Η αναβαθμισμένη έκδοση του Vumerity της Biogen Tecfidera πρόκειται να εγκριθεί στην ΕΕ

Η Biogen ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε γνώμη θετικής ανασκόπησης που συνιστά την έγκριση του Vumerity (fumarate diroximel), το οποίο είναι η επόμενη γενιά φουμαρικού από το στόμα. Για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RRMS). Υπολογίζεται ότι 2,8 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο πάσχουν από σκλήρυνση κατά πλάκας και ορισμένες ευρωπαϊκές χώρες έχουν τον υψηλότερο επιπολασμό της ΣΚΠ στον κόσμο. Τώρα, οι γνωμοδοτήσεις της CHMP θα υποβάλλονται στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) για επανεξέταση, η οποία συνήθως λαμβάνει την τελική απόφαση επανεξέτασης εντός 2 μηνών.

Το Vumerity είναι ένας νέος τύπος φαρμάκου από του στόματος φουμαρικού οξέος με μοναδική χημική δομή. Το φάρμακο αναπτύχθηκε από την Alkermes και η Biogen έχει αποκλειστική παγκόσμια άδεια για την εμπορευματοποίηση του Vumerity.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Vumerity εγκρίθηκε τον Οκτώβριο του 2019 για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας σκλήρυνσης κατά πλάκας (RMS), συμπεριλαμβανομένων: κλινικά απομονωμένου συνδρόμου, υποτροπιάζουσας διαλείπουσας νόσου και ενεργού δευτερογενούς προϊούσας νόσου. Προς το παρόν, το Vumerity έχει γίνει η Νο. 1 θεραπεία της στοματικής σκλήρυνσης κατά πλάκας στην αγορά των ΗΠΑ. Από την κυκλοφορία του, τα δεδομένα από τον πραγματικό κόσμο ενίσχυσαν την ενεργητική γαστρεντερική (GI) ανοχή του Vumerity' και επιβεβαίωσαν ότι η εμπειρία θεραπείας στις κλινικές δοκιμές είναι συνεπής με την εμπειρία στην κλινική πράξη.

Το Vumerity είναι ανοσοκατασταλτικός παράγοντας. Λαμβάνεται από το στόμα δύο φορές την ημέρα. Είναι ένα προφάρμακο ελεγχόμενης αποδέσμευσης φουμαρικού μονομεθυλεστέρα (MMF) που μπορεί να μετατραπεί γρήγορα σε MMF στον οργανισμό. Το MMF έχει ανοσοτροποποιητικά και νευροπροστατευτικά αποτελέσματα. Ο νευρωνικός εκφυλισμός στη σκλήρυνση κατά πλάκας (ΣΚΠ) σχετίζεται με το οξειδωτικό στρες. Το MMF έχει αντιοξειδωτικές ιδιότητες και μπορεί να βοηθήσει στην προστασία του περιβλήματος της μυελίνης και στη μόνωση των νευρικών ινών. Συγκεκριμένα, το MMF ενεργοποιεί την οδό Nrf2, συμμετέχει στην απόκριση του κυττάρου' στο οξειδωτικό στρες και μπορεί να προστατεύσει τα νευρωνικά κύτταρα από βλάβη. Η ανοσοτροποποιητική επίδραση του MMF μπορεί να σχετίζεται με την αναστολή των μονοπατιών που προκαλούνται από τον πυρηνικό παράγοντα-κΒ (NF-kB) και ο πυρηνικός παράγοντας-κΒ παίζει βασικό ρόλο στο ανοσοποιητικό σύστημα.

Το Vumerity είναι μια αναβαθμισμένη έκδοση του φαρμάκου Biogen's Tecfidera (φουμαρικός διμεθυλεστέρας, DMF, φουμαρικός διμεθυλεστέρας), η οποία έχει βελτιωμένη γαστρεντερική ανοχή. Έχει αποδειχθεί ότι έχει καλή αποτελεσματικότητα, ασφάλεια και ανεκτικότητα σε κλινικές μελέτες. Το Vumerity έχει διαφοροποιημένη γαστρεντερική (GI) ανοχή λόγω της διαφοράς της χημικής δομής του με το Tecfidera. Το Tecfidera μπορεί να μετατραπεί σε MMF στο σώμα για να λειτουργήσει. Η συνιστώμενη δόση έναρξης του φαρμάκου είναι 120 mg κάθε φορά, δύο φορές την ημέρα, για 7 ημέρες, και στη συνέχεια η δόση συντήρησης είναι 240 mg ημερησίως, δύο φορές την ημέρα, λαμβανόμενη με τα γεύματα ή με άδειο στομάχι. .

Οι γνωμοδοτήσεις θετικής ανασκόπησης της CHMP βασίζονται σε δεδομένα από μια φαρμακοκινητική μελέτη γεφύρωσης που συνέκρινε το Vumerity και το Tecfidera για τον καθορισμό της βιοϊσοδυναμίας και εν μέρει βασίζονται στα καθιερωμένα μακροπρόθεσμα χαρακτηριστικά ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του Tecfidera. Η CHMP αξιολόγησε επίσης τα αποτελέσματα από τη μελέτη EVOLVE-MS-2, μια μεγάλης κλίμακας, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, πολυκεντρική μελέτη Φάσης 3 διάρκειας 5 εβδομάδων που αξιολόγησε το γαστρεντερικό (GI) του Vumerity και του Tecfidera σε ασθενείς με RRMS. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το συνολικό ποσοστό διακοπής της θεραπείας στην ομάδα Vumerity ήταν χαμηλότερο από αυτό στην ομάδα Tecfidera (1,6% έναντι 6%) και το ποσοστό διακοπής της θεραπείας λόγω ανοχής GI ήταν επίσης χαμηλότερο (0,8% έναντι 4,8%).