Πολυ-σύστημα ατροφίας νέο φάρμακο! FDA χορήγησε την πρώτη fast-track προσόντα για βερδιπερστατή, ένα από του στόματος αναστολέα μυελοπεροξιδάσης!

Biohaven είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων για νευρολογικές παθήσεις. Στα μέσα αυτού του μήνα, ξεκίνησε το Nurtec ODT (rimegepant, 75mg) ημικρανία φάρμακο στην αγορά των ΗΠΑ. Αυτή είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη από το στόμα μορφή δόσης δισκίου ταχείας δράσης (ODT) του ανταγωνιστή των υποδοχέων πεπτιδίου που σχετίζεται με το γονίδιο καλσιτονίνης (CGRP), που χρησιμοποιείται για την οξεία θεραπεία της ενήλικης ημικρανίας (με ή χωρίς αύρα).

Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει μυελουπεροξειδάση (MPO) verdiperstat αναστολέα για fast-path προσόντα (FTD) για τη θεραπεία της πολλαπλής ατροφίας του συστήματος (MSA).

Msa είναι μια σπάνια, ταχέως προχωρούσα, θανατηφόρα νευροεκφυλιστική ασθένεια, με μέσο χρόνο από την έναρξη μέχρι το θάνατο 6-10 ετών. MSA μπορεί να προκαλέσει προβλήματα κίνησης παρόμοια με τη νόσο του Πάρκινσον (όπως βραδυκινησία, μυϊκή δυσκαμψία, τρόμος, και κακή ισορροπία) και ακούσια λειτουργικά προβλήματα, συμπεριλαμβανομένου του ελέγχου της αρτηριακής πίεσης, λειτουργία της ουροδόχου κύστης, και πέψη. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία για msa, μόνο συμπτωματική θεραπεία είναι διαθέσιμη.

Η FTD αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της ταχείας επανεξέτασης των φαρμάκων για σοβαρές ασθένειες, προκειμένου να αντιμετωπιστούν σοβαρές ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες σε βασικούς τομείς. Η απόκτηση fast-track προσόντα για πειραματικά φάρμακα σημαίνει ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να αλληλεπιδρούν με το FDA πιο συχνά κατά τη διάρκεια της φάσης R & D. Μετά την υποβολή των αιτήσεων μάρκετινγκ, είναι επιλέξιμες για ταχεία έγκριση και επανεξέταση προτεραιότητας εάν πληρούν τα σχετικά πρότυπα. Επιπλέον, είναι επίσης επιλέξιμες για κυλιόμενη επανεξέταση.

Irfan Qureshi, αντιπρόεδρος της νευρολογίας στο Biohaven, δήλωσε: «Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι που η FDA χορηγείται verdiperstat fast-track προσόντα, τονίζοντας τις υψηλές ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες στον πληθυσμό των ασθενών MSA. Fast-track προσόντα μπορεί να βοηθήσει να επιταχύνει την ανάπτυξη της verdiperstat ως η πρώτη θεραπεία με στόχο την επιβράδυνση της προόδου αυτής της καταστροφικής ασθένειας. "

χημικός δομικός τύπος verdiperstat (Πηγή: medchemexpress.cn)

το verdiperstat αποκτήθηκε από την AstraZeneca από την Biohaven τον Σεπτέμβριο του 2018 και ο κωδικός ανάπτυξης για το AstraZeneca είναι AZD3241. η βερδιπερστατή είναι ένας δυνητικά πρώτος στην κατηγορία, από του στόματος, διεισδυτική εγκεφάλου, μη αναστρέψιμος αναστολέας της μυελουπεροξειδάσης (MPO). MPO είναι βασικός παράγοντας του παθολογικού οξειδωτικού στρες και φλεγμονή στον εγκέφαλο. Στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, το verdiperstat έχει λάβει καθεστώς ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της πολλαπλής ατροφίας του συστήματος (MSA). Επιπλέον, verdiperstat έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει άλλες ασθένειες που σχετίζονται με το οξειδωτικό στρες, φλεγμονή, και νευροεκφύλιση.

Σε μελέτες φάσης Ι και φάσης ΙΙ, περισσότεροι από 250 υγιείς εθελοντές και ασθενείς έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με βερδιπερστάτη. Σε ασθενείς με MSA, μια δόση έως 900 mg δύο φορές ημερησίως είναι συνήθως ανεκτή. Τα προκαταρκτικά αποτελέσματα μιας μελέτης φάσης IIa των ασθενών με MSA έδειξαν ότι μετά από 12 εβδομάδες θεραπείας, οι ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο επιδεινώθηκαν κατά 4,6 μονάδες στον κύριο δείκτη αποτελεσματικότητας (ομοιόμορφη κλίμακα βαθμολογίας MSA), ενώ έλαβαν δόση VERdiperstat 300 mg BID και δόση ΠΡΟΣΦΟΡΆς 600 mg Οι ασθενείς παρουσίασαν ελαφρά μείωση κατά 3,7 σημεία και 2,6 σημεία αντίστοιχα. Η απεικόνιση pet της πρωτεΐνης μετατόπισης (TSPO) στους ασθενείς με τη νόσο του Πάρκινσον δείχνει ότι το verdiperstat μπορεί να μειώσει τη φλεγμονή σε περιοχές του εγκεφάλου που σχετίζονται με τη νόσο. Επιπλέον, η βερδιπερστατή μειώνει επίσης σημαντικά τη δραστηριότητα της MPO στο ανθρώπινο αίμα, η οποία είναι ένας βιοδείκτης για το φάρμακο να συνδεθεί με το στόχο του.

Επί του παρόντος, Biohaven διεξάγει μια πολυ-χώρα φάσης ΙΙΙ M-STAR μελέτη (NCT03952806) για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας της verdiperstat για MSA σε περίπου 50 κλινικά κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη. Η εταιρεία συνεργάζεται επίσης με το Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης για να προγραμματίσει μια κλινική δοκιμή για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας της βερδιπερστάτης στη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS).