FDA ενέκρινε Xarelto (rivaroxaban) για 2 παιδιατρικές ενδείξεις: θεραπεία & πρόληψη των θρόμβων αίματος!

Η Φαρμακευτική Janssen της Johnson & Johnson (JNJ) ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το από του στόματος αντιπηκτικό Xarelto (ριβαροξπάν) για δύο παιδιατρικές ενδείξεις: (1) για παιδιατρική από τη γέννηση έως κάτω των 18 ετών Οι ασθενείς, μετά από τουλάχιστον 5 ημέρες αρχικής παρεντερικής αντιπηκτικής θεραπείας, χρησιμοποιούν το Xarelto για τη θεραπεία της φλεβικής θρομβοεμβολής (VTE) και μειώνουν τον κίνδυνο υποτροπιάζουσας VTE. (2) Για παιδιατρικούς ασθενείς με συγγενή καρδιακή νόσο που είναι ≥2 ετών και έχουν υποβληθεί σε χειρουργική επέμβαση Fontan, χρησιμοποιήστε το Xarelto για θρομβοπροφυλαξία (θρομβοπροφυλαξία).

Αυτή η έγκριση σηματοδοτεί μια σημαντική πρόοδο στην αντιθρομβωτική θεραπεία για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας κάτω των 18 ετών. Το Xarelto είναι αναστολέας του παράγοντα Xa από το στόμα. Η έγκριση περιλαμβάνει μια νέα ηλικιακή σύνθεση ενός στοματικού εναιωρήματος με βάση το βάρος. Για αυτές τις δύο παιδιατρικές ενδείξεις, η δόση του Xarelto εξαρτάται από το σωματικό βάρος και οι ασθενείς μπορούν να λάβουν από του στόματος εναιωρήματα ή δισκία.

Αξίζει να σημειωθεί ότι το Xarelto είναι το μόνο άμεσο από του στόματος αντιπηκτικό (DOAC) εγκεκριμένο από τον FDA των ΗΠΑ για την πρωτογενή πρόληψη της θρόμβωσης σε παιδιατρικούς ασθενείς μετά από χειρουργική επέμβαση Fontan. Είναι επίσης η αγορά των ΗΠΑ που παρέχει ευέλικτες και ρυθμιζόμενες για το βάρος επιλογές δόσης για παιδιατρικούς ασθενείς. Το DOAC είναι το μόνο πόσιμο εναιώρημα.

Αν και Η ΦΘΕ είναι πιο συχνή στους ενήλικες, οι θρόμβοι αίματος εξακολουθούν να αποτελούν σοβαρό πρόβλημα στα παιδιά. Περίπου 58 από τους 10.000 νοσηλευόμενους παιδιατρικούς ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες επηρεάζονται και η συχνότητα εμφάνισης αυξάνεται. Τα παιδιά που πάσχουν από άλλες ασθένειες (όπως μολυσματικές ασθένειες, ενεργό καρκίνο) ή υποβάλλονται σε χειρουργική επέμβαση (όπως χειρουργική επέμβαση Fontan) μπορεί να είναι πιο πιθανό να αναπτύξουν θρόμβους αίματος. Η χειρουργική επέμβαση Fontan πραγματοποιείται σε παιδιά με μία μόνο λειτουργική κοιλία προκειμένου να αφαιρεθεί το αίμα από το κάτω μέρος του σώματος που στρέφεται στους πνεύμονες.

Οι τρέχουσες ιατρικές οδηγίες είναι περιορισμένες και συνιστούν τυπική αντιπηκτικό θεραπεία, όπως βαρφαρίνη ή ηπαρίνη, για παιδιατρικούς ασθενείς που έχουν θρόμβωση ή διατρέχουν κίνδυνο υποτροπής θρόμβωσης. Συνήθως, οι γιατροί πρέπει να προσαρμόζουν τις δόσεις ενηλίκων με βάση περιορισμένα δεδομένα σχετικά με αυτές τις θεραπείες για νέους ασθενείς. Επιπλέον, για ορισμένες από αυτές τις θεραπευτικές επιλογές, αυτό μπορεί να σημαίνει επώδυνες ενέσεις, διατροφικούς περιορισμούς και τακτική εργαστηριακή παρακολούθηση - όλα αυτά είναι ιδιαίτερα προκλητικά για τους νέους ασθενείς και τους φροντιστές τους.

Το 2021, η Johnson &johnson partner Bayer (Bayer) έλαβε έγκριση παιδιατρικής ένδειξης Xarelto στον Καναδά, την Ευρωπαϊκή Ένωση, το Ηνωμένο Βασίλειο, την Ιαπωνία, την Ελβετία και τη Λατινική Αμερική: για χρήση σε παιδιατρικούς ασθενείς από τη γέννηση έως κάτω των 18 ετών, μετά από τουλάχιστον 5 ημέρες Μετά την αρχική παρεντερική αντιπηκτική θεραπεία, το Xarelto χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της VTE και την πρόληψη της υποτροπής της VTE.

Η έγκριση αυτή βασίζεται στα στοιχεία επαρκών και καλά ελεγχόμενων μελετών του Xarelto σε ενήλικες ασθενείς, καθώς και σε δεδομένα από δύο κλινικές δοκιμές φάσης 3 του Xarelto σε παιδιατρικούς ασθενείς: (1) EINSTEIN- Jr, το οποίο είχε προηγουμένως διαγνωστεί στην παιδιατρική με VTE (2) UNIVERSE, το οποίο χρησιμοποιείται σε παιδιατρικούς ασθενείς που διατρέχουν κίνδυνο VTE μετά την πρόσφατη χειρουργική επέμβαση fontan. Αξίζει να σημειωθεί ότι το EINSTEIN-Jr είναι η μεγαλύτερη κλινική δοκιμή που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για την αξιολόγηση της θεραπείας παιδιατρικών ασθενών με VTE και το UNIVERSE είναι η πρώτη κλινική δοκιμή που δοκιμάζει το NOAC για την πρόληψη της θρομβοεμβολής μετά το Fontan σε παιδιά με συγγενείς καρδιακές παθήσεις.

Το VTE επηρεάζει άτομα όλων των ηλικιών. Η τρέχουσα θεραπεία της VTE σε παιδιά συνήθως βασίζεται σε ενδοφλέβια αντιπηκτικά και απαιτεί εργαστηριακή παρακολούθηση και προσαρμογή της δόσης. Επί του παρόντος, τα προγράμματα θεραπείας κατά της πήξης των παιδιών βασίζονται κυρίως στην παρέκταση δεδομένων παρατήρησης και δεδομένων ενηλίκων.

ριβαροξπάνείναι ο πιο ευρέως εφαρμόσιμος ανταγωνιστής μη βιταμίνης Κ νέο από του στόματος αντιπηκτικό (NOAC) στον κόσμο, και διατίθεται στο εμπόριο με την εμπορική ονομασία Xarelto. Μέχρι στιγμής, το Xarelto έχει εγκριθεί για 11 θεραπευτικές ενδείξεις, που είναι η πιο ένδειξη όλων των DOAC και του πιο μελετητικού αναστολέα του από του στόματος παράγοντα Xa στην κατηγορία του.