Η τελευταία ανάλυση της JAMA: Το μέσο κόστος ενός νέου φαρμάκου R&D είναι περίπου 1 δισεκατομμύρια $

Μια νέα ανάλυση που δημοσιεύθηκε στο Journal of the American Medical Association (JAMA) τον Μάρτιο 2 έδειξε ότι κατά την περίοδο 2009-2018, οι αμερικανικές βιοφαρμακευτικές εταιρείες έφεραν στην αγορά κάθε νέο φάρμακο με κόστος περίπου $ {{2} }δισεκατομμύριο. Αυτή η ανάλυση περιελάμβανε έργα που απέτυχαν στην κλινική ανάπτυξη, επιβεβαιώνοντας τα δεδομένα που είχαν δημοσιευτεί στο παρελθόν από άλλα ιδρύματα, αλλά αντέκρουσαν τα αποτελέσματα ανάλυσης που δημοσιεύθηκαν από το Πανεπιστήμιο Tufts στο 2016, τα οποία χρησιμοποίησαν εμπιστευτικά δεδομένα που παρείχαν κατασκευαστές φαρμακευτικών προϊόντων, δείχνοντας το κόστος το νέο φάρμακο στην αγορά είναι τόσο υψηλό όσο 3 δισεκατομμύρια δολάρια.

Η ανάλυση για το JAMA ήταν επικεφαλής του Olivier Wouters, βοηθού καθηγητή στρατηγικής υγείας στο London School of Economics. Σύμφωνα με την ανάλυση, κατά την περίοδο 2009-2018, η FDA των ΗΠΑ ενέκρινε συνολικά 355 νέα φάρμακα, μόνο 56 διατηρήθηκαν μετά την αρχική εξέταση και 299 αποκλείστηκαν. Εξαιρούμενα φάρμακα, είτε από ξένες εταιρείες που δεν είναι εισηγμένες στο χρηματιστήριο των ΗΠΑ, είτε από ιδιωτικές εταιρείες των ΗΠΑ που είναι εισηγμένες στις ΗΠΑ, αλλά δεν διαθέτουν ενισχυτή R GG. Δεδομένα κύκλου D για περισσότερα από 3 χρόνια στις αρχειοθετήσεις SEC ή Μόνο εταιρείες που αναφέρουν συνολικό ενισχυτή R GG. Δ κόστος. Μετά τη συναλλαγή άδειας ελέγχου, προστέθηκαν 7 νέα φάρμακα στα εξαιρούμενα φάρμακα, οπότε συνολικά 63 νέα φάρμακα συμπεριλήφθηκαν στην ανάλυση ποσοτικής σύνθεσης (ποσοτική σύνθεση).

Αυτά τα 63 νέα φάρμακα αναπτύχθηκαν από εταιρείες φαρμακευτικής αγωγής στις ΗΠΑ και οι ερευνητές μπορούν να λάβουν ανοιχτές και διαφανείς πληροφορίες, όπως το κόστος, οι επιτυχημένες κλινικές δοκιμές και ο ενισχυτής RGG. Δ δαπάνες που γνωστοποιούνται από αυτές τις εταιρείες σε καταθέσεις SEC.

Προκειμένου να υπολογίσει το κόστος μιας αποτυχημένης μελέτης, ο Olivier Wouters και η ομάδα του ανέφεραν δεδομένα από το τελευταίο άρθρο&«Εκτίμηση ποσοστών επιτυχίας κλινικών δοκιμών και σχετικών παραμέτρων GG». δημοσιεύθηκε στο τεύχος Απριλίου 2019 του&«Biostatistics GG»; εφημερίδα. Τα ποσοστά επιτυχίας από τις κλινικές δοκιμές Φάσης III έως την έγκριση της FDA ήταν {{1}}. {2}}%, 35. 1% και {{5 }}. 0%, αντίστοιχα, και τα ποσοστά επιτυχίας από την υποβολή αιτήσεων μάρκετινγκ έως την έγκριση της FDA ήταν {{2}} 3. 2%.

Τα αποτελέσματα του υπολογισμού δείχνουν ότι κατά την 2 009-2018, το μέσο κόστος μεταφοράς ενός νέου φαρμάκου στην αγορά ήταν 985 εκατομμύρια $, με μέσο κόστος $ 1. {{3 }}δισεκατομμύριο. Από την άποψη του πεδίου θεραπείας, το κόστος έρευνας και ανάπτυξης της ογκολογίας και των ανοσορυθμιστικών φαρμάκων είναι το υψηλότερο, με μέση τιμή 2. 8 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ και κατά μέσο όρο 4 . 5 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Κατ 'αυτόν τον τρόπο, το κόστος έρευνας και ανάπτυξης του φαρμάκου υπερβαίνει τα 6 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ, κάτι που αποτελεί πλεονέκτημα στο σύνολο δεδομένων.

Εάν δεν συμπεριληφθεί το κόστος των αποτυχημένων έργων, το μέσο κόστος διάθεσης ενός νέου φαρμάκου στην αγορά είναι 319 εκατομμύρια $, με μέσο όρο 374 εκατομμύρια $.

Οι φαρμακευτικές εταιρείες χρησιμοποιούν συχνά το κόστος καινοτομίας (συμπεριλαμβανομένων των αποτυχημένων έργων) για να δικαιολογήσουν την τιμολόγηση των ναρκωτικών. Ωστόσο, ο πληρωτής αντιστάθηκε πρόσφατα σε αυτό και άρχισε να συνδέει το ποσό αποζημίωσης με τη θεραπευτική αξία του φαρμάκου με τον ασθενή με βάση τα κλινικά αποτελέσματα.

Ο οικονομολόγος του Χάρβαρντ Ντέιβιντ Κότλερ έγραψε σε ένα συνοδευτικό σχόλιο: «Πολλή έρευνα κόστους-οφέλους το έχει κάνει αυτό, και συνολικά, τα αποτελέσματα είναι μικτά. Για πραγματικά πρωτοποριακά φάρμακα, αξίζει σαφώς να επενδύσετε στην ανάπτυξη. Ωστόσο, Πολλά φάρμακα έχουν μόνο οριακό κλινικό όφελος και η τιμολόγηση αυτών των φαρμάκων φαίνεται να είναι πολύ υψηλή."

Ο Vinay Prasad, αναπληρωτής καθηγητής στο Πανεπιστήμιο Υγείας και Επιστημών του Όρεγκον, χρησιμοποίησε μια παρόμοια μέθοδο για να εκτιμήσει το κόστος ανάπτυξης κάθε νέου φαρμάκου σε 775 εκατομμύρια $. Εξήρε τα συμπεράσματα των ερευνητών στην τελευταία ανάλυση του JAMA χρησιμοποιώντας ανοιχτά και διαφανή δεδομένα. Έγραψε σε ένα email:" Αν θέλουμε να μάθουμε το πραγματικό κόστος, μπορούμε να χρησιμοποιήσουμε τον Νόμο περί διαφάνειας τιμών για να αναγκάσουμε τους κατασκευαστές να αποκαλύψουν."

Το άρθρο JAMA περιλαμβάνει επίσης μια εκτίμηση του κόστους ανάπτυξης καθενός από τα 63 νέα φάρμακα. Μεταξύ αυτών, το Dupixent&# 39, ύψους έως και 6 δισεκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ, είναι ιδιαίτερα εμφανές. Στην ανάλυση, οι ερευνητές βαθμολόγησαν το Dupixent ως&«χαμηλής ποιότητας GG». ανάπτυξη βάσει των στοιχείων τους.

Αξίζει να σημειωθεί ότι το εκτιμώμενο κόστος ανάπτυξης πολλών άλλων φαρμάκων σε συνεργασία με την Sanofi και την Regenogen είναι επίσης πολύ υψηλό: το κόστος ανάπτυξης της νέας γενιάς PCSK 9 αναστολέα που μειώνει τα λιπίδια Praluent υπερβαίνει τα $ {{2} } δισεκατομμύρια, και η ανάπτυξη του Kevzara, Zaltrap, Libtayo Το κόστος υπερβαίνει επίσης τα 2 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Επιπλέον, το κόστος ανάπτυξης του αναγεννητικού οφθαλμικού φαρμάκου Eylea έχει επίσης υπερβεί τα 3 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ.

Σε απάντηση σε αυτά τα στοιχεία, ο Taylor Ramsey, εκπρόσωπος της Regeneration, δήλωσε: Η εταιρεία δεν μπορεί να επεξεργαστεί το κόστος έρευνας και ανάπτυξης κάθε φαρμάκου, επειδή οι μακροπρόθεσμες δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης μπορεί να παράγουν πολλαπλά ερευνητικά φάρμακα.