Εγκεκριμένη από τη Novartis Kymriah: θεραπεία 2 τύπων κακοηθειών Β-κυττάρων!

Η Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι σύμφωνα με το νέο κανονιστικό πλαίσιο για τα προϊόντα κυτταρικής, ιστών και γονιδιακής θεραπείας (CTGTP), η Αρχή Επιστημών Υγείας της Σιγκαπούρης (HSA) ενέκρινε την Kymriah (tisagenlecleucel) ως την πρώτη εμπορευματοποιημένη θεραπεία με χίμαιρα υποδοχέα αντιγόνου T (CAR-T).

Το Kymriah είναι μια γενετικά τροποποιημένη αυτόλογη θεραπεία κυττάρων Τ με CD19. Έχει εγκριθεί για τη θεραπεία δύο θανατηφόρων καρκίνων. Οι θεραπευτικές επιλογές για αυτούς τους δύο καρκίνους είναι περιορισμένες και η πρόγνωση ήταν ιστορικά κακή. Επείγουσα ανάγκη για θεραπεία.

Σε αντίθεση με τα συμβατικά μικρά μόρια ή τις βιολογικές θεραπείες, η θεραπεία κυττάρων CAR-T είναι ένα ζωντανό προϊόν θεραπείας Τ-κυττάρων. Η αρχή του Kymriah είναι να τροποποιήσει γενετικά τα Τ κύτταρα του ασθενούς για να εκφράσει έναν χίμαιρο υποδοχέα αντιγόνου (CAR) σχεδιασμένο να στοχεύει το αντιγόνο CD19, το οποίο είναι μια πρωτεΐνη αντιγόνου που εκφράζεται στην επιφάνεια μιας ποικιλίας καρκινικών κυττάρων του αίματος, συμπεριλαμβανομένων των Β κυττάρων Λέμφωμα και κύτταρα λευχαιμίας.

HSA ενέκρινε Kymriah: (1) για τη θεραπεία των Β-κυττάρων οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) παιδιά και νεαροί ενήλικες με πυρίμαχο, υποτροπή μετά τη μεταμόσχευση, δεύτερη ή πολλαπλές υποτροπές από 2 έως 25 ετών? (2) Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή πυρίμαχο (r/r) διάχυτο λέμφωμα μεγάλων Β- κυττάρων (DLBCL) μετά τη λήψη 2 ή περισσότερων συστηματικών θεραπειών.

Η έγκριση αυτή βασίζεται στην ανασκόπηση δύο παγκόσμιων καταχωρημένων κλινικών δοκιμών CAR-T, juliet και ELIANA. Σε αυτές τις δοκιμές, το Kymriah επέδειξε ισχυρά και ανθεκτικά ποσοστά ανταπόκρισης και σταθερή ασφάλεια σε δύο πληθυσμούς ασθενών που είναι δύσκολο να θεραπευτούν.

Το Kymriah είναι μια εξατομικευμένη μέθοδος θεραπείας που τροποποιεί τα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση και τη θανάτωση των καρκινικών κυττάρων. Η εισαγωγή αυτής της νέας και καινοτόμου θεραπείας στη Σιγκαπούρη απαιτεί τη συνεργασία πολλών ενδιαφερόμενων μερών του συστήματος υγείας. Αυτό περιλαμβάνει τη λήψη κανονιστικών εγκρίσεων, την επικύρωση και την εκπαίδευση εξειδικευμένων κέντρων θεραπείας για κατάλληλες ενδείξεις και την ενσωμάτωση συστημάτων παράδοσης για εξατομικευμένες θεραπείες που δεν υπήρχαν πριν για να εξασφαλιστεί η ασφαλής και απρόσκοπτη παράδοση του Kymriah στους ασθενείς.

Το Γενικό Νοσοκομείο της Σιγκαπούρης (SGH) είναι το πρώτο κέντρο θεραπείας Kymriah στη Νοτιοανατολική Ασία που τέθηκε σε λειτουργία για τη θεραπεία ενηλίκων r / r DLBCL και νεαρών ενηλίκων r / r B-cell ΟΛΟΙ οι ασθενείς. Η Novartis συζητά επί του παρόντος με το Εθνικό Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Σιγκαπούρης (NUH) για να επεκτείνει τη δυνατότητα χρήσης του Kymriah για ενήλικες r / r DLBCL και παιδιά και νεαρούς ενήλικες r / r B-cell ΟΛΟΥς τους ασθενείς.

Ο καθηγητής William Hwang, Ιατρικός Διευθυντής του Εθνικού Κέντρου Καρκίνου της Σιγκαπούρης, δήλωσε: «Η θεραπεία CAR-T είναι μια σημαντική πρόοδος στις στρατηγικές ανοσοθεραπείας και μια σημαντική πρόοδος στην εξατομικευμένη θεραπεία του καρκίνου. Αυτή η θεραπεία έχει δείξει μεγάλη υπόσχεση ως σωτήρια θεραπεία. Προοπτικές, και φέρνει νέα ελπίδα για τους ασθενείς με καρκίνο του αίματος."