Ο Evrenzo (roxadustat) υπέστη τρεις αποτυχίες στις Ηνωμένες Πολιτείες και ήταν ο πρώτος που καταχωρήθηκε στην Κίνα!-2/2

Τον Δεκέμβριο του 2018,roxadustat(Evrenzo) ήταν το πρώτο που εγκρίθηκε στην Κίνα για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο που εξαρτάται από αιμοκάθαρση (DD-CKD). Τον Αύγουστο του 2019, το φάρμακο εγκρίθηκε για μια νέα ένδειξη στην Κίνα για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο που εξαρτάται από τη μη αιμοκάθαρση (NDD-CKD). Ως το πρώτο καινοτόμο φάρμακο του κόσμου', το roxadustat είναι το πρώτο στην Κίνα που πραγματοποίησε την πλήρη εφαρμογή των ασθενών με αιμοκάθαρση και μη αιμοκάθαρση με χρόνια αναιμία νεφρικής νόσου, φέρνοντας μια νέα ανακάλυψη στη θεραπεία της χρόνιας νεφρικής νόσου Κίνα.

Εκτός από την Κίνα, το roxadustat έχει εγκριθεί επίσης στην Ιαπωνία, τη Χιλή, τη Νότια Κορέα και άλλες χώρες για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με NDD-CKD και DD-CKD. Η roxadustat υπόκειται σε κανονιστικό έλεγχο σε άλλες δικαιοδοσίες, συμπεριλαμβανομένης της Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ). Στην περιοχή, η Astellas έλαβε πρόσφατα μια θετική κριτική για την προτεινόμενη έγκριση τηςroxadustatαπό την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).

Η ΧΝΝ είναι μια προοδευτική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από τη σταδιακή απώλεια της νεφρικής λειτουργίας, η οποία μπορεί τελικά να οδηγήσει σε νεφρική ανεπάρκεια ή νεφρική νόσο τελικού σταδίου, απαιτώντας αιμοκάθαρση ή μεταμόσχευση νεφρού για να επιβιώσει. Ο παγκόσμιος επιπολασμός της ΧΝΝ στους ενήλικες εκτιμάται ότι είναι 10-12%. Η αναιμία είναι ιδιαίτερα συχνή σε ασθενείς με ΧΝΝ. Η σοβαρή αναιμία μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή. Η αναιμία ΧΝΝ μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο νοσηλείας, καρδιαγγειακών επιπλοκών και θανάτου. Συχνά οδηγεί σε σοβαρή κόπωση, γνωστική δυσλειτουργία και κακή ποιότητα ζωής. Υπάρχουν σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στον πληθυσμό ασθενών με ΧΝΝ αναιμία και η πρόοδος έχει περιοριστεί τα τελευταία 30 χρόνια.

Η νεφρική αναιμία είναι μία από τις κύριες επιπλοκές της νεφρικής ανεπάρκειας ΧΝΝ. Με την πρόοδο της ΧΝΝ, ο επιπολασμός και η σοβαρότητα της αναιμίας που σχετίζεται με την ΧΝΝ αυξάνεται σταδιακά. Σε σύγκριση με τη συμβατική αναιμία, οι ασθενείς με νεφρική αναιμία είναι πιο δύσκολο να διορθωθούν, οι ασθενείς είναι βαριά κουρασμένοι και η ποιότητα ζωής τους είναι κακή. Η τρέχουσα τυπική θεραπεία για τη νεφρική αναιμία είναι η αντικατάσταση ερυθροποιητίνης (ορμόνη ΕΡΟ), διεγερτικό της ερυθροποίησης (ESA) όπως η εποετίνη άλφα, συν ενδοφλέβιος σίδηρος, υποδόρια ένεση, για αύξηση της αιμοσφαιρίνης (Hb) σε ασθενείς με ΧΝΝ. Περιεχόμενο για τη βελτίωση των κλινικών συμπτωμάτων.

μηχανισμός δράσης roxadustat

roxadustatείναι το πρώτο παγκόσμιο' φάρμακο που προκαλείται από υποξία που προκαλείται από υποξία, αναστολέας προλυλο υδροξυλάσης (HIF-PHI) για τη θεραπεία της νεφρικής αναιμίας. Ο φυσιολογικός ρόλος του επαγώγιμου παράγοντα υποξίας (HIF) όχι μόνο αυξάνει την έκφραση της ερυθροποιητίνης, αλλά επίσης αυξάνει την έκφραση των υποδοχέων και των πρωτεϊνών ερυθροποιητίνης που προάγουν την απορρόφηση και κυκλοφορία του σιδήρου. Το Roxadustat αναστέλλει το ένζυμο PH μιμούμενο το κετογλουταρικό, ένα από τα υποστρώματα της προλυλικής υδροξυλάσης (PH) και επηρεάζει το ρόλο του ενζύμου PH στη διατήρηση της ισορροπίας της παραγωγής HIF και του ρυθμού αποικοδόμησης, έτσι ώστε να επιτευχθεί ο σκοπός της διόρθωσης της αναιμίας.

Ως πρώτη HIF-PHI του κόσμου', η roxadustat προάγει την παραγωγή ενδογενούς ερυθροποιητίνης, βελτιώνει την απορρόφηση και τη χρήση του σιδήρου, μειώνει την ηπατιδίνη και δεν επηρεάζεται αποτελεσματικά από την αρνητική επίδραση της φλεγμονής στην αιμοσφαιρίνη και την ερυθροποίηση. προώθηση της ερυθροποίησης.roxadustatέχει αποδειχθεί ότι προκαλεί παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων. Σε πολλαπλές υποομάδες ασθενών με χρόνια νεφρική νόσο, το roxadustat μπορεί να διατηρήσει το επίπεδο ερυθροποιητίνης στο φυσιολογικό εύρος ή κοντά στο φυσιολογικό, αυξάνοντας έτσι τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων χωρίς να επηρεαστεί από φλεγμονή και αποφεύγοντας την ενδοφλέβια συμπλήρωση σιδήρου.