβακτηρίου (NTM) πνευμονικής νόσου που προκαλείται από το Mycobacterium avium (MAC)!

Η Insmed είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην αλλαγή της ζωής των ασθενών με σοβαρές και σπάνιες ασθένειες. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε το Arikayce (εναιώρημα λιποσωματικής εισπνοής αμικακίνης) για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με περιορισμένες επιλογές και χωρίς κυστική ίνωση για τη θεραπεία του Mycobacterium avium (MAC) που προκαλείται από μη επιβλαβή μυκοβακτήρια (NTM) πνευμονική λοίμωξη. Πρόκειται για μια χρόνια εξουθενωτική πνευμονοπάθεια που μπορεί να αυξήσει σημαντικά τη νοσηρότητα και τη θνησιμότητα των ασθενών. Προηγουμένως, η Arikayce είχε λάβει ορισμό ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία λοιμώξεων από πνεύμονες NTM στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Arikayce εγκρίθηκε τον Σεπτέμβριο του 2018 και επί του παρόντος είναι το μόνο φάρμακο για τη θεραπεία των πνευμονικών παθήσεων της MAC. Η έγκριση της Arikayce&# 39 για εγγραφή στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο στην προώθηση της φροντίδας των ασθενών με πνευμονοπάθεια MAC.

Ο Will Lewis, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Insmed, δήλωσε: «Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) ενέκρινε μια θεραπεία για πρώτη φορά για να βοηθήσει στη διαχείριση αυτής της δύσκολης θεραπείας ασθένειας, παρέχοντας ένα νέο είδος νέας θεραπείας για ασθενείς με λίγες επιλογές θεραπείας. Θεραπευτική αγωγή. Η σημερινή έγκριση υπογραμμίζει τη δέσμευσή μας να υπηρετούμε την κοινότητα της πνευμονοπάθειας MAC σε όλο τον κόσμο. Ανυπομονούμε να φέρουμε το Arikayce σε κατάλληλους ασθενείς στην ΕΕ."

Αυτή η έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από την παγκόσμια φάση III κλινική μελέτη CONVERT. Η μελέτη διεξήχθη σε ασθενείς με πυρίμαχη νόσο του πνεύμονα NTM που προκλήθηκε από MAC, και τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η μελέτη έφτασε στο κύριο τελικό σημείο: τον 6ο μήνα της θεραπείας, σε σύγκριση με ένα θεραπευτικό σχήμα πολλαπλών φαρμάκων (MDR), Arikayce μία φορά την ημέρα Η συνδυασμένη θεραπεία με MDR μπορεί να αυξήσει σημαντικά το ρυθμό μετατροπής της καλλιέργειας πτυέλων (p< 0,0001).="" τα="" συγκεκριμένα="" δεδομένα="" είναι:="" τον="" 6ο="" μήνα="" της="" θεραπείας,="" το="" 29%="" των="" ασθενών="" στην="" ομάδα="" συνδυασμένης="" θεραπείας="" arikayce="" και="" gbt="" εξάλειψε="" τα="" στοιχεία="" της="" πνευμονικής="" νόσου="" ntm="" που="" προκαλείται="" από="" mac="" στα="" πτύελα="" και="" το="" ποσοστό="" των="" ασθενών="" στην="" ομάδα="" θεραπείας="" gbt="" ήταν="" μόνο="">

Το Arikayce είναι ένα νέο σκεύασμα αμικασίνης μία φορά την ημέρα για εισπνοή. Η αμικασίνη είναι ένα αντιβιοτικό αμινογλυκοσίδης που έχει θεραπευτική επίδραση σε μια ποικιλία ΝΤΜ, αλλά πρέπει να χορηγείται ενδοφλεβίως και η χρήση του είναι περιορισμένη λόγω της σοβαρής τοξικότητάς της στην ακοή, την ισορροπία και τη νεφρική λειτουργία.

Η προηγμένη τεχνολογία λιποσωμάτων των πνευμόνων της Insmed&χρησιμοποιεί φορτισμένα ουδέτερα λιποσώματα για να παραδώσει αμικασίνη απευθείας στους πνεύμονες, όπου το φάρμακο θα απορροφηθεί από μολυσμένους με ΝΤΜ μακροφάγους πνευμόνων. Αυτό παρατείνει την απελευθέρωση της αμικασίνης στους πνεύμονες μειώνοντας παράλληλα τη συστηματική έκθεση, μειώνοντας έτσι τη συστηματική τοξικότητα. Η ικανότητα του Arikayce&# 39 να εισέρχεται απευθείας στους πνεύμονες σε υψηλό επίπεδο το καθιστά διαφοροποιημένο πλεονέκτημα από το ενδοφλέβιο αστέρι amika. Η Arikayce χρησιμοποιεί το σύστημα νεφελοποίησης Lamira που παράγεται από την PARI Pharma GmbH για χορήγηση μία φορά την ημέρα.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Arikayce είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για την πνευμονοπάθεια MAC Το φάρμακο εγκρίθηκε τον Σεπτέμβριο του 2018 ως μέρος ενός συνδυασμένου προγράμματος αντιβακτηριακών φαρμάκων για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με περιορισμένες ή καθόλου επιλογές θεραπείας για τη θεραπεία λοιμώξεων από πνευμονικούς πυρετούς που προκαλούνται από MAC. Προηγουμένως, η FDA έχει χορηγήσει τον χαρακτηρισμό του Arikayce Orphan Drug, τον πρωτοποριακό χαρακτηρισμό φαρμάκων και τον χαρακτηρισμό του προϊόντος QualP.

Ο Insmed υπέβαλε επίσης μια νέα αίτηση ναρκωτικών για το Arikayce στην Ιαπωνία για τη θεραπεία της νόσου του πνεύμονα NTM που προκαλείται από MAC που δεν έχει επαρκή ανταπόκριση σε προηγούμενες θεραπείες. Οι νέες διεθνείς κατευθυντήριες γραμμές θεραπείας που εκδόθηκαν τον Ιούλιο του 2020 προτείνουν τη χρήση του Arikayce σε συνδυασμό με ένα σχήμα πολλαπλών φαρμάκων (MDR) για ασθενείς με πνευμονοπάθεια MAC που έχουν αποτύχει σε τυπικές θεραπείες για τουλάχιστον 6 μήνες.