Το Nefecon (στοχευμένη έκδοση budesonide) υπέβαλε αίτηση για εγγραφή στις Ηνωμένες Πολιτείες!

Η σουηδική βιοφαρμακευτική εταιρεία Calliditas Therapeutics ανακοίνωσε πρόσφατα ότι υπέβαλε μια νέα αίτηση για ναρκωτικά (NDA) για το Nefecon (Budesonide) στην Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), η οποία είναι μια νέα στοματική προετοιμασία που στοχεύει στην κάτω ρύθμιση του IgA1 για το θεραπεία πρωτογενούς νεφροπάθειας IgA (IgAN). Η εταιρεία επιδιώκει να υποβάλει αίτηση για ταχεία έγκριση μέσω της διαδρομής 505 (b) (2). Εάν εγκριθεί, το Nefecon θα είναι η πρώτη θεραπεία ειδικά σχεδιασμένη και εγκεκριμένη για τη θεραπεία του IgAN.

Ο Renée Aguiar Lucander, Διευθύνων Σύμβουλος της Calliditas, δήλωσε:&«Αυτό είναι ένα βασικό ορόσημο στην ανάπτυξη της εταιρείας&# 39. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με αυτήν την εταιρεία. Αυτή είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο που στοχεύει ειδικά το IgAN έχει υποβληθεί στο FDA για έγκριση. Πιστεύω ότι παρέχουμε ένα πολύ αξιόπιστο πακέτο δεδομένων, βασισμένο στα επιτυχημένα αποτελέσματα των βασικών μας δοκιμών Φάσης 3 και των Φάσεων 2β, τα οποία γνώρισαν τόσο τα κύρια όσο και τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία. Η Calliditas έχει δεσμευτεί εδώ και πολύ καιρό να αναπτύξει μεθόδους θεραπείας IgAN με ακρίβεια και τροποποιημένες από ασθένειες. Αυτή η μέθοδος εστιάζει στην προέλευση της νόσου και ελπίζει να βοηθήσει χιλιάδες ασθενείς, οπότε σήμερα είναι πράγματι μια ξεχωριστή μέρα."

Το Nefecon είναι ένα πατενταρισμένο στοματικό παρασκεύασμα που περιέχει μια ισχυρή και γνωστή δραστική ουσία-βουδεσονίδη για στοχευμένη απελευθέρωση. Σύμφωνα με το κύριο μοντέλο παθογένεσης, το παρασκεύασμα έχει σχεδιαστεί για να παρέχει φάρμακα στο έμπλαστρο Peyer&# 39 στο κάτω λεπτό έντερο από το οποίο προήλθε η ασθένεια. Το Nefecon προέρχεται από την τεχνολογία TARGIT, η οποία επιτρέπει σε ουσίες να διέρχονται από το στομάχι και τα έντερα χωρίς να απορροφηθούν και μπορεί να απελευθερωθεί σε παλμούς μόνο όταν φτάσουν στο κάτω μέρος του λεπτού εντέρου.

Όπως φαίνεται στη μεγάλη δοκιμή Φάσης 2β που ολοκληρώθηκε από την Calliditas, ο συνδυασμός δόσης και προφίλ βελτιστοποιημένης απελευθέρωσης είναι αποτελεσματικός για ασθενείς με IgAN. Εκτός από τις αποτελεσματικές τοπικές επιδράσεις, ένα άλλο πλεονέκτημα της χρήσης αυτής της δραστικής ουσίας είναι η χαμηλή βιοδιαθεσιμότητά της, δηλαδή περίπου το 90% της δραστικής ουσίας απενεργοποιείται στο ήπαρ πριν φτάσει στη συστηματική κυκλοφορία. Αυτό σημαίνει ότι τα φάρμακα υψηλής συγκέντρωσης μπορούν να εφαρμοστούν τοπικά όπου απαιτείται, αλλά η συστηματική έκθεση και οι παρενέργειες είναι πολύ περιορισμένες.

NefIgArd Αποτελέσματα Κλινικής Δοκιμής Μέρος Α

Η Calliditas είναι η μόνη εταιρεία που έχει λάβει θετικά δεδομένα στη φάση 2β και στη φάση 3 τυχαιοποιημένες, διπλές-τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές δοκιμές IgAN.

Η υποβολή του Nefecon NDA βασίζεται στα θετικά δεδομένα από το μέρος Α της βασικής μελέτης φάσης 3 του NefIgArd. Πρόκειται για μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, διεθνή πολυκεντρική μελέτη που έχει σχεδιαστεί για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Nefecon και του εικονικού φαρμάκου σε 200 ενήλικες ασθενείς με IgAN. Όπως αναφέρθηκε προηγουμένως, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, η μελέτη έφτασε στο κύριο τελικό σημείο της μείωσης της πρωτεϊνουρίας και έδειξε ότι ο eGFR ήταν σταθερός στους 9 μήνες. Η δοκιμή NefIgArd έδειξε επίσης ότι το Nefecon ήταν γενικά καλά ανεκτό και η ασφάλειά του ήταν σύμφωνη με τα αποτελέσματα της φάσης 2β. Οι υποβληθείσες πληροφορίες περιλαμβάνουν επίσης κλινικά δεδομένα από τη δοκιμή NEFIGAN Phase 2, τα οποία έφτασαν επίσης στα κύρια και δευτερεύοντα τελικά σημεία της μελέτης NefIgArd.

Η Calliditas έχει υποβάλει αίτηση για ταχεία έγκριση. Η ταχεία έγκριση είναι ένα νέο κανάλι έγκρισης ναρκωτικών του FDA των ΗΠΑ, επιτρέποντας την έγκριση φαρμάκων που έχουν τη δυνατότητα να λύσουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των σοβαρών ασθενειών βάσει ενός υποκατάστατου τελικού σημείου. Το υποκατάστατο τελικό σημείο της βασικής φάσης 3 της δοκιμής NefIgArd είναι η μείωση της πρωτεϊνουρίας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, το οποίο βασίζεται στο στατιστικό πλαίσιο της μετα-ανάλυσης κλινικής έρευνας που δημοσιεύθηκε από τους Thompson A et al. το 2019 για παρεμβάσεις σε ασθενείς με IgAN σε κλινικές μελέτες. αναμονή. Μια επιβεβαιωτική μελέτη που έχει σχεδιαστεί για την παροχή δεδομένων μακροπρόθεσμων οφελών στα νεφρά έχει εγγραφεί πλήρως και αναμένεται να ανακοινωθεί στις αρχές του 2023.