Η NICE συνιστά το Orladeyo για προληπτική θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος

Το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Κλινικής Βελτιστοποίησης (NICE) εξέδωσε πρόσφατα ένα προσχέδιο καθοδήγησης που συνιστά το από του στόματος φάρμακο BioCryst's Orladeyo (berotralstat) για κατάλληλους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE) για την πρόληψη της υποτροπής. Συγκεκριμένα, η NICE συνιστά να χρησιμοποιείται το Orladeyo για προληπτική θεραπεία σε ασθενείς με HAE που έχουν τουλάχιστον δύο φορές το μήνα. Εάν μετά από 3 μήνες χρήσης, ο αριθμός των κρίσεων ανά μήνα δεν μειωθεί τουλάχιστον κατά 50%, η θεραπεία με Orladeyo θα πρέπει να διακοπεί.

Σύμφωνα με αυτή τη σύσταση, οι ασθενείς με HAE στην Αγγλία, την Ουαλία και τη Βόρεια Ιρλανδία θα λαμβάνουν για πρώτη φορά από του στόματος θεραπεία μία φορά την ημέρα για την πρόληψη επαναλαμβανόμενων κρίσεων HAE.

Υπολογίζεται ότι περίπου ένας στους 50.000 έως 100.000 ανθρώπους πάσχει από HAE. Η ασθένεια είναι μια πολύ σπάνια γενετική ασθένεια στην οποία οι ασθενείς εμφανίζουν απρόβλεπτο και επαναλαμβανόμενο πρήξιμο του στόματος, των εντέρων ή των αεραγωγών. Με τη σειρά του, αυτό μπορεί να προκαλέσει δυσκολία στην αναπνοή και έντονο πόνο και μπορεί επίσης να προκαλέσει οίδημα σε πολλά μέρη του σώματος. Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία, μπορεί να είναι θανατηφόρο. Το απρόβλεπτο της εμφάνισης της νόσου θα επηρεάσει σοβαρά την ποιότητα ζωής των ασθενών και των οικογενειών τους.

Το Orladeyo είναι η πρώτη και μοναδική στοματική θεραπεία που έχει εγκριθεί για την πρόληψη των επιθέσεων HAE σε παιδιά και ενήλικες 12 ετών και άνω, που λαμβάνουν ένα χάπι την ημέρα. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι η βεροταλστάτη, η οποία είναι ένας νέος, ισχυρός και εκλεκτικός αναστολέας της καλλικρεΐνης του ανθρώπινου πλάσματος, ο οποίος δρα μειώνοντας τη δραστηριότητα της καλλικρεΐνης του πλάσματος.

Η Orladeyo θα παρέχει σε πιστοποιημένους ασθενείς και κλινικούς ιατρούς HAE στο Ηνωμένο Βασίλειο μια νέα θεραπευτική επιλογή για τη θεραπεία αυτής της δια βίου νόσου, παρέχοντας την πρώτη από του στόματος θεραπεία μία φορά την ημέρα για την επίτευξη ελέγχου των συμπτωμάτων και τη μείωση του φόρτου της HAE.

Η απόφαση NICE' ελήφθη μετά την έγκριση του Orladeyo από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) τον Απρίλιο του 2021 και την έγκριση από τον Βρετανικό Οργανισμό Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) τον Μάιο του 2021. Η Σκωτσέζικη Ιατρική Ομοσπονδία (SMC) είναι αναμένεται να αποφασίσει το πρώτο εξάμηνο του 2022 να χρησιμοποιήσει το Orladeyo σε ασθενείς με HAE στη Σκωτία υπό την καθοδήγηση της Βρετανικής Εθνικής Υπηρεσίας Υγείας (NHS).

Η απόφαση του NICE' βασίζεται στα αποτελέσματα της βασικής δοκιμής Φάσης 3 APeX-2. Η δοκιμή έφτασε στο κύριο τελικό της σημείο: το Orladeyo μείωσε σημαντικά τα επεισόδια HAE σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο την 24η εβδομάδα θεραπείας. Αυτό το αποτέλεσμα μείωσης συνεχίστηκε κατά τις 96 εβδομάδες της μελέτης.

Σύμφωνα με τα μακροπρόθεσμα δεδομένα που δημοσιεύθηκαν στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Αλλεργίας και Κλινικής Ανοσολογίας (EAACI) 2021: Κατά την 25η-96η εβδομάδα, σε σύγκριση με την ομάδα εικονικού φαρμάκου, το μέσο μηνιαίο ποσοστό επίθεσης της ομάδας θεραπείας Orladeyo μειώθηκε κατά ένα κατά μέσο όρο 80% σε σύγκριση με την αρχική τιμή. Σε σύγκριση με το μέρος 1 (0-24 εβδομάδες) και το μέρος 2 (25-48 εβδομάδες) της δοκιμής, το Orladeyo ήταν γενικά καλά ανεκτή κατά τη διάρκεια της θεραπείας στο μέρος 3 (49-96 εβδομάδες), με αναφερόμενες ασθένειες που σχετίζονται με φάρμακα Υπάρχουν λιγότερα περιστατικά .